Американская фармацевтическая компания BridgeBio Pharma объявила о положительных результатах II фазы клинического исследования инфигратиниба — орального препарата для лечения ахондроплазии. В ходе испытаний стало известно, что новейшее лекарство способно увеличить годовой рост ребенка на 1,25 см.

Рост взрослого человека, не получавшего терапии, не превышает 130 см, тело имеет непропорциональное строение. Заболеванию сопутствуют серьезные проблемы со здоровьем, в их числе обструктивное апноэ во сне, дисфункция среднего уха, кифоз и спинальный стеноз.

В ходе II фазы клинического исследования инфигратиниба препарат назначали в различных дозировках пациентам с ахондроплазией в возрасте от 3 до 11 лет. По истечении 27 недель в подгруппе пациентов, получавших максимальную дозировку препарата (0,128 мг/кг), годовое увеличение роста составило 1,25 см, что на 60% выше исходного уровня. В эту подгруппу входят дети в возрасте 5 лет и старше. Меньшие дозы инфигратиниба эффективность не показали, поэтому ученые приняли решение взять для исследования еще одну подгруппу пациентов и назначить им терапию в повышенной дозировке 0,25 мг/кг.

Новый препарат не вызвал серьезных побочных эффектов у испытуемых. Лишь 10% из них столкнулись с нежелательными явлениями в легкой форме: ухудшением аппетита, метеоризмом, снижением уровня витамина D.

«Промежуточные данные исследования — первоначальные доказательства эффективности перорального ингибитора FGFR у детей с ахондроплазией. Мы также рады, что препарат продемонстрировал свою безопасность. Финальные результаты исследования мы сможем предоставить после его завершения в следующем году», — отметил профессор Рави Саварираян, доктор медицинских наук, клинический генетик и руководитель группы исследований скелетной терапии в Детском научно-исследовательском институте Мердока (Австралия), ведущий исследователь инфигратиниба.

Ранее в 2021 году на мировом рынке появился препарат восоритид, который стимулирует рост костей у пациентов с открытыми зонами роста. С июня 2022 года фонд «Круг добра» предоставляет лекарство по назначению врача бесплатно. Его должны будут получить больше 150 детей.