В перечень помощи фонда «Круг добра» включили первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз
Для его лечения будет закупаться инновационный препарат эмапалумаб.
Экспертный совет фонда «Круг добра» включил в перечень заболеваний первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз, а в перечень закупок — еще один препарат для лечения туберозного склероза. Об этом сообщается на сайте фонда.
Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) — редкое заболевание иммунной системы, приводящее к аномальной активации цитотоксических Т-лимфоцитов и макрофагов, их накоплению в пораженных органах и развитию системного воспалительного ответа. Патология встречается у одного из 50 000 новорожденных.
Для лечения заболевания применяется трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Однако подготовка к этой процедуре занимает время, и не все пациенты могут до нее дожить. Если же трансплантация производится в острый период, шансы на выздоровление незначительны.
Консервативных методов лечения ГЛГ до недавнего времени не существовало. Единственный перспективный препарат эмапалумаб еще не зарегистрирован в России, но в ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева уже есть собственный опыт лечения этим препаратом, показавшим эффективность. Об этом рассказала профессор ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева Анна Щербина.
Рассмотрев все аспекты заболевания и его терапии, экспертный совет включил заболевание в перечень фонда, а попечительский совет утвердил эмапалумаб к внесению в перечень лекарственных препаратов фонда «Круг добра» для его закупки.
В перечень для закупок фонда также включили препарат сиролимус, предназначенный для лечения туберозного склероза.
Читайте также: Разработаны критерии эффективности терапии редких заболеваний из перечня фонда «Круг добра»
похожие статьи
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии
Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты
В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.