Разработан первый прероральный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии
Капсулы иптакопана необходимо принимать два раза в день.
Компания «Новартис» создала новый лекарственный препарат — иптакопан, предназначенный для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у взрослых. Лекарство реализовано в капсулах, которые следует принимать дважды в день. Все предыдущие средства для терапии ПНГ предназначены для внутривенного, инъекционного или подкожного введения.
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия — опасное для жизни заболевание крови, которое возникает из-за мутации в гене PIG-A, приводящей к разрушению эритроцитов и развитию тяжелых симптомов: анемии, боли, тромбозов, нарушению работы почек. Распространенность болезни составляет 1,5 случая на 100 000 человек.
Новый препарат иптакопан представляет собой прероральный низкомолекулярный ингибитор фактора В системы комплемента. Этот фактор — сериновая протеаза — запускает альтернативный путь иммунной системы, активизируя защитные белки. Изучение лекарства показало, что оно способно подавить работу альтернативного пути и отключить патогенные механизмы, приводящие к тяжелым осложнениям, а также улучшить лечение анемии, усталости и других симптомов заболевания.
Эффективность препарата была изучена в 24-недельном клиническом исследовании, по итогам которого иптакопан получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Ранее Министерство здравоохранения России одобрило орфанный препарат пэгцетакоплан от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Пэгцетакоплан присоединяется к белку, который является частью защитной системы организма, и блокирует его, таким образом предотвращая атаку иммунной системы на эритроциты и контролируя развитие болезни. Препарат с пэгцетакопланом разрешен для применения больным старше 18 лет.
похожие статьи
Российский биоаналог для терапии иммунной тромбоцитопении успешно прошёл испытания
Новый препарат подтвердил свою эффективность и безопасность, и теперь пациенты смогут получать его бесплатно в рамках государственной программы.
Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты
Гефурулимаб показал высокую эффективность при лечении миастении гравис: итоги III фазы исследования
Экспериментальный препарат компании AstraZeneca улучшил состояние пациентов и доказал свою безопасность.
Голос поддержки: для пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией заработала горячая линия
Организация «Другая жизнь» запустила телефон службы помощи для людей с ПНГ, чтобы сократить путь к лечению и поддержать тех, кто оказался один на один с диагнозом.
Новый шаг в лечении фенилкетонурии: в США одобрен сепиаптерин
Пероральная терапия Sephience улучшает обмен фенилаланина у взрослых и детей с фенилкетонурией.
Российские дети с болезнью Ниманна-Пика и опухолями мозга будут получать лекарства от государства
Эти заболевания были включены в перечень поддержки фонда «Круг добра».
Японский препарат улучшает работу сердца и мышц при синдроме Барта
Одобрен препарат нового поколения для лечения первичного иммунодефицита
Новая форма иммуноглобулина не требует подготовки перед применением и рассчитана на пациентов от 2 лет.