В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первый генотерапевтический препарат компании Orchard Therapeutics для лечения детей с метахроматической лейкодистрофией.
Метахроматическая лейкодистрофия — орфанное заболевание, вызванное мутацией в гене ARSA, которая вызывает разрушением миелиновой оболочки нервных волокон центральной и периферической нервной системы. Болезнь поражает одного из 40 000 человек.
Препарат атидарсаген автотемцел предназначен для лечения детей с предсимптомной инфантильной и ранней ювенильной формами метахроматической лейкодистрофии. Лекарство создано на основе гемопоэтических стволовых клеток пациента, модифицированных для включения функциональных копий гена ARSA. Препарат вводится однократно в виде инфузии.
Безопасность и эффективность атидарсаген автотемцел оценили в ходе клинического исследования, в котором приняли участие 37 детей. В группе участников, получивших лечение, наблюдалась стопроцентная выживаемость на протяжении 6 лет. В группе плацебо этот показатель составил 58%. К пятилетнему возрасту 71% детей, получивших генный препарат, могли ходить без посторонней помощи, а 85% из них имели нормальные показатели речи и успеваемости.
По оценке исследователей, лечение препаратом атидарсаген автотемцел позволило восстановить уровень дефицитного лизосомного фермента арилсульфатазы A, а также остановить или замедлить прогрессирование заболевания.
Читайте также: «Каждый наш день — неизвестность», — мама мальчика с метахроматической лейкодистрофией
похожие статьи
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения