Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Препарат продемонстрировал эффективность и не вызвал серьезных нежелательных явлений.
Биофармацевтическая компания Opus Genetics объявила результаты 1 и 2 фазы клинического исследования генной терапии тяжелого наследственного заболевания сетчатки — амавроза Лебера 5-го типа. Некоторые участники после введения минимальной дозы препарата впервые начали видеть и распознавать предметы.
Врожденный амавроз Лебера (5 тип) — тяжелая наследственная дистрофия сетчатки с ранним началом, вызванная мутацией в гене LCA5, который отвечает за развитие фоторецепторов и поддержание их необходимого уровня в течение всей жизни. Патология поражает одного из 1,7 миллиона человек.
Генный препарат OPGx-LCA5 создан на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для доставки здоровых копий гена LCA5 в сетчатку глаза. Он вводится однократно в форме инъекции под сетчатку. Исследователи полагают, что его эффект будет сохраняться в течение многих лет, а возможно, и всей жизни человека.
В исследовании, проводившемся в Университете Пенсильвании, приняли участие девять взрослых. Они получили минимальную дозу нового препарата. Терапия оказалась безопасной и продемонстрировала предварительную эффективность: некоторые из участников начали распознавать очертания предметов, хотя с рождения были практически слепыми. Opus Genetics планирует продолжить исследование в середине 2024 года. В нем примут участие пациенты старше 13 лет. Они получат более высокую дозу генного препарата.
Ранее российские ученые создали генную терапию для амавроза Лебера 4-го типа.
Читайте также: «Важно не выработать у ребенка инвалидное поведение» — президент МОО «Чтобы видеть!» Кирилл Байбарин
похожие статьи
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис