04.08.2023 17:56

В США одобрили новый препарат для лечения миастении гравис

Изображение: Freepik

Розаноликсизумаб предназначен для снятия симптомов двух наиболее распространенных подтипов болезни.


Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в конце июня 2023 года одобрило новый вариант терапии для редкого заболевания миастении гравис — препарат розаноликсизумаб бельгийской компании UCB. Он предназначен для лечения взрослых с генерализованной миастенией гравис, у которых выявлены антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) или к мышечно-специфической тирозинкиназе (MuSK). Это два наиболее распространенных подтипа заболевания.


Миастения гравис — тяжелое прогрессирующее аутоиммунное заболевание, при котором организм вырабатывает антитела к структурам нервно-мышечных соединений. В результате у человека появляется мышечная слабость, проблемы глотанием и дыханием.


Механизм развития миастении гравис связан с выработкой патогенных иммуноглобулинов (IgG), которые ошибочно атакуют клетки собственного организма. В этом процессе им «помогает» неонатальный Fc-рецептор (FcRn), который в начале жизни ребенка обеспечивает усвоение иммуноглобулинов из крови и молока матери, а в дальнейшем спасает их от распада. Чтобы ускорить разрушение патогенных IgG и тем самым снизить их уровень, ученые решили заблокировать взаимодействие между ними и FcRn с помощью розаноликсизумаба.

В ходе клинических исследований препарата 200 человек с диагнозом «миастения гравис» получали препарат либо плацебо в течение шести недель. В результате розаноликсизумаб привел к значительному улучшению функций дыхания, речи, глотания и способности подняться со стула.

Розаноликсизумаб предназначен для подкожного введения на протяжении шести недель, после паузы в 63 дня курс необходимо повторить. Ожидается, что препарат появится на рынке в третьем квартале 2023 года.

Читайте также: «Не было сил ни жевать, ни глотать, но я продолжала работать» — девушка с миастенией гравис о преодолении тяжелого заболевания

теги

Миастения гравис
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия

Генная терапия позволила спасти роговицу и улучшить зрение подростку с буллезным эпидермолизом