Экспериментальная генная терапия для лечения миодистрофии Дюшенна проходит проверку в США

Фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics подала заявку на одобрение генной терапии SRP-9001 для лечения миодистрофии Дюшенна (МДД) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Заявку рассмотрят в ускоренном режиме. Окончательное решение по препарату будет принято 29 мая 2023 года.

Миодистрофия Дюшенна — редкое нейромышечное заболевание, которое вызывает необратимое разрушение мышечных клеток и нарастающую слабость мышц, что со временем приводит к глубокой инвалидизации ребенка. Причина болезни — мутация в гене дистрофина, в результате чего нарушается синтез белка дистрофина, необходимого мышцам для правильной работы.

SRP-9001 (деландистроген моксепарвовек) — это экспериментальный геннотерапевтический препарат, разрабатываемый Sarepta в партнерстве со швейцарской компанией Roche и нацеленный на устранение причины миодистрофии Дюшенна — на ликвидацию мутаций в гене дистрофина путем доставки в мышцы гена, кодирующего укороченную функциональную форму дистрофина.

Ожидается, что после одобрения препарата FDA Sarepta Therapeutics будет отвечать за его производство и коммерциализацию в США, Roche будет реализовывать продажи препарата за пределами Америки.

В апреле 2021 года фонд «Круг добра» включил миодистрофию Дюшенна — Беккера в свой перечень, а с мая того же года стал обеспечивать детей зарегистрированным препаратом трансларна. Его уже получили 160 тяжелобольных детей. С апреля 2022 года фонд начал финансировать закупку других препаратов, не зарегистрированных в России.

Читайте также

Жизнь с миодистрофией Дюшенна: «Мы говорили себе: так выглядит здоровье, болезнь выглядит по-другому»

Изображение: Unsplash