В перечень помощи фонда «Круг добра» включили первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз
Для его лечения будет закупаться инновационный препарат эмапалумаб.
Экспертный совет фонда «Круг добра» включил в перечень заболеваний первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз, а в перечень закупок — еще один препарат для лечения туберозного склероза. Об этом сообщается на сайте фонда.
Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) — редкое заболевание иммунной системы, приводящее к аномальной активации цитотоксических Т-лимфоцитов и макрофагов, их накоплению в пораженных органах и развитию системного воспалительного ответа. Патология встречается у одного из 50 000 новорожденных.
Для лечения заболевания применяется трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Однако подготовка к этой процедуре занимает время, и не все пациенты могут до нее дожить. Если же трансплантация производится в острый период, шансы на выздоровление незначительны.
Консервативных методов лечения ГЛГ до недавнего времени не существовало. Единственный перспективный препарат эмапалумаб еще не зарегистрирован в России, но в ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева уже есть собственный опыт лечения этим препаратом, показавшим эффективность. Об этом рассказала профессор ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева Анна Щербина.
Рассмотрев все аспекты заболевания и его терапии, экспертный совет включил заболевание в перечень фонда, а попечительский совет утвердил эмапалумаб к внесению в перечень лекарственных препаратов фонда «Круг добра» для его закупки.
В перечень для закупок фонда также включили препарат сиролимус, предназначенный для лечения туберозного склероза.
Читайте также: Разработаны критерии эффективности терапии редких заболеваний из перечня фонда «Круг добра»
похожие статьи
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.
Препарат селуметиниб теперь доступен для взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа
Минздрав РФ одобрил лекарственное средство для лечения плексиформных нейрофибром у взрослых.
Российский биоаналог для терапии иммунной тромбоцитопении успешно прошёл испытания
Новый препарат подтвердил свою эффективность и безопасность, и теперь пациенты смогут получать его бесплатно в рамках государственной программы.
Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты