21.12.2022 12:09

Российские ученые разрабатывают метод лечение редкого заболевания кожи — буллезного эпидермолиза

Новый подход позволит изменять фрагменты ДНК и восстанавливать функции сломанных генов.


Ученые из Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины РНИМУ им. Н.И. Пирогова разрабатывает метод лечения редкой генетической болезни — буллезного эпидермолиза (БЭ). Для терапии предлагается использовать технологию редактирования генома, которая позволяет изменять фрагменты ДНК в клетках живого организма, сообщается в материале «Известий».

Буллезный эпидермолиз — редкое генетическое заболевание, приводящее к образованию на коже и слизистых оболочках эрозий и пузырей при незначительных травмах или самопроизвольно. Болезнь развивается вследствие генетической мутации, которая разрушает последовательность ДНК и нарушает функции белков, регулирующих работу кожи. Больных буллёзным эпидермолизом называют «бабочками», сравнивая их чувствительную кожу с крылом бабочки.

Идея ученых из РНИМУ им. Н.И. Пирогова заключается в том, чтобы с помощью отредактированной ДНК «отключать» в клетках мутации, вызывающие болезнь.

«У каждого пациента своя мутация. Наша задача заключалась в разработке подхода, ориентированного на конкретного больного, но при этом универсального», — говорит ведущий научный сотрудник, руководитель отдела генодерматозов Центра высокоточного редактирования и генетических технологий РНИМУ им. Н.И. Пирогова Надежда Гурская.

Читайте также:

Японские ученые разрабатывают препарат регенерации тканей, помогающий при буллезном эпидермолизе

Наследственные нарушения в ДНК, вызывающие буллезный эпидермолиз, могут быть двух типов — доминантные и рецессивные. Ученые разрабатывают подход для первого типа, который позволит помочь значительной части пациентов. Для этого они планируют использовать метод редактирования генома CRISPR/Cas.

«Когда технологию отработают, возможно, получится быстро перенастраивать систему под разные мутации. Это не так просто, нужно по-новому создавать все реагенты, но если появится отлаженная схема, это будет работать», — пояснил научный сотрудник Института иммунологии и физиологии Уральского отделения РАН Михаил Болков.

Читайте также:

Ученые Стэнфордского университета создали гель для лечения буллёзного эпидермолиза

Изображение: Freepik

теги

Буллезный эпидермолиз (БЭ)
Инновационные препараты
похожие статьи

CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

В России утвердили упрощенную регистрацию препаратов от редких заболеваний

Все процедуры по регистрации лекарств будут осуществляться в электронном виде, а их сроки существенно сократят.

Множественный кариес и маленький ранимый рот — зубной кошмар детей-бабочек

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа

В России зарегистрировали новый отечественный препарат для лечения рака кожи

Комбинация нурулимаба и пролголимаба направлена против нерезектабельной или метастатической меланомы.

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

Препарат элафибранор показал эффективность в лечении редкого аутоиммунного заболевания печени