В России зарегистрирован ещё один препарат для лечения СМА
Производство еще одного отечественного дженерика нусинерсена потенциально может расширить доступ пациентов к терапии.
В Государственном реестре лекарственных средств (ГРЛС) появилась новая запись: российская биотехнологическая компания Biocad получила регистрационное удостоверение на препарат нусинерсен, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Производство всех стадий будет осуществляться на площадке компании в Зеленограде.
Таким образом, на российском рынке появился ещё один дженерик нусинерсена — молекулы, с которой началась новая эпоха терапии СМА. Ранее, в апреле 2024 года, аналогичное лекарство уже зарегистрировала другая отечественная фармкомпания — «Генериум».
Спинальная мышечная атрофия — редкое, тяжёлое наследственное заболевание, связанное с мутацией в гене SMN1. Эта патология приводит к прогрессирующему снижению мышечной силы, атрофии мышц и в тяжёлых случаях — к дыхательной недостаточности. Без лечения дети с наиболее тяжёлой формой СМА — типом I — могут не дожить до двух лет.
Нусинерсен стал первым препаратом, способным изменить течение болезни. Он относится к классу антисмысловых олигонуклеотидов и усиливает выработку функционального белка SMN, дефицит которого лежит в основе СМА. Изначально препарат был разработан американской компанией Biogen и в 2019 году зарегистрирован в России.
Для российских детей с СМА доступ к нусинерсену обеспечивает фонд «Круг добра». По решению врачебной комиссии лекарство может быть закуплено за счёт фонда и предоставлено пациенту бесплатно.
Читайте также: Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Обзор новостей науки: СМА, врожденная глухота, болезнь Данона, синдром Гийена-Барре, болезнь Кушинга, синдром Ангельмана
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.