Японские ученые разрабатывают препарат регенерации тканей, помогающий при буллезном эпидермолизе
Он может стать универсальным средством лечения многих орфанных заболеваний.
Редасемтид — пептидный аналог белка первой группы с высокой подвижностью (HMGB1), в его состав входит последовательность из 44 аминокислотных остатков.
Внутривенное введение препарата запускает в организме регенеративные процессы (стволовые клетки костного мозга больного стекаются к очагу повреждения и заживляют пораженные участки), при этом параллельно блокируется распространение воспаления на близлежащие ткани.
Исследования показывают, что Редасемтид может применяться для восстановления костной, хрящевой, жировой, соединительной, мышечной, эпидермальной, нервной тканей, а также кровеносных сосудов.
В клинических исследованиях препарата уже приняли участие пациенты с диcтрофической формой буллезного эпидермолиза. Каждый получил по 10 инфузий. После 28 недель наблюдений у 78% испытуемых были отмечены существенные улучшения, причем у 44% из них поверхность кожи полностью очистилась и восстановилась.
В настоящее время не существует зарегистрированного препарата для эффективного лечения буллезного эпидермолиза. Однако недавно клиническую проверку прошло еще одно лекарственное средство геннотерапевтического характера — «Виджувек» (Vyjuvek, беремаген геперпавек). Данный препарат построен на основе вируса простого герпеса первого типа, который осуществляет перенос копий работающих генов для лечения дерматологических заболеваний, при этом сам вирус неспособен встраиваться в ДНК человека.
похожие статьи
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750