Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

Новое лекарственное средство позиционируется как альтернатива кортикостероидам — «золотому» стандарту лечения миодистрофии Дюшенна.

Препарат ваморолон швейцарской фармацевтической компании Santhera Pharmaceuticals получил одобрение в Европейском Союзе в качестве средства для лечения миодистрофии Дюшенна у детей в возрасте 4 лет и старше, независимо от основной мутации и амбулаторного статуса. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.

Миодистрофия Дюшенна — врожденное заболевание, обусловленное мутацией в гене, кодирующем выработку белка дистрофина. Его дефицит вызывает слабость мышц в раннем детском возрасте, которая постепенно нарастает и лишает подростков возможности самостоятельно ходить. Затем возникают проблемы с сердцем и дыханием, приводящие к летальному исходу.

Механизм действия ваморолона аналогичен механизму действия глюкокортикоидов, но при этом новое лекарственное средство не имеет побочных эффектов стероидов и поэтому рассматривается как альтернатива текущему стандарту лечения детей и подростков с миодистрофией Дюшенна. В декабре 2023 года препарат получил одобрение Европейского агентства лекарственных средств. Это решение было основано на данных трех открытых исследований, в которых ваморолон назначался в дозах от 2 до 6 мг/кг/день в течение 30 месяцев.

У мальчиков, получавших ваморолон, сохранялся рост, аналогичный таковому у детей, получавших плацебо. При этом пациенты, принимавшие преднизолон, имели задержку роста. В отличие от кортикостероидов ваморолон не вызывал снижение метаболизма костной ткани, а также значительного снижения минерализации костей в позвоночнике после 48 недель клинического исследования.

В октябре 2023 года ваморолон получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Первые продажи препарата ожидаются в I квартале 2024 года в Германии.