В США одобрили новый препарат для лечения миастении гравис
Розаноликсизумаб предназначен для снятия симптомов двух наиболее распространенных подтипов болезни.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в конце июня 2023 года одобрило новый вариант терапии для редкого заболевания миастении гравис — препарат розаноликсизумаб бельгийской компании UCB. Он предназначен для лечения взрослых с генерализованной миастенией гравис, у которых выявлены антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) или к мышечно-специфической тирозинкиназе (MuSK). Это два наиболее распространенных подтипа заболевания.
Миастения гравис — тяжелое прогрессирующее аутоиммунное заболевание, при котором организм вырабатывает антитела к структурам нервно-мышечных соединений. В результате у человека появляется мышечная слабость, проблемы глотанием и дыханием.
Механизм развития миастении гравис связан с выработкой патогенных иммуноглобулинов (IgG), которые ошибочно атакуют клетки собственного организма. В этом процессе им «помогает» неонатальный Fc-рецептор (FcRn), который в начале жизни ребенка обеспечивает усвоение иммуноглобулинов из крови и молока матери, а в дальнейшем спасает их от распада. Чтобы ускорить разрушение патогенных IgG и тем самым снизить их уровень, ученые решили заблокировать взаимодействие между ними и FcRn с помощью розаноликсизумаба.
В ходе клинических исследований препарата 200 человек с диагнозом «миастения гравис» получали препарат либо плацебо в течение шести недель. В результате розаноликсизумаб привел к значительному улучшению функций дыхания, речи, глотания и способности подняться со стула.
Розаноликсизумаб предназначен для подкожного введения на протяжении шести недель, после паузы в 63 дня курс необходимо повторить. Ожидается, что препарат появится на рынке в третьем квартале 2023 года.
Читайте также: «Не было сил ни жевать, ни глотать, но я продолжала работать» — девушка с миастенией гравис о преодолении тяжелого заболевания
похожие статьи
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»
В Московской области запустили производство нового препарата против идиопатического легочного фиброза
Заболевание особенно опасно для мужчин старше 75 лет.
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа