19.12.2023 17:40

Разработан первый прероральный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии

Изображение: Freepik

Капсулы иптакопана необходимо принимать два раза в день.


Компания «Новартис» создала новый лекарственный препарат — иптакопан, предназначенный для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у взрослых. Лекарство реализовано в капсулах, которые следует принимать дважды в день. Все предыдущие средства для терапии ПНГ предназначены для внутривенного, инъекционного или подкожного введения.


Пароксизмальная ночная гемоглобинурия — опасное для жизни заболевание крови, которое возникает из-за мутации в гене PIG-A, приводящей к разрушению эритроцитов и развитию тяжелых симптомов: анемии, боли, тромбозов, нарушению работы почек. Распространенность болезни составляет 1,5 случая на 100 000 человек.


Новый препарат иптакопан представляет собой прероральный низкомолекулярный ингибитор фактора В системы комплемента. Этот фактор — сериновая протеаза — запускает альтернативный путь иммунной системы, активизируя защитные белки. Изучение лекарства показало, что оно способно подавить работу альтернативного пути и отключить патогенные механизмы, приводящие к тяжелым осложнениям, а также улучшить лечение анемии, усталости и других симптомов заболевания.

Эффективность препарата была изучена в 24-недельном клиническом исследовании, по итогам которого иптакопан получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Ранее Министерство здравоохранения России одобрило орфанный препарат пэгцетакоплан от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Пэгцетакоплан присоединяется к белку, который является частью защитной системы организма, и блокирует его, таким образом предотвращая атаку иммунной системы на эритроциты и контролируя развитие болезни. Препарат с пэгцетакопланом разрешен для применения больным старше 18 лет.

теги

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

В России утвердили упрощенную регистрацию препаратов от редких заболеваний

Все процедуры по регистрации лекарств будут осуществляться в электронном виде, а их сроки существенно сократят.

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа

В России зарегистрировали новый отечественный препарат для лечения рака кожи

Комбинация нурулимаба и пролголимаба направлена против нерезектабельной или метастатической меланомы.

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

Препарат элафибранор показал эффективность в лечении редкого аутоиммунного заболевания печени

В перечень помощи фонда «Круг добра» включили первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз

Для его лечения будет закупаться инновационный препарат эмапалумаб.