10.11.2022 16:41

Российские ученые разрабатывают препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Они обнаружили новую мишень для &устранения опасных проявлений заболевания.


Исследователи Марийского государственного университета (Йошкар-Ола) и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН (Пущино, Московская область) нашли еще одну вероятную причину развития тяжёлого нейромышечного заболевания — миодистрофии Дюшенна и начали разработку российского лекарства для терапии этой редкой болезни.

Миодистрофия Дюшенна — редкая генетическая патология, вызывающая прогрессирующую мышечную слабость. Заболевание проявляется в раннем детстве двигательными нарушениями и приводит к инвалидизации уже во втором десятилетии жизни ребенка. Причиной болезни является дефект гена белка дистрофина, который отвечает за прочность и функциональность мышечных волокон. Также при миодистрофии Дюшенна нарушается транспорт ионов калия в митохондриях — «энергетических станциях» клеток скелетных мышц, в результате чего последние постепенно слабеют. Как выяснили ученые, эту проблему может вызывать один из транспортных белков — кальций-активируемый калиевый канал. Его выбрали в качестве мишени для нового лекарства.

Читайте также:

Жизнь с миодистрофией Дюшенна: «Мы говорили себе: так выглядит здоровье, болезнь выглядит по-другому»

В ходе эксперимента ученые на протяжении месяца вводили мышам с миодистрофией активатор таких каналов. Препарат позволил улучшить состояние и функции мышечных клеток, однако вызвал некоторые побочные эффекты.

«Мы продолжаем исследования, чтобы выяснить, как устранить эти побочные эффекты и улучшить качество жизни пока что мышей. В любом случае, результат достаточно яркий: мы смогли значительно улучшить структуру и функцию митохондрий скелетных мышц и состояние мышечной ткани. Это дает надежду на то, что дальнейшие работы позволят существенно затормозить развитие заболевания», — сказал руководитель проекта, доцент Марийского государственного университета, кандидат биологических наук Михаил Дубинин.

Изображение: Freepik/Freepik.com

теги

Миодистрофия Дюшенна (МДД)
Орфанные препараты
Инновационные препараты
похожие статьи

CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

В России утвердили упрощенную регистрацию препаратов от редких заболеваний

Все процедуры по регистрации лекарств будут осуществляться в электронном виде, а их сроки существенно сократят.

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа

В России зарегистрировали новый отечественный препарат для лечения рака кожи

Комбинация нурулимаба и пролголимаба направлена против нерезектабельной или метастатической меланомы.

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

Препарат элафибранор показал эффективность в лечении редкого аутоиммунного заболевания печени

Разработан первый прероральный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии