Гель местного применения для лечения буллезного эпидермолиза — новейшая разработка учёных Стэнфордского университета. Препарат может стать альтернативой дорогостоящей терапии стволовыми клетками и другим методам генной инженерии. Об этом сообщает журнал Nature Medicine.

Буллезный эпидермолиз — редкое генетическое заболевание, при котором кожа покрывается пузырями и ранами даже при незначительной травме, а иногда и без нее. Разработанные ранее экспериментальные методы лечения этой болезни включают терапию стволовыми клетками и трансплантацию кожи.

Новый препарат представляет собой более универсальное и доступное решение. Для его применения не нужны инвазивные операции, обезболивание или госпитализация. Препарат можно наносить на пораженную поверхность кожи во время обычной смены повязок.

В клинических испытаниях первой и второй фазы приняли участие девять взрослых и детей с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом. Из-за генетической поломки в генах у этих пациентов не вырабатывается коллаген VII — белок, необходимый для скрепления разных слоёв кожи: дермы и эпидермиса.

Инновационное средство Стэнфордского университета позволяет заменить у пациентов дефектный ген прямо в коже. Доставка работающих копий гена COL7A1 в клетки кожи производится с помощью обезвреженного вируса герпеса, который не способен поражать другие органы.

Результаты исследования показали, что после применения геля клетки кожи пациентов начали самостоятельно вырабатывать коллаген VII через девять дней после начала лечения. У некоторых испытуемых благотворный эффект сохранился на три месяца. Однако затем количество коллагена стова начало сокращаться. Для сохранения эффекта потребуется повторное нанесение препарата.

Новый препарат не вызвал побочных эффектов и одинаково воздействовал на пациентов обоих полов и всех возрастных групп. Обработанные раны оставались закрытыми, а не возникали вновь, как у пациентов, получавших плацебо. Применение геля может снизить риск онкологических заболеваний, считают ученые. Плоскоклеточный рак кожи — тяжёлое осложнение при дистрофической форме буллезного эпидермолиза, возникающее из-за хронических ран, воспаления и фиброза. Применение заместительной генной терапии на ранних стадиях раневого процесса может остановить хронизацию раны и фиброз, что, в свою очередь, может уменьшить развитие летальной плоскоклеточной карциномы.

Буллезный эпидермолиз считается неизлечимым заболеванием. Ранее японские ученые разрабатывают препарат регенерации тканей «Редасемтид». Клиническую проверку также прошло еще одно лекарственное средство геннотерапевтического характера — «Виджувек».