Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Препарат продемонстрировал эффективность и не вызвал серьезных нежелательных явлений.
Биофармацевтическая компания Opus Genetics объявила результаты 1 и 2 фазы клинического исследования генной терапии тяжелого наследственного заболевания сетчатки — амавроза Лебера 5-го типа. Некоторые участники после введения минимальной дозы препарата впервые начали видеть и распознавать предметы.
Врожденный амавроз Лебера (5 тип) — тяжелая наследственная дистрофия сетчатки с ранним началом, вызванная мутацией в гене LCA5, который отвечает за развитие фоторецепторов и поддержание их необходимого уровня в течение всей жизни. Патология поражает одного из 1,7 миллиона человек.
Генный препарат OPGx-LCA5 создан на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для доставки здоровых копий гена LCA5 в сетчатку глаза. Он вводится однократно в форме инъекции под сетчатку. Исследователи полагают, что его эффект будет сохраняться в течение многих лет, а возможно, и всей жизни человека.
В исследовании, проводившемся в Университете Пенсильвании, приняли участие девять взрослых. Они получили минимальную дозу нового препарата. Терапия оказалась безопасной и продемонстрировала предварительную эффективность: некоторые из участников начали распознавать очертания предметов, хотя с рождения были практически слепыми. Opus Genetics планирует продолжить исследование в середине 2024 года. В нем примут участие пациенты старше 13 лет. Они получат более высокую дозу генного препарата.
Ранее российские ученые создали генную терапию для амавроза Лебера 4-го типа.
Читайте также: «Важно не выработать у ребенка инвалидное поведение» — президент МОО «Чтобы видеть!» Кирилл Байбарин
похожие статьи
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Защита от синего света может предотвратить развитие наследственной дистрофии сетчатки
CRISPR-терапия амавроза Лебера показала обнадеживающие результаты
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.