Японские ученые разрабатывают препарат регенерации тканей, помогающий при буллезном эпидермолизе
Он может стать универсальным средством лечения многих орфанных заболеваний.
Редасемтид — пептидный аналог белка первой группы с высокой подвижностью (HMGB1), в его состав входит последовательность из 44 аминокислотных остатков.
Внутривенное введение препарата запускает в организме регенеративные процессы (стволовые клетки костного мозга больного стекаются к очагу повреждения и заживляют пораженные участки), при этом параллельно блокируется распространение воспаления на близлежащие ткани.
Исследования показывают, что Редасемтид может применяться для восстановления костной, хрящевой, жировой, соединительной, мышечной, эпидермальной, нервной тканей, а также кровеносных сосудов.
В клинических исследованиях препарата уже приняли участие пациенты с диcтрофической формой буллезного эпидермолиза. Каждый получил по 10 инфузий. После 28 недель наблюдений у 78% испытуемых были отмечены существенные улучшения, причем у 44% из них поверхность кожи полностью очистилась и восстановилась.
В настоящее время не существует зарегистрированного препарата для эффективного лечения буллезного эпидермолиза. Однако недавно клиническую проверку прошло еще одно лекарственное средство геннотерапевтического характера — «Виджувек» (Vyjuvek, беремаген геперпавек). Данный препарат построен на основе вируса простого герпеса первого типа, который осуществляет перенос копий работающих генов для лечения дерматологических заболеваний, при этом сам вирус неспособен встраиваться в ДНК человека.
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.