Взрослый с врожденным амаврозом Лебера впервые получил генозаместительный препарат
Ранее в России начали лечить детей с этим редким заболеванием сетчатки.
24-летний молодой человек из Ставропольского края с врожденным амаврозом Лебера (2 типа) впервые в России получил генозаместительный препарат. Операцию по введению препарата провели в НМИЦ «Межотраслевой научно-технический комплекс "Микрохирургия глаза" имени академика С.Н. Федорова» Минздрава России.
Врожденный амавроз Лебера (2 типа) — тяжелое наследственное заболевание сетчатки, вызванное мутацией в гене RPE65, которое приводит к сильному ухудшению зрения и слепоте. Патология поражает одного из 33 тысяч человек.
Врожденный амавроз Лебера (2 типа) входит в перечень помощи фонда «Круг добра». Для лечения детей с этим заболеванием фонд закупает лекарственный препарат воретиген непарвовек. Он представляет собой измененный вирус, содержащий рабочую копию гена RPE65, который после инъекции доставляет этот ген в клетки сетчатки. В результате у человека может улучшиться функциональное зрение и светочувствительность. Инъекцию препарата делают однократно в каждый глаз.
В августе 2023 года инновационный препарат впервые в России ввели двухлетнему подопечному фонда «Круг добра». Взрослые с диагнозом «Врожденный амавроз Лебера (2 типа)» могут получить терапию за счет регионального бюджета.
Читайте также: «У нас в роду никто не носил очки»: как живет Артём с амаврозом Лебера
похожие статьи
Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием
В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА
Российские ученые создали препарат для лечения кожного заболевания, от которого страдал Майкл Джексон
В ближайшее время специальный крем от витилиго могут вывести на рынок.
В России локализуют производство препарата для лечения муковисцидоза
Отечественный дженерик будет дешевле оригинала и доступнее для тысяч пациентов.
В России появится доступный аналог препарата для лечения синдрома короткой кишки
Отечественный дженерик будут производить в Дубне, его стоимость станет значительно ниже, чем у зарубежного лекарственного средства.
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.