04.08.2022 15:32

Инфигратиниб, новый препарат против ахондроплазии, успешно проходит клиническую проверку

Лекарство способно увеличить годовую скорость роста пациента до 60%.


Американская фармацевтическая компания BridgeBio Pharma объявила о положительных результатах II фазы клинического исследования инфигратиниба — орального препарата для лечения ахондроплазии. В ходе испытаний стало известно, что новейшее лекарство способно увеличить годовой рост ребенка на 1,25 см.

Ахондроплазия — редкое наследственное заболевание, вызывающее нарушение роста костей скелета и приводящее к карликовости. Рост взрослого человека, не получавшего терапии, не превышает 130 см, тело имеет непропорциональное строение. Заболеванию сопутствуют серьезные проблемы со здоровьем, в их числе обструктивное апноэ во сне, дисфункция среднего уха, кифоз и спинальный стеноз. Причиной болезни являются мутации гена FGFR3. Патология затрагивает примерно 1 из 40 тысяч новорождённых.

В ходе II фазы клинического исследования инфигратиниба препарат назначали в различных дозировках пациентам с ахондроплазией в возрасте от 3 до 11 лет. По истечении 27 недель в подгруппе пациентов, получавших максимальную дозировку препарата (0,128 мг/кг), годовое увеличение роста составило 1,25 см, что на 60% выше исходного уровня. В эту подгруппу входят дети в возрасте 5 лет и старше. Меньшие дозы инфигратиниба эффективность не показали, поэтому ученые приняли решение взять для исследования еще одну подгруппу пациентов и назначить им терапию в повышенной дозировке 0,25 мг/кг.

Новый препарат не вызвал серьезных побочных эффектов у испытуемых. Лишь 10% из них столкнулись с нежелательными явлениями в легкой форме: ухудшением аппетита, метеоризмом, снижением уровня витамина D.

«Промежуточные данные исследования — первоначальные доказательства эффективности перорального ингибитора FGFR у детей с ахондроплазией. Мы также рады, что препарат продемонстрировал свою безопасность. Финальные результаты исследования мы сможем предоставить после его завершения в следующем году», — отметил профессор Рави Саварираян, доктор медицинских наук, клинический генетик и руководитель группы исследований скелетной терапии в Детском научно-исследовательском институте Мердока (Австралия), ведущий исследователь инфигратиниба.

Ранее в 2021 году на мировом рынке появился препарат восоритид, который стимулирует рост костей у пациентов с открытыми зонами роста. С июня 2022 года фонд «Круг добра» предоставляет лекарство по назначению врача бесплатно. Его должны будут получить больше 150 детей.

Фото: Unsplash

теги

Ахондроплазия
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

В России утвердили упрощенную регистрацию препаратов от редких заболеваний

Все процедуры по регистрации лекарств будут осуществляться в электронном виде, а их сроки существенно сократят.

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа

В России зарегистрировали новый отечественный препарат для лечения рака кожи

Комбинация нурулимаба и пролголимаба направлена против нерезектабельной или метастатической меланомы.

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

Препарат элафибранор показал эффективность в лечении редкого аутоиммунного заболевания печени

Разработан первый прероральный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии