Ученые разработали первую CAR-T-клеточную терапию редкого нервно-мышечного заболевания — миастении гравис
Препарат на основе собственных T-клеток больного способен снизить активность развития заболевания на срок до девяти месяцев.
Ученые из Университета Майами, Калифорнийского университета в Ирвине и Университета Северной Калифорнии разработали CAR-T-клеточную терапию на основе РНК для лечения миастении гравис. Результаты исследования опубликованы в журнале The Lancet Neurology.
Миастения гравис — тяжелое прогрессирующее аутоиммунное заболевание, при котором организм ошибочно вырабатывает антитела к структурам своих же нервно-мышечных соединений. В результате нарушается процесс передачи сигналов между нервами и мышцами, что приводит к патологической мышечной утомляемости.
Помимо двигательных нарушений у больных могут возникать трудности с дыханием и глотанием, непроизвольное опускание век (птоз), утренние головные боли, дневная сонливость и снижение концентрации внимания. Болезнь может проявить себя в любом возрасте, но чаще это случается в 26 лет у женщин и в 31 год у мужчин. Миастения гравис считается наиболее распространенной нервно-мышечной патологией, ее диагностируют у 60% людей с похожей симптоматикой. Для лечения патологии сегодня используется прием преднизона, иммуномодулирующая терапия, плазмаферез, введение иммуноглобулинов и другие методы.
Источник: Галиевская Ольга, Чечик Наталия, Лихачев Сергей, Рушкевич Юлия. Дыхательные нарушения у пациентов с миастенией гравис. Наука и инновации. 2018. 6 (184), 72-74.
Ранее ученым стало известно, что нарушение функции регуляторных Т-клеток оказывает значимое влияние на тяжесть течения миастении гравис. С этого времени на протяжении более чем восьми лет активно разрабатываются методы по улучшению, а также исправлению функции Т-лимфоцитов, чтобы их можно было использовать в лечении заболевания.
Результатом этих поисков стал новый подход к лечению миастении гравис, предложенный американскими учеными. Он основан на использовании CAR-T-клеточной терапии, при которой используются собственные клетки пациента — T-лимфоциты. Их извлекают из крови больного, генетически модифицируют в лабораторных условиях, а затем вновь возвращают в кровь пациента.
Препарат CAR-T-клеточной терапии Descartes-08 на основе РНК, направленный против антигена созревания В-клеток, прошел клиническое исследование, в котором приняли участие 14 пациентов с миастенией гравис. После 12 недель приема препарата у больных отмечалось снижение активности заболевания, которое сохранялось вплоть до девяти месяцев. Распространенными нежелательными эффектами были головная боль, тошнота, рвота, лихорадка, которые разрешились в течение 24 часов.
Читайте также: «Не было сил ни жевать, ни глотать, но я продолжала работать» — девушка с миастенией гравис о преодолении тяжелого заболевания
похожие статьи
Генная терапия позволила пациентам с серповидноклеточной анемией обходиться без переливания крови
Дети с синдромом Ретта смогут принять участие в клинических исследованиях генного препарата уже в 2024 году
Японские ученые разработали генную терапию от нескольких форм миодистрофии Дюшенна
Одобрен первый препарат против ультраредкого заболевания иммунной системы — CHAPLE-синдрома
Паловаротен способен снизить аномальный рост костей при фибродисплазии на 54%
Генный препарат снизил уровень билирубина при синдроме Криглера-Найяра почти на 57%
Первый препарат против атаксии Фридрейха может замедлить прогрессирование заболевания на 55%
Новый препарат для лечения наследственного ангиоотека успешно проходит клинические исследования