Японские ученые разрабатывают препарат регенерации тканей, помогающий при буллезном эпидермолизе
Он может стать универсальным средством лечения многих орфанных заболеваний.
Редасемтид — пептидный аналог белка первой группы с высокой подвижностью (HMGB1), в его состав входит последовательность из 44 аминокислотных остатков.
Внутривенное введение препарата запускает в организме регенеративные процессы (стволовые клетки костного мозга больного стекаются к очагу повреждения и заживляют пораженные участки), при этом параллельно блокируется распространение воспаления на близлежащие ткани.
Исследования показывают, что Редасемтид может применяться для восстановления костной, хрящевой, жировой, соединительной, мышечной, эпидермальной, нервной тканей, а также кровеносных сосудов.
В клинических исследованиях препарата уже приняли участие пациенты с диcтрофической формой буллезного эпидермолиза. Каждый получил по 10 инфузий. После 28 недель наблюдений у 78% испытуемых были отмечены существенные улучшения, причем у 44% из них поверхность кожи полностью очистилась и восстановилась.
В настоящее время не существует зарегистрированного препарата для эффективного лечения буллезного эпидермолиза. Однако недавно клиническую проверку прошло еще одно лекарственное средство геннотерапевтического характера — «Виджувек» (Vyjuvek, беремаген геперпавек). Данный препарат построен на основе вируса простого герпеса первого типа, который осуществляет перенос копий работающих генов для лечения дерматологических заболеваний, при этом сам вирус неспособен встраиваться в ДНК человека.
похожие статьи
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис
В США одобрили первую генотерапию для пациентов с тяжёлой формой буллёзного эпидермолиза
Препарат начнут применять в третьем квартале 2025 года.