21.12.2022 12:09

Российские ученые разрабатывают метод лечение редкого заболевания кожи — буллезного эпидермолиза

Новый подход позволит изменять фрагменты ДНК и восстанавливать функции сломанных генов.


Ученые из Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины РНИМУ им. Н.И. Пирогова разрабатывает метод лечения редкой генетической болезни — буллезного эпидермолиза (БЭ). Для терапии предлагается использовать технологию редактирования генома, которая позволяет изменять фрагменты ДНК в клетках живого организма, сообщается в материале «Известий».

Буллезный эпидермолиз — редкое генетическое заболевание, приводящее к образованию на коже и слизистых оболочках эрозий и пузырей при незначительных травмах или самопроизвольно. Болезнь развивается вследствие генетической мутации, которая разрушает последовательность ДНК и нарушает функции белков, регулирующих работу кожи. Больных буллёзным эпидермолизом называют «бабочками», сравнивая их чувствительную кожу с крылом бабочки.

Идея ученых из РНИМУ им. Н.И. Пирогова заключается в том, чтобы с помощью отредактированной ДНК «отключать» в клетках мутации, вызывающие болезнь.

«У каждого пациента своя мутация. Наша задача заключалась в разработке подхода, ориентированного на конкретного больного, но при этом универсального», — говорит ведущий научный сотрудник, руководитель отдела генодерматозов Центра высокоточного редактирования и генетических технологий РНИМУ им. Н.И. Пирогова Надежда Гурская.

Читайте также:

Японские ученые разрабатывают препарат регенерации тканей, помогающий при буллезном эпидермолизе

Наследственные нарушения в ДНК, вызывающие буллезный эпидермолиз, могут быть двух типов — доминантные и рецессивные. Ученые разрабатывают подход для первого типа, который позволит помочь значительной части пациентов. Для этого они планируют использовать метод редактирования генома CRISPR/Cas.

«Когда технологию отработают, возможно, получится быстро перенастраивать систему под разные мутации. Это не так просто, нужно по-новому создавать все реагенты, но если появится отлаженная схема, это будет работать», — пояснил научный сотрудник Института иммунологии и физиологии Уральского отделения РАН Михаил Болков.

Читайте также:

Ученые Стэнфордского университета создали гель для лечения буллёзного эпидермолиза

Изображение: Freepik

похожие статьи

Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию

Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.

Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит

В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами

Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.

Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США

В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.

Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»

В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок

Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.

Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа

Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера

По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750