В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первый генотерапевтический препарат компании Orchard Therapeutics для лечения детей с метахроматической лейкодистрофией.
Метахроматическая лейкодистрофия — орфанное заболевание, вызванное мутацией в гене ARSA, которая вызывает разрушение миелиновой оболочки нервных волокон центральной и периферической нервной системы. Болезнь поражает одного из 40 000 человек.
Препарат атидарсаген автотемцел предназначен для лечения детей с предсимптомной инфантильной и ранней ювенильной формами метахроматической лейкодистрофии. Лекарство создано на основе гемопоэтических стволовых клеток пациента, модифицированных для включения функциональных копий гена ARSA. Препарат вводится однократно в виде инфузии.
Безопасность и эффективность атидарсаген автотемцел оценили в ходе клинического исследования, в котором приняли участие 37 детей. В группе участников, получивших лечение, наблюдалась стопроцентная выживаемость на протяжении 6 лет. В группе плацебо этот показатель составил 58%. К пятилетнему возрасту 71% детей, получивших генный препарат, могли ходить без посторонней помощи, а 85% из них имели нормальные показатели речи и успеваемости.
По оценке исследователей, лечение препаратом атидарсаген автотемцел позволило восстановить уровень дефицитного лизосомного фермента арилсульфатазы A, а также остановить или замедлить прогрессирование заболевания.
Читайте также: «Каждый наш день — неизвестность», — мама мальчика с метахроматической лейкодистрофией
похожие статьи
Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования
Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии
Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза
Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований
Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного