Российские ученые разрабатывают препарат для лечения миодистрофии Дюшенна
Они обнаружили новую мишень для &устранения опасных проявлений заболевания.
Исследователи Марийского государственного университета (Йошкар-Ола) и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН (Пущино, Московская область) нашли еще одну вероятную причину развития тяжёлого нейромышечного заболевания — миодистрофии Дюшенна и начали разработку российского лекарства для терапии этой редкой болезни.
Миодистрофия Дюшенна — редкая генетическая патология, вызывающая прогрессирующую мышечную слабость. Заболевание проявляется в раннем детстве двигательными нарушениями и приводит к инвалидизации уже во втором десятилетии жизни ребенка. Причиной болезни является дефект гена белка дистрофина, который отвечает за прочность и функциональность мышечных волокон. Также при миодистрофии Дюшенна нарушается транспорт ионов калия в митохондриях — «энергетических станциях» клеток скелетных мышц, в результате чего последние постепенно слабеют. Как выяснили ученые, эту проблему может вызывать один из транспортных белков — кальций-активируемый калиевый канал. Его выбрали в качестве мишени для нового лекарства.
Читайте также:
В ходе эксперимента ученые на протяжении месяца вводили мышам с миодистрофией активатор таких каналов. Препарат позволил улучшить состояние и функции мышечных клеток, однако вызвал некоторые побочные эффекты.
«Мы продолжаем исследования, чтобы выяснить, как устранить эти побочные эффекты и улучшить качество жизни пока что мышей. В любом случае, результат достаточно яркий: мы смогли значительно улучшить структуру и функцию митохондрий скелетных мышц и состояние мышечной ткани. Это дает надежду на то, что дальнейшие работы позволят существенно затормозить развитие заболевания», — сказал руководитель проекта, доцент Марийского государственного университета, кандидат биологических наук Михаил Дубинин.
Изображение: Freepik/Freepik.com
похожие статьи
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии
Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты
В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.
Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана
Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия