Ученые разработали первую CAR-T-клеточную терапию редкого нервно-мышечного заболевания — миастении гравис
Препарат на основе собственных T-клеток больного способен снизить активность развития заболевания на срок до девяти месяцев.
Ученые из Университета Майами, Калифорнийского университета в Ирвине и Университета Северной Калифорнии разработали CAR-T-клеточную терапию на основе РНК для лечения миастении гравис. Результаты исследования опубликованы в журнале The Lancet Neurology.
Миастения гравис — тяжелое прогрессирующее аутоиммунное заболевание, при котором организм ошибочно вырабатывает антитела к структурам своих же нервно-мышечных соединений. В результате нарушается процесс передачи сигналов между нервами и мышцами, что приводит к патологической мышечной утомляемости.
Помимо двигательных нарушений у больных могут возникать трудности с дыханием и глотанием, непроизвольное опускание век (птоз), утренние головные боли, дневная сонливость и снижение концентрации внимания. Болезнь может проявить себя в любом возрасте, но чаще это случается в 26 лет у женщин и в 31 год у мужчин. Миастения гравис считается наиболее распространенной нервно-мышечной патологией, ее диагностируют у 60% людей с похожей симптоматикой. Для лечения патологии сегодня используется прием преднизона, иммуномодулирующая терапия, плазмаферез, введение иммуноглобулинов и другие методы.
Источник: Галиевская Ольга, Чечик Наталия, Лихачев Сергей, Рушкевич Юлия. Дыхательные нарушения у пациентов с миастенией гравис. Наука и инновации. 2018. 6 (184), 72-74.
Ранее ученым стало известно, что нарушение функции регуляторных Т-клеток оказывает значимое влияние на тяжесть течения миастении гравис. С этого времени на протяжении более чем восьми лет активно разрабатываются методы по улучшению, а также исправлению функции Т-лимфоцитов, чтобы их можно было использовать в лечении заболевания.
Результатом этих поисков стал новый подход к лечению миастении гравис, предложенный американскими учеными. Он основан на использовании CAR-T-клеточной терапии, при которой используются собственные клетки пациента — T-лимфоциты. Их извлекают из крови больного, генетически модифицируют в лабораторных условиях, а затем вновь возвращают в кровь пациента.
Препарат CAR-T-клеточной терапии Descartes-08 на основе РНК, направленный против антигена созревания В-клеток, прошел клиническое исследование, в котором приняли участие 14 пациентов с миастенией гравис. После 12 недель приема препарата у больных отмечалось снижение активности заболевания, которое сохранялось вплоть до девяти месяцев. Распространенными нежелательными эффектами были головная боль, тошнота, рвота, лихорадка, которые разрешились в течение 24 часов.
Читайте также: «Не было сил ни жевать, ни глотать, но я продолжала работать» — девушка с миастенией гравис о преодолении тяжелого заболевания
похожие статьи
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения