01.07.2022 13:48

В России начнут испытывать отечественный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Клинические испытания могут стартовать в ближайшее время.


Российская фармацевтическая компания «Биокад» 20 июня направила в Минздрав РФ заявку на разрешение клинических исследований (КИ) первого российского генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщает журнал Vademecum.

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую мышечную слабость, которая приводит к дистрофии мышц, деформации костей, проблемам дыхания и другим серьезным осложнениям. Причина болезни — мутация гена SMN1, нарушающая работу двигательных нейронов спинного мозга — особых клеток, отвечающих за передачу сигнала от нервной системы к мышцам.

Российское лекарство против СМА, известное как ANB-4, будет действовать аналогично существующему швейцарскому препарату — онасемноген абепарвовек. Его введение позволит доставить пациенту функциональный ген SMN1 и обеспечит воспроизведение белка SMN, без которого происходит потеря двигательных навыков.

В ближайшее время планируются I и II фаза клинических испытаний ANB-4. В ходе работы разработчик планирует получить данные о безопасности и эффективности применения препарата у пациентов с диагнозом «СМА 1 типа» в возрасте до 8 месяцев и у детей до 6 месяцев с начальной стадией заболевания.

Сейчас в России более 1 тысячи детей со СМА получают лечение за счет средств фонда «Круг добра». По назначению врачей фонд обеспечивает пациентов одним из трех препаратов: онасемноген абепарвовек, рисдиплам и нусинерсен. В первом полугодии 2022 года экспертный совет фонда одобрил 58 заявок на онасемноген абепарвовек.

теги

Спинальная мышечная атрофия (СМА)
Инновационные препараты
похожие статьи

В России модифицировали фрагменты ДНК для лечения спинальной мышечной атрофии

CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

В России утвердили упрощенную регистрацию препаратов от редких заболеваний

Все процедуры по регистрации лекарств будут осуществляться в электронном виде, а их сроки существенно сократят.

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа

В России зарегистрировали новый отечественный препарат для лечения рака кожи

Комбинация нурулимаба и пролголимаба направлена против нерезектабельной или метастатической меланомы.

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

«Палец автостопщика» и рыжие волосы — эксперты рассказали о необычных симптомах редких заболеваний у детей