Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
Результаты применения инновационной терапии станут известны в 2026 году.
Американская биотехнологическая компания Aardvark Therapeutics разрабатывает перспективное лекарственное средство ARD-101, способное снижать патологическое чувство голода у пациентов с синдромом Прадера-Вилли.
Синдром Прадера-Вилли — редкое генетическое заболевание возникает из-за аномалий 15-й хромосомы и характеризуется повышенным аппетитом (гиперфагией), ожирением, задержкой роста и поведенческими нарушениями. Частота встречаемости синдрома составляет 1 случай на 15–25 тысяч новорожденных.
Для пациентов с Прадера-Вилли жизненно важны комплексная реабилитация и строгий контроль питания. Ни один препарат, специально предназначенный для борьбы с чувством голода при этом синдроме, пока не получил одобрения в США и Европе.
Компания Aardvark Therapeutics предлагает новый подход к решению проблемы. Разрабатываемый препарат ARD-101 представляет собой пероральный агонист TAS2R. Он воздействует на рецепторы горького вкуса в кишечнике, стимулируя сигналы насыщения и помогая контролировать чувство голода.
Первые клинические исследования уже продемонстрировали обнадёживающие результаты. В июне 2023 года, в рамках второй фазы испытаний, было установлено, что ARD-101 не только снижает ощущение голода, но и способствует уменьшению жировой массы. При этом побочные эффекты, типичные для других препаратов от ожирения, такие как тошнота и диарея, практически не наблюдались. Это выгодно отличает новый препарат от агонистов рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 (GLP-1), таких как семаглутид и тирзепатид, которые обычно используются для подавления чувства голода при ожирении.
Окончательные итоги клинических испытаний ARD-101 компания обещает представить в начале 2026 года. Если исследования подтвердят эффективность и безопасность препарата, он может стать первым в своём роде средством, направленным на борьбу с гиперфагией при синдроме Прадера-Вилли.
Читайте также: Чувство голода с утра до ночи: что такое синдром Прадера-Вилли
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни