Экспертный совет фонда «Круг добра» включил в перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) две новые патологии: хроническую реакцию «трансплантат против хозяина» и наследственную оптическую нейропатию Лебера. Об этом сообщается на сайте фонда.

Хроническая реакция «трансплантат против хозяина» (хрРТПХ) — частое осложнение после трансплантации донорского костного мозга, при котором иммунные клетки донора атакуют организм реципиента. ХрРТПХ развивается у 50–70% больных после трансплантации, снижает общую выживаемость и качество жизни, а также практически всегда требует проведения длительной системной иммуносупрессивной терапии. Для лечения этого состояния применяется современный препарат белумосудил, который пока не зарегистрирован в России.

Наследственная оптическая нейропатия Лебера (НОНЛ) — редкое наследственное заболевание, приводящее к прогрессирующему двустороннему снижению зрения. Болезнь развивается при мутациях в генах ND1, ND4, ND6, которые вызывают дегенерацию ганглионарных клеток сетчатки и вторичную атрофию зрительного нерва. Патология поражает одного человека из 30 000 – 500 000. В России выявлено 140 таких пациентов, 50 из них — дети. Для лечения заболевания применяется препарат с действующим веществом идебенон, который позволяет достигнуть регресса зрительных нарушений.

Теперь перечень заболеваний фонда включает 91 нозологию. Для детей с этими заболеваниями «Круг добра» закупает 104 вида лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации.

Читайте также:

Подопечным фонда «Круг добра» с болезнью Легга-Кальве-Пертеса начали устанавливать ортопедические электреты