Японские ученые разрабатывают препарат регенерации тканей, помогающий при буллезном эпидермолизе
Он может стать универсальным средством лечения многих орфанных заболеваний.
Редасемтид — пептидный аналог белка первой группы с высокой подвижностью (HMGB1), в его состав входит последовательность из 44 аминокислотных остатков.
Внутривенное введение препарата запускает в организме регенеративные процессы (стволовые клетки костного мозга больного стекаются к очагу повреждения и заживляют пораженные участки), при этом параллельно блокируется распространение воспаления на близлежащие ткани.
Исследования показывают, что Редасемтид может применяться для восстановления костной, хрящевой, жировой, соединительной, мышечной, эпидермальной, нервной тканей, а также кровеносных сосудов.
В клинических исследованиях препарата уже приняли участие пациенты с диcтрофической формой буллезного эпидермолиза. Каждый получил по 10 инфузий. После 28 недель наблюдений у 78% испытуемых были отмечены существенные улучшения, причем у 44% из них поверхность кожи полностью очистилась и восстановилась.
В настоящее время не существует зарегистрированного препарата для эффективного лечения буллезного эпидермолиза. Однако недавно клиническую проверку прошло еще одно лекарственное средство геннотерапевтического характера — «Виджувек» (Vyjuvek, беремаген геперпавек). Данный препарат построен на основе вируса простого герпеса первого типа, который осуществляет перенос копий работающих генов для лечения дерматологических заболеваний, при этом сам вирус неспособен встраиваться в ДНК человека.
похожие статьи
Генная терапия позволила пациентам с серповидноклеточной анемией обходиться без переливания крови
Дети с синдромом Ретта смогут принять участие в клинических исследованиях генного препарата уже в 2024 году
Японские ученые разработали генную терапию от нескольких форм миодистрофии Дюшенна
Одобрен первый препарат против ультраредкого заболевания иммунной системы — CHAPLE-синдрома
Паловаротен способен снизить аномальный рост костей при фибродисплазии на 54%
Генный препарат снизил уровень билирубина при синдроме Криглера-Найяра почти на 57%
Первый препарат против атаксии Фридрейха может замедлить прогрессирование заболевания на 55%
Новый препарат для лечения наследственного ангиоотека успешно проходит клинические исследования