В США одобрили новый препарат для лечения миастении гравис
Розаноликсизумаб предназначен для снятия симптомов двух наиболее распространенных подтипов болезни.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в конце июня 2023 года одобрило новый вариант терапии для редкого заболевания миастении гравис — препарат розаноликсизумаб бельгийской компании UCB. Он предназначен для лечения взрослых с генерализованной миастенией гравис, у которых выявлены антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) или к мышечно-специфической тирозинкиназе (MuSK). Это два наиболее распространенных подтипа заболевания.
Миастения гравис — тяжелое прогрессирующее аутоиммунное заболевание, при котором организм вырабатывает антитела к структурам нервно-мышечных соединений. В результате у человека появляется мышечная слабость, проблемы глотанием и дыханием.
Механизм развития миастении гравис связан с выработкой патогенных иммуноглобулинов (IgG), которые ошибочно атакуют клетки собственного организма. В этом процессе им «помогает» неонатальный Fc-рецептор (FcRn), который в начале жизни ребенка обеспечивает усвоение иммуноглобулинов из крови и молока матери, а в дальнейшем спасает их от распада. Чтобы ускорить разрушение патогенных IgG и тем самым снизить их уровень, ученые решили заблокировать взаимодействие между ними и FcRn с помощью розаноликсизумаба.
В ходе клинических исследований препарата 200 человек с диагнозом «миастения гравис» получали препарат либо плацебо в течение шести недель. В результате розаноликсизумаб привел к значительному улучшению функций дыхания, речи, глотания и способности подняться со стула.
Розаноликсизумаб предназначен для подкожного введения на протяжении шести недель, после паузы в 63 дня курс необходимо повторить. Ожидается, что препарат появится на рынке в третьем квартале 2023 года.
Читайте также: «Не было сил ни жевать, ни глотать, но я продолжала работать» — девушка с миастенией гравис о преодолении тяжелого заболевания
похожие статьи
Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований
Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии
Красная моча, медная катаракта и разрыв сухожилий — какие необычные симптомы указывают на редкие заболевания нервной системы
Эксперты Научного центра неврологии расскажут о необычных и сложных для диагностики заболеваниях
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе