Российская биотехнологическая компания «Биокад» получила разрешение Минздрава России на проведение первой и второй фазы клинических исследований препарата для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом сообщает ТАСС со ссылкой на государственный реестр лекарственных средств.

Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, которое ослабляет мышцы, вызывает деформацию костей, проблемы с дыханием и другие серьезные осложнения. Причина болезни — мутация гена SMN1, нарушающая работу двигательных нейронов спинного мозга — особых клеток, отвечающих за передачу сигнала от нервной системы к мышцам. Известны четыре типа СМА. Наиболее тяжелым является первый тип, который проявляется у младенцев до 6 месяцев.

В исследовании безопасности и эффективности нового препарата против СМА примут участие пять медицинских учреждений и 40 пациентов с диагнозом «СМА 1 типа» в возрасте до 8 месяцев и дети до 6 месяцев с начальной стадией заболевания.

Участникам исследования однократно введут российский препарат ANB-4, созданный на основе аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN1. Российская разработка действует аналогично существующему швейцарскому аналогу — онасемноген абепарвовек. Инъекция ANB-4 позволит доставить в организм пациента функциональный ген SMN1 и обеспечит выработку белка SMN, без которого происходит потеря двигательных навыков. Завершение исследования запланировано на 30 июня 2031 года.

Ранее, 20 июня 2022 года, компания «Биокад» направила в Минздрав РФ заявку на разрешение клинических исследований первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии.

На сегодняшний день более 1 тысячи российских детей со СМА получают лечение за счет средств фонда «Круг добра». По назначению врачей фонд обеспечивает пациентов одним из трех препаратов: онасемноген абепарвовек, рисдиплам и нусинерсен. В первом полугодии 2022 года экспертный совет фонда одобрил 58 заявок на онасемноген абепарвовек.

Фото: Unsplash