04.08.2022 15:32

Инфигратиниб, новый препарат против ахондроплазии, успешно проходит клиническую проверку

Unsplash

Лекарство способно увеличить годовую скорость роста пациента до 60%.


Американская фармацевтическая компания BridgeBio Pharma объявила о положительных результатах II фазы клинического исследования инфигратиниба — орального препарата для лечения ахондроплазии. В ходе испытаний стало известно, что новейшее лекарство способно увеличить годовой рост ребенка на 1,25 см.


Ахондроплазия — редкое (орфанное) наследственное заболевание, вызывающее нарушение роста костей скелета и приводящее к карликовости. Причиной болезни являются мутации гена FGFR3. Патология затрагивает примерно 1 из 40 тысяч новорождённых.


Рост взрослого человека, не получавшего терапии, не превышает 130 см, тело имеет непропорциональное строение. Заболеванию сопутствуют серьезные проблемы со здоровьем, в их числе обструктивное апноэ во сне, дисфункция среднего уха, кифоз и спинальный стеноз.

В ходе II фазы клинического исследования инфигратиниба препарат назначали в различных дозировках пациентам с ахондроплазией в возрасте от 3 до 11 лет. По истечении 27 недель в подгруппе пациентов, получавших максимальную дозировку препарата (0,128 мг/кг), годовое увеличение роста составило 1,25 см, что на 60% выше исходного уровня. В эту подгруппу входят дети в возрасте 5 лет и старше. Меньшие дозы инфигратиниба эффективность не показали, поэтому ученые приняли решение взять для исследования еще одну подгруппу пациентов и назначить им терапию в повышенной дозировке 0,25 мг/кг.

Новый препарат не вызвал серьезных побочных эффектов у испытуемых. Лишь 10% из них столкнулись с нежелательными явлениями в легкой форме: ухудшением аппетита, метеоризмом, снижением уровня витамина D.

«Промежуточные данные исследования — первоначальные доказательства эффективности перорального ингибитора FGFR у детей с ахондроплазией. Мы также рады, что препарат продемонстрировал свою безопасность. Финальные результаты исследования мы сможем предоставить после его завершения в следующем году», — отметил профессор Рави Саварираян, доктор медицинских наук, клинический генетик и руководитель группы исследований скелетной терапии в Детском научно-исследовательском институте Мердока (Австралия), ведущий исследователь инфигратиниба.

Ранее в 2021 году на мировом рынке появился препарат восоритид, который стимулирует рост костей у пациентов с открытыми зонами роста. С июня 2022 года фонд «Круг добра» предоставляет лекарство по назначению врача бесплатно. Его должны будут получить больше 150 детей.

теги

Ахондроплазия
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии