В программе высокозатратных нозологий (ВЗН) со временем появится новый препарат для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС) — равулизумаб.

Атипичный гемолитико-уремический синдром — одна из наиболее тяжелых форм тромботических микроангиопатий. Причиной заболевания являются генетические изменения в системе комплемента — комплексе защитных белков, которые участвуют в иммунной реакции организма. При аГУС тромбоциты и другие клетки крови становятся избыточно активными и быстро разрушаются, в кровеносных сосудах по всему телу образуются кровяные сгустки (тромбы). Они могут блокировать кровоток, создавать воспаление и перемещаться в другие органы.

Равулизумаб представляет собой ингибитор комплемента С5 длительного действия. Он подавляет внутрисосудистый гемолиз — процесс разрушения эритроцитов. Препарат обладает пролонгированным действием, поэтому его необходимо вводить один раз в два месяца, а затем использовать в поддерживающем режиме.

В настоящее время равулизумаб проходит третью фазу клинических исследований (КИ) у детей и подростков с аГУС, которая стартовала в 2017 году и завершится в 2024. Предварительные результаты КИ подтвердили безопасность и эффективность нового лекарства у пациентов, ранее не получающих терапию другими препаратами.

В России равулизумаб зарегистрирован по показаниям «пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ)» и «атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС)». В США, Европе и Японии препарат также одобрен для лечения определенных когорт взрослых пациентов с миастенией гравис.

Изображение: xb100/Freepik