Компания CANbridge Pharmaceuticals завершила доклинические исследования генной терапии в сотрудничестве с Центром генной терапии Horae в Медицинской школе Чана Массачусетского университета (UMass). Об этом сообщает благотворительный фонд «Семьи СМА» со ссылкой на компанию CANbridge Pharmaceuticals.

Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание, поражающее нервно-мышечную систему. Причиной патологии обычно являются мутации гена SMN1, в результате которых нарушается производство белка, необходимого для работы мышц. Нехватка этого белка приводит к прогрессирующей мышечной слабости, вплоть до полного паралича. Больной лишается возможности самостоятельно двигаться, глотать и дышать.

Единственный одобренный сегодня генный препарат для лечения СМА, онасемноген абепарвовек компании Novartis, доставляет здоровую копию гена SMN1 в клетки, что позволяет им производить свой собственный белок SMN. Препарат создан на основе вирусного вектора, который модифицирован так, чтобы не вызывать побочных явлений. Однако высокая доза, необходимая для терапевтического эффекта, может привести к повреждению печени и другим осложнениям.

Генная терапия CANbridge Pharmaceuticals была разработана с целью минимизировать эти побочные эффекты. Для этого ученые внесли дополнительные изменения в вирусной вектор. Теперь здоровый ген SMN1 будет доставляться в те же ткани, где находится эндогенный (исходный) ген, а не во все типы клеток.

Результаты доклинических исследований показали, что новая терапия, вводимая непосредственно в кровоток, меньше накапливалась в печени, чем ранее существующая, что позволяет предположить, что она может быть более безопасной и менее токсичной.

Читайте также: Новый препарат для терапии спинальной мышечной атрофии проходит клинические исследования

Изображение: Wirestock/Freepik.com