Компания «Новартис» создала новый лекарственный препарат — иптакопан, предназначенный для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у взрослых. Лекарство реализовано в капсулах, которые следует принимать дважды в день. Все предыдущие средства для терапии ПНГ предназначены для внутривенного, инъекционного или подкожного введения.

Новый препарат иптакопан представляет собой прероральный низкомолекулярный ингибитор фактора В системы комплемента. Этот фактор — сериновая протеаза — запускает альтернативный путь иммунной системы, активизируя защитные белки. Изучение лекарства показало, что оно способно подавить работу альтернативного пути и отключить патогенные механизмы, приводящие к тяжелым осложнениям, а также улучшить лечение анемии, усталости и других симптомов заболевания.

Эффективность препарата была изучена в 24-недельном клиническом исследовании, по итогам которого иптакопан получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Ранее Министерство здравоохранения России одобрило орфанный препарат пэгцетакоплан от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Пэгцетакоплан присоединяется к белку, который является частью защитной системы организма, и блокирует его, таким образом предотвращая атаку иммунной системы на эритроциты и контролируя развитие болезни. Препарат с пэгцетакопланом разрешен для применения больным старше 18 лет.