Российские ученые разрабатывают метод лечение редкого заболевания кожи — буллезного эпидермолиза
Новый подход позволит изменять фрагменты ДНК и восстанавливать функции сломанных генов.
Ученые из Центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины РНИМУ им. Н.И. Пирогова разрабатывает метод лечения редкой генетической болезни — буллезного эпидермолиза (БЭ). Для терапии предлагается использовать технологию редактирования генома, которая позволяет изменять фрагменты ДНК в клетках живого организма, сообщается в материале «Известий».
Буллезный эпидермолиз — редкое генетическое заболевание, приводящее к образованию на коже и слизистых оболочках эрозий и пузырей при незначительных травмах или самопроизвольно. Болезнь развивается вследствие генетической мутации, которая разрушает последовательность ДНК и нарушает функции белков, регулирующих работу кожи. Больных буллёзным эпидермолизом называют «бабочками», сравнивая их чувствительную кожу с крылом бабочки.
Идея ученых из РНИМУ им. Н.И. Пирогова заключается в том, чтобы с помощью отредактированной ДНК «отключать» в клетках мутации, вызывающие болезнь.
«У каждого пациента своя мутация. Наша задача заключалась в разработке подхода, ориентированного на конкретного больного, но при этом универсального», — говорит ведущий научный сотрудник, руководитель отдела генодерматозов Центра высокоточного редактирования и генетических технологий РНИМУ им. Н.И. Пирогова Надежда Гурская.
Читайте также:
Японские ученые разрабатывают препарат регенерации тканей, помогающий при буллезном эпидермолизе
Наследственные нарушения в ДНК, вызывающие буллезный эпидермолиз, могут быть двух типов — доминантные и рецессивные. Ученые разрабатывают подход для первого типа, который позволит помочь значительной части пациентов. Для этого они планируют использовать метод редактирования генома CRISPR/Cas.
«Когда технологию отработают, возможно, получится быстро перенастраивать систему под разные мутации. Это не так просто, нужно по-новому создавать все реагенты, но если появится отлаженная схема, это будет работать», — пояснил научный сотрудник Института иммунологии и физиологии Уральского отделения РАН Михаил Болков.
Читайте также:
Ученые Стэнфордского университета создали гель для лечения буллёзного эпидермолиза
Изображение: Freepik
похожие статьи
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
В Казани начал работать Центр генных дерматозов
В нем смогут получить помощь люди с тяжелыми генетическими и аутоиммунными заболеваниями кожи.
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения