Разработан первый прероральный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии
Капсулы иптакопана необходимо принимать два раза в день.
Компания «Новартис» создала новый лекарственный препарат — иптакопан, предназначенный для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у взрослых. Лекарство реализовано в капсулах, которые следует принимать дважды в день. Все предыдущие средства для терапии ПНГ предназначены для внутривенного, инъекционного или подкожного введения.
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия — опасное для жизни заболевание крови, которое возникает из-за мутации в гене PIG-A, приводящей к разрушению эритроцитов и развитию тяжелых симптомов: анемии, боли, тромбозов, нарушению работы почек. Распространенность болезни составляет 1,5 случая на 100 000 человек.
Новый препарат иптакопан представляет собой прероральный низкомолекулярный ингибитор фактора В системы комплемента. Этот фактор — сериновая протеаза — запускает альтернативный путь иммунной системы, активизируя защитные белки. Изучение лекарства показало, что оно способно подавить работу альтернативного пути и отключить патогенные механизмы, приводящие к тяжелым осложнениям, а также улучшить лечение анемии, усталости и других симптомов заболевания.
Эффективность препарата была изучена в 24-недельном клиническом исследовании, по итогам которого иптакопан получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Ранее Министерство здравоохранения России одобрило орфанный препарат пэгцетакоплан от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Пэгцетакоплан присоединяется к белку, который является частью защитной системы организма, и блокирует его, таким образом предотвращая атаку иммунной системы на эритроциты и контролируя развитие болезни. Препарат с пэгцетакопланом разрешен для применения больным старше 18 лет.
похожие статьи
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.
Препарат селуметиниб теперь доступен для взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа
Минздрав РФ одобрил лекарственное средство для лечения плексиформных нейрофибром у взрослых.
Российский биоаналог для терапии иммунной тромбоцитопении успешно прошёл испытания
Новый препарат подтвердил свою эффективность и безопасность, и теперь пациенты смогут получать его бесплатно в рамках государственной программы.
Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты
Гефурулимаб показал высокую эффективность при лечении миастении гравис: итоги III фазы исследования
Экспериментальный препарат компании AstraZeneca улучшил состояние пациентов и доказал свою безопасность.
Голос поддержки: для пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией заработала горячая линия
Организация «Другая жизнь» запустила телефон службы помощи для людей с ПНГ, чтобы сократить путь к лечению и поддержать тех, кто оказался один на один с диагнозом.