Японские ученые открыли способ коррекции синдрома Дауна с помощью технологии «геномных ножниц»

Ведущие японские ученые представили результаты исследования, в котором они продемонстрировали возможность коррекции синдрома Дауна с использованием новейших методов генного редактирования. В отличие от ранее предложенных методов, которые не специфичны к хромосомам, новая техника основана на точечном удалении избыточной хромосомы 21 с помощью метода CRISPR/Cas9, который позволяет точечно расщепить лишнюю хромосому.

Технология CRISPR/Cas9 представляет собой мощный инструмент для точного редактирования генома. Она была открыта в 2012 году и позволяет ученым изменять ДНК с высокой точностью, «вырезая» или изменяя отдельные участки генома. Это достигается с помощью особого фермента Cas9, который работает как «молекулярные ножницы». Он нарезает ДНК в нужных местах, а затем внедряет или удаляет нужные фрагменты.

CRISPR/Cas9 уже использовалась для лечения ряда генетических заболеваний, а новая методика, предложенная японскими исследователями, открывает перспективы для коррекции заболеваний, вызванных хромосомными аномалиями, таких как синдром Дауна.

Метод, разработанный учеными, включает в себя специально настроенную систему CRISPR/Cas9, направленную на конкретную хромосому, что значительно повышает эффективность удаления лишней генетической информации из клеток.

Эксперименты показали, что после восстановления клеток с удаленной хромосомой происходит улучшение их клеточных характеристик, что является обнадеживающим сигналом для разработки практических методов лечения.