11.05.2022 16:08

Минздрав России зарегистрировал препарат для лечения наследственной дистрофии сетчатки

Лекарственное средство воретиген непарвовек входит в перечень закупок фонда «Круга добра».


Министерство здравоохранения одобрило и зарегистрировало препарат воретиген непарвовек, предназначенный для лечения редкого заболевания — наследственной дистрофии сетчатки глаза. Эта информация размещена в Государственном реестре лекарственных средств. Препарат уже закупается фондом «Круг добра» и является одним из самых дорогих в перечне фонда.

Наследственная дистрофия сетчатки — заболевание стекловидного тела, сетчатки или сосудистой оболочки глаза. В настоящее время известно более 270 генов, мутации которых могут стать причиной болезни, и 30 типов заболевания, приводящих в некоторых случаях к полной потере зрения еще в детском возрасте. Эти состояния встречаются редко (1 случай на 3000 человек) и относятся к числу орфанных.

Препарат воретиген непарвовек предназначен для лечения дистрофии сетчатки, вызванной мутацией гена RPE65. Повреждение этого гена может привести к развитию врожденного амавроза Лебера 2-го типа, пигментного ретинита 20-го типа и других типов заболевания.

Препарат воретиген непарвовек выпускается в виде концентрата для приготовления раствора в комплекте с растворителем для введения лекарственного препарата под сетчатку. Пациенту с наследственной дистрофией сетчатки и подтвержденной мутацией гена RPE65 необходимо ввести лекарство лишь один раз в каждый глаз, после чего его организм с помощью вирус-вектора получит здоровую копию дефектного гена. Это позволит клеткам сетчатки начать вырабатывать белок, способный преобразовывать свет в электрический сигнал. В результате у пациента может улучшиться функциональное зрение и светочувствительность.

В 2017 году препарат был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, а спустя год — Еврокомиссией.

В 2021 году лекарственное средство вошло в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра». В прошлом года организация приобрела воретиген непарвовек для шестерых детей. На тот момент его стоимость составляла порядка 20 млн рублей.


теги

Инновационные препараты
Наследственная дистрофия сетчатки
похожие статьи

Российские врачи впервые применили таргетную терапию против редкой формы липодистрофии

Заболевание удалось идентифицировать по необычным «атлетическим» ногам пациентки.

Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного

Клеточная терапия рассеянного склероза прошла первую фазу клинических испытаний

Новый препарат для лечения гиперфосфатемии у детей и взрослых получил статус орфанного

Первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры получил одобрение в США

Российские ученые разрабатывают препарат для лечения болезни Бехтерева

Ученые создали генную терапию для врожденного иммунодефицита с мутацией в гене RAG2

В России начнутся клинические исследования нового препарата для лечения нейробластомы

В нем примут участие 67 детей с редкой злокачественной опухолью нервной ткани.