В перечень помощи фонда «Круг добра» включили первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз
Для его лечения будет закупаться инновационный препарат эмапалумаб.
Экспертный совет фонда «Круг добра» включил в перечень заболеваний первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз, а в перечень закупок — еще один препарат для лечения туберозного склероза. Об этом сообщается на сайте фонда.
Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) — редкое заболевание иммунной системы, приводящее к аномальной активации цитотоксических Т-лимфоцитов и макрофагов, их накоплению в пораженных органах и развитию системного воспалительного ответа. Патология встречается у одного из 50 000 новорожденных.
Для лечения заболевания применяется трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Однако подготовка к этой процедуре занимает время, и не все пациенты могут до нее дожить. Если же трансплантация производится в острый период, шансы на выздоровление незначительны.
Консервативных методов лечения ГЛГ до недавнего времени не существовало. Единственный перспективный препарат эмапалумаб еще не зарегистрирован в России, но в ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева уже есть собственный опыт лечения этим препаратом, показавшим эффективность. Об этом рассказала профессор ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева Анна Щербина.
Рассмотрев все аспекты заболевания и его терапии, экспертный совет включил заболевание в перечень фонда, а попечительский совет утвердил эмапалумаб к внесению в перечень лекарственных препаратов фонда «Круг добра» для его закупки.
В перечень для закупок фонда также включили препарат сиролимус, предназначенный для лечения туберозного склероза.
Читайте также: Разработаны критерии эффективности терапии редких заболеваний из перечня фонда «Круг добра»
похожие статьи
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения