В перечень помощи фонда «Круг добра» включили первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз
Для его лечения будет закупаться инновационный препарат эмапалумаб.
Экспертный совет фонда «Круг добра» включил в перечень заболеваний первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз, а в перечень закупок — еще один препарат для лечения туберозного склероза. Об этом сообщается на сайте фонда.
Первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) — редкое заболевание иммунной системы, приводящее к аномальной активации цитотоксических Т-лимфоцитов и макрофагов, их накоплению в пораженных органах и развитию системного воспалительного ответа. Патология встречается у одного из 50 000 новорожденных.
Для лечения заболевания применяется трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Однако подготовка к этой процедуре занимает время, и не все пациенты могут до нее дожить. Если же трансплантация производится в острый период, шансы на выздоровление незначительны.
Консервативных методов лечения ГЛГ до недавнего времени не существовало. Единственный перспективный препарат эмапалумаб еще не зарегистрирован в России, но в ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева уже есть собственный опыт лечения этим препаратом, показавшим эффективность. Об этом рассказала профессор ФГБУ НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Д. Рогачева Анна Щербина.
Рассмотрев все аспекты заболевания и его терапии, экспертный совет включил заболевание в перечень фонда, а попечительский совет утвердил эмапалумаб к внесению в перечень лекарственных препаратов фонда «Круг добра» для его закупки.
В перечень для закупок фонда также включили препарат сиролимус, предназначенный для лечения туберозного склероза.
Читайте также: Разработаны критерии эффективности терапии редких заболеваний из перечня фонда «Круг добра»
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни