В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа
Новая разработка не вызывает серьезных реакций со стороны врожденного иммунитета.
Российские ученые создали малозаметную для иммунитета генную терапию для лечения четвертой формы амавроза Лебера. Результаты проверки терапии на культурах клеток были опубликованы в журнале International Journal of Molecular Sciences.
Амавроз Лебера — наследственное заболевание, которое поражает светочувствительные клетки сетчатки глаза, а в некоторых случаях почки и центральную нервную систему. Патология вызывает светобоязнь, непроизвольные движения глаз, ослабление зрения вплоть до полной его потери.
Новая генная терапия для амавроза Лебера четвертого типа была разработана группой российских молекулярных биологов под руководством Александра Карабельского, руководителя направления «Генная терапия» научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус». Она представляет собой модифицированную версию аденоассоциированного вируса AAV9, который доставляет в клетки сетчатки модифицированную форму человеческого гена AIPL1. Изменения в этом гене вызывают развитие амавроза Лебера четвертого типа и приводят к массовой гибели клеток сетчатки уже в первые месяцы жизни ребенка.
В структуру модифицированного гена AIPL1 ученые внесли небольшие изменения, которые побуждают клетку активнее вырабатывать молекулы дефицитного белка, после чего разработку проверили на культурах клеток пигментного эпителия сетчатки.
Генная терапия на базе измененной формы гена AIPL1 успешно проникала в клетки и заставляла их вырабатывать нужный белок. При этом ее действие сопровождалось значительно менее выраженной активацией врожденного иммунитета, чем при использовании оригинальной версии AIPL1.
Читайте также: Взрослый с врожденным амаврозом Лебера впервые получил генозаместительный препарат
похожие статьи
В Московской области запустили производство нового препарата против идиопатического легочного фиброза
Заболевание особенно опасно для мужчин старше 75 лет.
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750
Российские дети с редким заболеванием кожи получили инновационный препарат генной терапии
Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника
Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования