Новый препарат полностью остановил развитие почечной недостаточности в мышиной модели редкого заболевания

Исследователи из Института Бака по изучению старения представили данные, свидетельствующие о высокой эффективности новой пероральной молекулы N-пропаргилглицина (N-PPG) при лечении первичной гипероксалурии второго типа — редкого наследственного заболевания, которое приводит к тяжелому поражению почек. Результаты работы опубликованы в журнале Kidney International.

Первичная гипероксалурия — редкое наследственное заболевание, при котором нарушается обмен веществ, что приводит к избыточному образованию и выделению с мочой оксалатов — солей щавелевой кислоты. Из-за этого в почках и других органах начинают формироваться камни, а также происходит отложение солей кальция в тканях почек (нефрокальциноз), что постепенно разрушает их функцию и может привести к хронической почечной недостаточности.

Особое внимание исследователей привлек показатель выживаемости: все животные, получавшие лечение, остались живы. Для подобных моделей заболевания это нетипичный результат, поскольку обычно терапия позволяет лишь частично замедлить развитие патологии. Более того, после курса лечения функция почек у мышей соответствовала норме и не отличалась от показателей здоровой контрольной группы.

Дополнительные эксперименты показали, что N-PPG действует сразу по двум направлениям. Во-первых, молекула подавляет активность фермента PRODH2, который играет ключевую роль в синтезе оксалатов. Во-вторых, препарат запускает защитные клеточные механизмы — так называемый стресс-ответ, повышающий устойчивость митохондрий и защищающий клетки от повреждения.

Авторы работы подчеркивают, что пероральная форма препарата делает его особенно перспективным для дальнейшего клинического применения.