Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера

Таргетную терапию препаратом с действующим веществом идебенон начали получать подопечные фонда «Круг добра» с диагнозом «Наследственная оптическая нейропатия Лебера». Всего фонд закупит препарат для 33 детей из 14 регионов России.

Наследственная оптическая нейропатия Лебера (НОНЛ) — редкое заболевание, связанное с мутациями митохондриальной ДНК, в результате которых зрительные нервы, пигментный эпителий сетчатки и внешние мышцы глазного яблока перестают получать необходимую энергию. Это приводит к атрофии зрительного нерва и, как следствие, внезапному двустороннему снижению зрения у людей от 15 до 35 лет. Распространенность заболевания в Европе в среднем составляет 1 случай на 30-50 тысяч населения.

В 2024 году экспертный совет фонда «Круг добра» включил наследственную оптическую нейропатию Лебера в перечень заболеваний для оказания помощи, благодаря чему препарат с действующим веществом идебенон, не зарегистрированный на территории России, стал доступен российским детям.

Лечение рассчитано на один год. Лекарственный препарат представлен в форме таблеток, поэтому пациентам не требуется ложиться в больницу, его можно принимать дома. Спустя год в зависимости от динамики лечения и состояния сетчатки терапию могут продлить до полутора лет.

В 2022 году в России был зарегистрирован препарат воретиген непарвовек, предназначенный для лечения наследственной дистрофии сетчатки глаза — редкого заболевание стекловидного тела, сетчатки или сосудистой оболочки глаза. Российские дети могут получить лекарство при поддержке фонда «Круг добра».

Читайте также: Генная терапия амавроза Лебера первого типа показала высокую эффективность