В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первый генотерапевтический препарат компании Orchard Therapeutics для лечения детей с метахроматической лейкодистрофией.
Метахроматическая лейкодистрофия — орфанное заболевание, вызванное мутацией в гене ARSA, которая вызывает разрушение миелиновой оболочки нервных волокон центральной и периферической нервной системы. Болезнь поражает одного из 40 000 человек.
Препарат атидарсаген автотемцел предназначен для лечения детей с предсимптомной инфантильной и ранней ювенильной формами метахроматической лейкодистрофии. Лекарство создано на основе гемопоэтических стволовых клеток пациента, модифицированных для включения функциональных копий гена ARSA. Препарат вводится однократно в виде инфузии.
Безопасность и эффективность атидарсаген автотемцел оценили в ходе клинического исследования, в котором приняли участие 37 детей. В группе участников, получивших лечение, наблюдалась стопроцентная выживаемость на протяжении 6 лет. В группе плацебо этот показатель составил 58%. К пятилетнему возрасту 71% детей, получивших генный препарат, могли ходить без посторонней помощи, а 85% из них имели нормальные показатели речи и успеваемости.
По оценке исследователей, лечение препаратом атидарсаген автотемцел позволило восстановить уровень дефицитного лизосомного фермента арилсульфатазы A, а также остановить или замедлить прогрессирование заболевания.
Читайте также: «Каждый наш день — неизвестность», — мама мальчика с метахроматической лейкодистрофией
похожие статьи
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис