25.05.2023 14:45

Препарат валбеназин снижает проявление двигательных нарушений при болезни Гентингтона — The Lancet Neurology

Изображение: DCStudio/Freepik

К таким выводам пришли американские ученые по итогам клинического исследования.


Международное исследование, проведенное учеными из Техасского университета, продемонстрировало эффективность препарата валбеназин против хореи — двигательного расстройства, связанного с болезнью Гентингтона. Результаты работы опубликованы в журнале The Lancet Neurology.

Болезнь Гентингтона (БГ) — одно из наиболее тяжелых наследственных заболеваний нервной системы, которое вызывает нарушение двигательных функций и кратковременной памяти, зрительно-пространственную дезориентацию и другие когнитивные и психические расстройства. Ярким проявлением болезни является хорея — беспорядочные, внезапные движения конечностей, а также мышечные подергивания в других частях тела. БГ развивается в результате мутации гена HTT, который кодирует белок гентингтин. Его функция до конца не изучена, однако установлено, что этот белок играет ключевую роль в процессе формирования нервной системы у эмбриона. Заболевание обычно начинается в возрасте 30-40 лет. Для его лечения используется только симптоматическая терапия.

В исследовании Техасского университета приняли участие 128 пациентов. Одни из них принимали препарат валбеназин как лекарство один раз в день для уменьшения хореи, другие — плацебо. В результате у людей, получавших валбеназин, было зафиксировано уменьшение двигательных расстройств. Улучшение стало заметно уже на второй неделе исследования. Кроме того, больные сообщили об улучшении подвижности кистей и рук, а также снижении нагрузки от непроизвольных движений.

Источник

  • Клюшников С. А. Болезнь Гентингтона // Неврологический журнал имени Л. О. Бадаляна. 2020. № 3. С. 139-158.

теги

Болезнь Гентингтона
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

В России утвердили упрощенную регистрацию препаратов от редких заболеваний

Все процедуры по регистрации лекарств будут осуществляться в электронном виде, а их сроки существенно сократят.

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

Улучшение регенерации клеток поможет в лечении нейродегенеративных заболеваний

В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа

В России зарегистрировали новый отечественный препарат для лечения рака кожи

Комбинация нурулимаба и пролголимаба направлена против нерезектабельной или метастатической меланомы.

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

Препарат элафибранор показал эффективность в лечении редкого аутоиммунного заболевания печени