В России стартует клиническое исследование препарата против спинальной мышечной атрофии
В нем примут участие 40 пациентов в пяти медицинских организациях.
Российская биотехнологическая компания «Биокад» получила разрешение Минздрава России на проведение первой и второй фазы клинических исследований препарата для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом сообщает ТАСС со ссылкой на государственный реестр лекарственных средств.
Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое ослабляет мышцы, вызывает деформацию костей, проблемы с дыханием и другие серьезные осложнения. Причина болезни — мутация гена SMN1, нарушающая работу двигательных нейронов спинного мозга — особых клеток, отвечающих за передачу сигнала от нервной системы к мышцам. Известны четыре типа СМА. Наиболее тяжелым является первый тип, который проявляется у младенцев до 6 месяцев.
В исследовании безопасности и эффективности нового препарата против СМА примут участие пять медицинских учреждений и 40 пациентов с диагнозом «СМА 1 типа» в возрасте до 8 месяцев и дети до 6 месяцев с начальной стадией заболевания.
Участникам исследования однократно введут российский препарат ANB-4, созданный на основе аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN1. Российская разработка действует аналогично существующему швейцарскому аналогу — онасемноген абепарвовек. Инъекция ANB-4 позволит доставить в организм пациента функциональный ген SMN1 и обеспечит выработку белка SMN, без которого происходит потеря двигательных навыков. Завершение исследования запланировано на 30 июня 2031 года.
Ранее, 20 июня 2022 года, компания «Биокад» направила в Минздрав РФ заявку на разрешение клинических исследований первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии.
На сегодняшний день более 1 тысячи российских детей со СМА получают лечение за счет средств фонда «Круг добра». По назначению врачей фонд обеспечивает пациентов одним из трех препаратов: онасемноген абепарвовек, рисдиплам и нусинерсен. В первом полугодии 2022 года экспертный совет фонда одобрил 58 заявок на онасемноген абепарвовек.
похожие статьи
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750
Российские дети с редким заболеванием кожи получили инновационный препарат генной терапии
Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования
Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии
Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза
Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований
Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии