В России начнут испытывать отечественный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
Клинические испытания могут стартовать в ближайшее время.
Российская фармацевтическая компания «Биокад» 20 июня направила в Минздрав РФ заявку на разрешение клинических исследований (КИ) первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщает журнал Vademecum.
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую мышечную слабость, которая приводит к дистрофии мышц, деформации костей, проблемам дыхания и другим серьезным осложнениям. Причина болезни — мутация гена SMN1, нарушающая работу двигательных нейронов спинного мозга — особых клеток, отвечающих за передачу сигнала от нервной системы к мышцам.
Российское лекарство против СМА, известное как ANB-4, будет действовать аналогично существующему швейцарскому препарату — онасемноген абепарвовек. Его введение позволит доставить пациенту функциональный ген SMN1 и обеспечит воспроизведение белка SMN, без которого происходит потеря двигательных навыков.
В ближайшее время планируются I и II фаза клинических испытаний ANB-4. В ходе работы разработчик планирует получить данные о безопасности и эффективности применения препарата у пациентов с диагнозом «СМА 1 типа» в возрасте до 8 месяцев и у детей до 6 месяцев с начальной стадией заболевания.
Сейчас в России более 1 тысячи детей со СМА получают лечение за счет средств фонда «Круг добра». По назначению врачей фонд обеспечивает пациентов одним из трех препаратов: онасемноген абепарвовек, рисдиплам и нусинерсен. В первом полугодии 2022 года экспертный совет фонда одобрил 58 заявок на онасемноген абепарвовек.
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»