01.07.2022 13:48

В России начнут испытывать отечественный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Клинические испытания могут стартовать в ближайшее время.


Российская фармацевтическая компания «Биокад» 20 июня направила в Минздрав РФ заявку на разрешение клинических исследований (КИ) первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщает журнал Vademecum.

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую мышечную слабость, которая приводит к дистрофии мышц, деформации костей, проблемам дыхания и другим серьезным осложнениям. Причина болезни — мутация гена SMN1, нарушающая работу двигательных нейронов спинного мозга — особых клеток, отвечающих за передачу сигнала от нервной системы к мышцам.

Российское лекарство против СМА, известное как ANB-4, будет действовать аналогично существующему швейцарскому препарату — онасемноген абепарвовек. Его введение позволит доставить пациенту функциональный ген SMN1 и обеспечит воспроизведение белка SMN, без которого происходит потеря двигательных навыков.

В ближайшее время планируются I и II фаза клинических испытаний ANB-4. В ходе работы разработчик планирует получить данные о безопасности и эффективности применения препарата у пациентов с диагнозом «СМА 1 типа» в возрасте до 8 месяцев и у детей до 6 месяцев с начальной стадией заболевания.

Сейчас в России более 1 тысячи детей со СМА получают лечение за счет средств фонда «Круг добра». По назначению врачей фонд обеспечивает пациентов одним из трех препаратов: онасемноген абепарвовек, рисдиплам и нусинерсен. В первом полугодии 2022 года экспертный совет фонда одобрил 58 заявок на онасемноген абепарвовек.

похожие статьи

Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей

Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного

Ученые узнали, как спинальная мышечная атрофия влияет на развитие эмбриона

Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе

Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке

Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи

Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.