Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию

Американская биофармацевтическая компания Scholar Rock объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на получение лицензии для препарата SRK-015 — первой экспериментальной терапии, направленной на поддержку и восстановление мышечной функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, при котором нарушается работа мотонейронов спинного мозга, приводя к прогрессирующей мышечной слабости и атрофии. СМА затрудняет передвижение, дыхание и другие основные функции организма. Существующая терапия направлена на увеличение уровня белка SMN, который необходим для выживания мотонейронов, однако она не воздействует напрямую на мышцы. Именно поэтому появление нового препарата SRK-015 может стать прорывом в комплексном лечении заболевания.

SRK-015 (ТН Apitegromab) — это моноклональное антитело, которое ингибирует миостатин — белок, подавляющий рост мышц. Блокируя его активность, препарат помогает улучшить мышечную функцию, увеличивая силу и подвижность пациентов.

Данные исследования показали, что пациенты, принимавшие SRK-015, имели лучшие показатели по шкале функциональной моторики HFMSE по сравнению с группой, получавшей только стандартную терапию.

FDA рассматривает заявку на SRK-015 в ускоренном порядке, а решение ожидается 22 сентября 2025 года. В случае одобрения Scholar Rock планирует запустить препарат на рынке США уже в следующем году, а в Европе его появление возможно в 2026 году.

Читайте также: Ученые узнали, как спинальная мышечная атрофия влияет на развитие эмбриона