Российские ученые разрабатывают метод лечение редкого заболевания кожи — буллезного эпидермолиза
Новый подход позволит изменять фрагменты ДНК и восстанавливать функции сломанных генов.
Ученые из Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины РНИМУ им. Н.И. Пирогова разрабатывает метод лечения редкой генетической болезни — буллезного эпидермолиза (БЭ). Для терапии предлагается использовать технологию редактирования генома, которая позволяет изменять фрагменты ДНК в клетках живого организма, сообщается в материале «Известий».
Буллезный эпидермолиз — редкое генетическое заболевание, приводящее к образованию на коже и слизистых оболочках эрозий и пузырей при незначительных травмах или самопроизвольно. Болезнь развивается вследствие генетической мутации, которая разрушает последовательность ДНК и нарушает функции белков, регулирующих работу кожи. Больных буллёзным эпидермолизом называют «бабочками», сравнивая их чувствительную кожу с крылом бабочки.
Идея ученых из РНИМУ им. Н.И. Пирогова заключается в том, чтобы с помощью отредактированной ДНК «отключать» в клетках мутации, вызывающие болезнь.
«У каждого пациента своя мутация. Наша задача заключалась в разработке подхода, ориентированного на конкретного больного, но при этом универсального», — говорит ведущий научный сотрудник, руководитель отдела генодерматозов Центра высокоточного редактирования и генетических технологий РНИМУ им. Н.И. Пирогова Надежда Гурская.
Читайте также:
Японские ученые разрабатывают препарат регенерации тканей, помогающий при буллезном эпидермолизе
Наследственные нарушения в ДНК, вызывающие буллезный эпидермолиз, могут быть двух типов — доминантные и рецессивные. Ученые разрабатывают подход для первого типа, который позволит помочь значительной части пациентов. Для этого они планируют использовать метод редактирования генома CRISPR/Cas.
«Когда технологию отработают, возможно, получится быстро перенастраивать систему под разные мутации. Это не так просто, нужно по-новому создавать все реагенты, но если появится отлаженная схема, это будет работать», — пояснил научный сотрудник Института иммунологии и физиологии Уральского отделения РАН Михаил Болков.
Читайте также:
Ученые Стэнфордского университета создали гель для лечения буллёзного эпидермолиза
Изображение: Freepik
похожие статьи
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750