Китайская компания CANbridge разрабатывает генную терапию для спинальной мышечной атрофии
Разработчик обещает, что препарат будет более эффективным и менее токсичным, чем ранее одобренный онасемноген абепарвовек.
Компания CANbridge Pharmaceuticals завершила доклинические исследования генной терапии в сотрудничестве с Центром генной терапии Horae в Медицинской школе Чана Массачусетского университета (UMass). Об этом сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА» со ссылкой на компанию CANbridge Pharmaceuticals.
Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание, поражающее нервно-мышечную систему. Причиной патологии обычно являются мутации гена SMN1, в результате которых нарушается производство белка, необходимого для работы мышц. Нехватка этого белка приводит к прогрессирующей мышечной слабости, вплоть до полного паралича. Больной лишается возможности самостоятельно двигаться, глотать и дышать.
Единственный одобренный сегодня генный препарат для лечения СМА, онасемноген абепарвовек компании Novartis, доставляет здоровую копию гена SMN1 в клетки, что позволяет им производить свой собственный белок SMN. Препарат создан на основе вирусного вектора, который модифицирован так, чтобы не вызывать побочных явлений. Однако высокая доза, необходимая для терапевтического эффекта, может привести к повреждению печени и другим осложнениям.
Генная терапия CANbridge Pharmaceuticals была разработана с целью минимизировать эти побочные эффекты. Для этого ученые внесли дополнительные изменения в вирусной вектор. Теперь здоровый ген SMN1 будет доставляться в те же ткани, где находится эндогенный (исходный) ген, а не во все типы клеток.
Результаты доклинических исследований показали, что новая терапия, вводимая непосредственно в кровоток, меньше накапливалась в печени, чем ранее существующая, что позволяет предположить, что она может быть более безопасной и менее токсичной.
Читайте также: Новый препарат для терапии спинальной мышечной атрофии проходит клинические исследования
Изображение: Wirestock/Freepik.com
похожие статьи
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
Ученые узнали, как спинальная мышечная атрофия влияет на развитие эмбриона
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека