Новый шаг к контролю над голодом: в Европе началась регистрация лекарства от синдрома Прадера-Вилли

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) опубликовало информацию о начале рассмотрения заявки на регистрацию диазоксида холина в форме таблеток пролонгированного действия. Препарат предназначен для терапии гиперфагии (мучительного ощущения постоянного голода) у людей с синдромом Прадера–Вилли. Лекарство уже получило одобрение в США и имеет статус орфанного в Евросоюзе, что дает надежду тысячам семей на улучшение качества жизни. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.

Синдром Прадера-Вилли — малораспространенное заболевание, вызванное нарушением в 15-й хромосоме. Оно проявляется в раннем возрасте и сопровождается: задержкой развития, мышечной гипотонией, нарушением регуляции голода и насыщения (гиперфагией), гормональными сбоями, поведенческими трудностями. Из-за чувства постоянного, непреодолимого голода многие пациенты сталкиваются с тяжёлым ожирением, диабетом и болезнями сердца.

Заявку на одобрение в EMA подал разработчик препарата, компания Soleno Therapeutics. Препарат предназначен для взрослых и детей от четырёх лет. Он уже зарегистрирован в США и стал первым официально одобренным средством для контроля голода при этом заболевании.

Диазоксид холина (DCCR) — это модифицированная форма старого лекарства диазоксида, известного с 1970-х годов и применяемого при недостаточном уровне сахара в крови.

Как и многие гормонально активные препараты, диазоксид холина может вызывать: повышение уровня сахара в крови, отёки, учащённое сердцебиение, избыточный рост волос, тошноту, в редких случаях — лёгочную гипертензию и сердечную недостаточность.

Читайте также: Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит