Министерство здравоохранения одобрило и зарегистрировало препарат воретиген непарвовек, предназначенный для лечения редкого заболевания — наследственной дистрофии сетчатки глаза. Эта информация размещена в Государственном реестре лекарственных средств. Препарат уже закупается фондом «Круг добра» и является одним из самых дорогих в перечне фонда.

Наследственная дистрофия сетчатки — заболевание стекловидного тела, сетчатки или сосудистой оболочки глаза. В настоящее время известно более 270 генов, мутации которых могут стать причиной болезни, и 30 типов заболевания, приводящих в некоторых случаях к полной потере зрения еще в детском возрасте. Эти состояния встречаются редко (1 случай на 3000 человек) и относятся к числу орфанных.

Препарат воретиген непарвовек предназначен для лечения дистрофии сетчатки, вызванной мутацией гена RPE65. Повреждение этого гена может привести к развитию врожденного амавроза Лебера 2-го типа, пигментного ретинита 20-го типа и других типов заболевания.

Препарат воретиген непарвовек выпускается в виде концентрата для приготовления раствора в комплекте с растворителем для введения лекарственного препарата под сетчатку. Пациенту с наследственной дистрофией сетчатки и подтвержденной мутацией гена RPE65 необходимо ввести лекарство лишь один раз в каждый глаз, после чего его организм с помощью вирус-вектора получит здоровую копию дефектного гена. Это позволит клеткам сетчатки начать вырабатывать белок, способный преобразовывать свет в электрический сигнал. В результате у пациента может улучшиться функциональное зрение и светочувствительность.

В 2017 году препарат был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, а спустя год — Еврокомиссией.

В 2021 году лекарственное средство вошло в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра». В прошлом года организация приобрела воретиген непарвовек для шестерых детей. На тот момент его стоимость составляла порядка 20 млн рублей.