В США одобрили новый препарат для лечения миастении гравис
Розаноликсизумаб предназначен для снятия симптомов двух наиболее распространенных подтипов болезни.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в конце июня 2023 года одобрило новый вариант терапии для редкого заболевания миастении гравис — препарат розаноликсизумаб бельгийской компании UCB. Он предназначен для лечения взрослых с генерализованной миастенией гравис, у которых выявлены антитела к ацетилхолиновым рецепторам (AChR) или к мышечно-специфической тирозинкиназе (MuSK). Это два наиболее распространенных подтипа заболевания.
Миастения гравис — тяжелое прогрессирующее аутоиммунное заболевание, при котором организм вырабатывает антитела к структурам нервно-мышечных соединений. В результате у человека появляется мышечная слабость, проблемы глотанием и дыханием.
Механизм развития миастении гравис связан с выработкой патогенных иммуноглобулинов (IgG), которые ошибочно атакуют клетки собственного организма. В этом процессе им «помогает» неонатальный Fc-рецептор (FcRn), который в начале жизни ребенка обеспечивает усвоение иммуноглобулинов из крови и молока матери, а в дальнейшем спасает их от распада. Чтобы ускорить разрушение патогенных IgG и тем самым снизить их уровень, ученые решили заблокировать взаимодействие между ними и FcRn с помощью розаноликсизумаба.
В ходе клинических исследований препарата 200 человек с диагнозом «миастения гравис» получали препарат либо плацебо в течение шести недель. В результате розаноликсизумаб привел к значительному улучшению функций дыхания, речи, глотания и способности подняться со стула.
Розаноликсизумаб предназначен для подкожного введения на протяжении шести недель, после паузы в 63 дня курс необходимо повторить. Ожидается, что препарат появится на рынке в третьем квартале 2023 года.
Читайте также: «Не было сил ни жевать, ни глотать, но я продолжала работать» — девушка с миастенией гравис о преодолении тяжелого заболевания
похожие статьи
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис