Российские ученые разрабатывают препарат для лечения миодистрофии Дюшенна
Они обнаружили новую мишень для устранения опасных проявлений заболевания.
Исследователи Марийского государственного университета (Йошкар-Ола) и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН (Пущино, Московская область) нашли еще одну вероятную причину развития тяжёлого нейромышечного заболевания — миодистрофии Дюшенна и начали разработку российского лекарства для терапии этой редкой болезни.
Миодистрофия Дюшенна — редкая генетическая патология, вызывающая прогрессирующую мышечную слабость. Заболевание проявляется в раннем детстве двигательными нарушениями и приводит к инвалидизации уже во втором десятилетии жизни ребенка. Причиной болезни является дефект гена белка дистрофина, который отвечает за прочность и функциональность мышечных волокон. Также при миодистрофии Дюшенна нарушается транспорт ионов калия в митохондриях — «энергетических станциях» клеток скелетных мышц, в результате чего последние постепенно слабеют. Как выяснили ученые, эту проблему может вызывать один из транспортных белков — кальций-активируемый калиевый канал. Его выбрали в качестве мишени для нового лекарства.
Читайте также:
В ходе эксперимента ученые на протяжении месяца вводили мышам с миодистрофией активатор таких каналов. Препарат позволил улучшить состояние и функции мышечных клеток, однако вызвал некоторые побочные эффекты.
«Мы продолжаем исследования, чтобы выяснить, как устранить эти побочные эффекты и улучшить качество жизни пока что мышей. В любом случае, результат достаточно яркий: мы смогли значительно улучшить структуру и функцию митохондрий скелетных мышц и состояние мышечной ткани. Это дает надежду на то, что дальнейшие работы позволят существенно затормозить развитие заболевания», — сказал руководитель проекта, доцент Марийского государственного университета, кандидат биологических наук Михаил Дубинин.
Изображение: Freepik/Freepik.com
похожие статьи
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Обзор новостей науки: нарушение цикла мочевины, нейрофиброматоз, миодистрофия Дюшенна, ахондроплазия, синдром Ретта, гиперинсулинизм
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»