27.04.2023 10:30

Китайская компания CANbridge разрабатывает генную терапию для спинальной мышечной атрофии

Разработчик обещает, что препарат будет более эффективным и менее токсичным, чем ранее одобренный онасемноген абепарвовек.


Компания CANbridge Pharmaceuticals завершила доклинические исследования генной терапии в сотрудничестве с Центром генной терапии Horae в Медицинской школе Чана Массачусетского университета (UMass). Об этом сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА» со ссылкой на компанию CANbridge Pharmaceuticals.

Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание, поражающее нервно-мышечную систему. Причиной патологии обычно являются мутации гена SMN1, в результате которых нарушается производство белка, необходимого для работы мышц. Нехватка этого белка приводит к прогрессирующей мышечной слабости, вплоть до полного паралича. Больной лишается возможности самостоятельно двигаться, глотать и дышать.

Единственный одобренный сегодня генный препарат для лечения СМА, онасемноген абепарвовек компании Novartis, доставляет здоровую копию гена SMN1 в клетки, что позволяет им производить свой собственный белок SMN. Препарат создан на основе вирусного вектора, который модифицирован так, чтобы не вызывать побочных явлений. Однако высокая доза, необходимая для терапевтического эффекта, может привести к повреждению печени и другим осложнениям.

Генная терапия CANbridge Pharmaceuticals была разработана с целью минимизировать эти побочные эффекты. Для этого ученые внесли дополнительные изменения в вирусной вектор. Теперь здоровый ген SMN1 будет доставляться в те же ткани, где находится эндогенный (исходный) ген, а не во все типы клеток.

Результаты доклинических исследований показали, что новая терапия, вводимая непосредственно в кровоток, меньше накапливалась в печени, чем ранее существующая, что позволяет предположить, что она может быть более безопасной и менее токсичной.

Читайте также: Новый препарат для терапии спинальной мышечной атрофии проходит клинические исследования

Изображение: Wirestock/Freepik.com

похожие статьи

Генная терапия снизила уровень «плохого» холестерина у пациентов с редким заболеванием

В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА

Российские ученые создали препарат для лечения кожного заболевания, от которого страдал Майкл Джексон

В ближайшее время специальный крем от витилиго могут вывести на рынок.

В России локализуют производство препарата для лечения муковисцидоза

Отечественный дженерик будет дешевле оригинала и доступнее для тысяч пациентов.

В России появится доступный аналог препарата для лечения синдрома короткой кишки

Отечественный дженерик будут производить в Дубне, его стоимость станет значительно ниже, чем у зарубежного лекарственного средства.

Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию

Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.

Обзор новостей науки: ганглиозидоз, синдром Лея, адренолейкодистрофия, спинальная мышечная атрофия и акромегалия

Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит