Разработан первый прероральный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии
Капсулы иптакопана необходимо принимать два раза в день.
Компания «Новартис» создала новый лекарственный препарат — иптакопан, предназначенный для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у взрослых. Лекарство реализовано в капсулах, которые следует принимать дважды в день. Все предыдущие средства для терапии ПНГ предназначены для внутривенного, инъекционного или подкожного введения.
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия — опасное для жизни заболевание крови, которое возникает из-за мутации в гене PIG-A, приводящей к разрушению эритроцитов и развитию тяжелых симптомов: анемии, боли, тромбозов, нарушению работы почек. Распространенность болезни составляет 1,5 случая на 100 000 человек.
Новый препарат иптакопан представляет собой прероральный низкомолекулярный ингибитор фактора В системы комплемента. Этот фактор — сериновая протеаза — запускает альтернативный путь иммунной системы, активизируя защитные белки. Изучение лекарства показало, что оно способно подавить работу альтернативного пути и отключить патогенные механизмы, приводящие к тяжелым осложнениям, а также улучшить лечение анемии, усталости и других симптомов заболевания.
Эффективность препарата была изучена в 24-недельном клиническом исследовании, по итогам которого иптакопан получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Ранее Министерство здравоохранения России одобрило орфанный препарат пэгцетакоплан от компании Swedish Orphan Biovitrum AВ для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Пэгцетакоплан присоединяется к белку, который является частью защитной системы организма, и блокирует его, таким образом предотвращая атаку иммунной системы на эритроциты и контролируя развитие болезни. Препарат с пэгцетакопланом разрешен для применения больным старше 18 лет.
похожие статьи
Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием
В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА
Российские ученые создали препарат для лечения кожного заболевания, от которого страдал Майкл Джексон
В ближайшее время специальный крем от витилиго могут вывести на рынок.
В России локализуют производство препарата для лечения муковисцидоза
Отечественный дженерик будет дешевле оригинала и доступнее для тысяч пациентов.
В России появится доступный аналог препарата для лечения синдрома короткой кишки
Отечественный дженерик будут производить в Дубне, его стоимость станет значительно ниже, чем у зарубежного лекарственного средства.
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.