Экспериментальная генная терапия для лечения миодистрофии Дюшенна проходит проверку в США
Решение по препарату будет принято 29 мая 2023 года.
Фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics подала заявку на одобрение генной терапии SRP-9001 для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Заявку рассмотрят в ускоренном режиме. Окончательное решение по препарату будет принято 29 мая 2023 года.
Миодистрофия Дюшенна — редкое нейромышечное заболевание, которое вызывает необратимое разрушение мышечных клеток и нарастающую слабость мышц, что со временем приводит к глубокой инвалидизации ребенка. Причина болезни — мутация в гене дистрофина, в результате чего нарушается синтез белка дистрофина, необходимого мышцам для правильной работы.
SRP-9001 (деландистроген моксепарвовек) — это экспериментальный геннотерапевтический препарат, разрабатываемый Sarepta в партнерстве со швейцарской компанией Roche и нацеленный на устранение причины миодистрофии Дюшенна — на ликвидацию мутаций в гене дистрофина путем доставки в мышцы гена, кодирующего укороченную функциональную форму дистрофина.
Ожидается, что после одобрения препарата FDA Sarepta Therapeutics будет отвечать за его производство и коммерциализацию в США, Roche будет реализовывать продажи препарата за пределами Америки.
В апреле 2021 года фонд «Круг добра» включил миодистрофию Дюшенна — Беккера в свой перечень, а с мая того же года стал обеспечивать детей зарегистрированным препаратом трансларна. Его уже получили 160 тяжелобольных детей. С апреля 2022 года фонд начал финансировать закупку других препаратов, не зарегистрированных в России.
Читайте также
Изображение: Unsplash
похожие статьи
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии
Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты
В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.
Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана
Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия