В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа
Новая разработка не вызывает серьезных реакций со стороны врожденного иммунитета.
Российские ученые создали малозаметную для иммунитета генную терапию для лечения четвертой формы амавроза Лебера. Результаты проверки терапии на культурах клеток были опубликованы в журнале International Journal of Molecular Sciences.
Амавроз Лебера — наследственное заболевание, которое поражает светочувствительные клетки сетчатки глаза, а в некоторых случаях почки и центральную нервную систему. Патология вызывает светобоязнь, непроизвольные движения глаз, ослабление зрения вплоть до полной его потери.
Новая генная терапия для амавроза Лебера четвертого типа была разработана группой российских молекулярных биологов под руководством Александра Карабельского, руководителя направления «Генная терапия» научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус». Она представляет собой модифицированную версию аденоассоциированного вируса AAV9, который доставляет в клетки сетчатки модифицированную форму человеческого гена AIPL1. Изменения в этом гене вызывают развитие амавроза Лебера четвертого типа и приводят к массовой гибели клеток сетчатки уже в первые месяцы жизни ребенка.
В структуру модифицированного гена AIPL1 ученые внесли небольшие изменения, которые побуждают клетку активнее вырабатывать молекулы дефицитного белка, после чего разработку проверили на культурах клеток пигментного эпителия сетчатки.
Генная терапия на базе измененной формы гена AIPL1 успешно проникала в клетки и заставляла их вырабатывать нужный белок. При этом ее действие сопровождалось значительно менее выраженной активацией врожденного иммунитета, чем при использовании оригинальной версии AIPL1.
Читайте также: Взрослый с врожденным амаврозом Лебера впервые получил генозаместительный препарат
похожие статьи
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»