25.11.2024 14:52

Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии

Источник: Freepik

Новый препарат в форме таблеток может избавить пациентов от болезненных инъекций.


Австралийские ученые завершили вторую фазу клинического исследования перорального препарата инфигратиниб для коррекции роста и скелетных нарушений при ахондроплазии. Результаты работы опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.

Ахондроплазия — редкое наследственное заболевание, вызванное мутацией гена FGFR3, которое проявляется нарушением развития костей и, как следствие, непропорциональной низкорослостью. Болезнь поражает одного человека из 10-30 тысяч.

В исследование включили 72 ребенка с ахондроплазией из шести стран. Участников в возрасте от 3 до 11 лет разделили на пять групп с различной дозировкой препарата. В пятой когорте с максимальной дозой инфигратиниба (0,25 мг на килограмм массы тела) наблюдалось увеличение годовой скорости роста на 2,5 см в год в течение 18 месяцев, при этом у пациентов не только увеличился общий рост, но также улучшились пропорции верхних и нижних конечностей.

Препарат показал высокую безопасность, никто из участников исследования не прекратил лечение раньше запланированного срока.

Сегодня единственным одобренным препаратом, корректирующим низкорослость при ахондроплазии, является препарат для ежедневных инъекций — восоритид. Российские дети с ахондроплазией получают его при поддержке фонда «Круг добра» с июня 2022 года.

Читайте также: Инфигратиниб, новый препарат против ахондроплазии, успешно проходит клиническую проверку

похожие статьи

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году

Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Обзор новостей науки: нарушение цикла мочевины, нейрофиброматоз, миодистрофия Дюшенна, ахондроплазия, синдром Ретта, гиперинсулинизм

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»

Одобрен новый препарат против миастении гравис