Ученые раскрыли новый механизм развития одной из форм бокового амиотрофического склероза

Американские биологи из Университета Кейс-Вестерн-Резерв раскрыли важный механизм, который лежит в основе одной из форм бокового амиотрофического склероза. Исследование, проведенное с использованием культур нервных клеток с мутацией в гене VAPB, показало, как эта генетическая аномалия нарушает внутриклеточную связь между митохондриями и эндоплазматической сетью. Этот сбой запускает необратимую стрессовую реакцию в клетках, которая способствует их разрушению.

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это неизлечимое заболевание, при котором происходят прогрессивные поражения моторных нейронов, отвечающих за контроль движений. Это ведет к параличу и утрате двигательных функций. Важную роль в развитии БАС могут играть мутации в различных генах, в том числе в гене VAPB, который участвует в поддержании клеточных функций и обмене веществ.

Для исследования ученые использовали стволовые клетки, полученные от пациентов с боковым амиотрофическим склерозом, и создали культуру нейронов, в генах которых была мутация в VAPB. В ходе эксперимента они выяснили, что это вызывает сбой в передаче сигналов между митохондриями и эндоплазматической сетью, что, в свою очередь, запускает хроническую стрессовую реакцию в клетках. Эта реакция мешает нормальному синтезу белков, что приводит к их деградации.

Применение экспериментального препарата ISRIB, блокирующего стрессовую реакцию, продемонстрировало свою эффективность в защите клеток от гибели. Это дает надежду на появление новых методов лечения БАС.

Читайте также: Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни