Препарат валбеназин снижает проявление двигательных нарушений при болезни Гентингтона — The Lancet Neurology
К таким выводам пришли американские ученые по итогам клинического исследования.
Международное исследование, проведенное учеными из Техасского университета, продемонстрировало эффективность препарата валбеназин против хореи — двигательного расстройства, связанного с болезнью Гентингтона. Результаты работы опубликованы в журнале The Lancet Neurology.
Болезнь Гентингтона (БГ) — одно из наиболее тяжелых наследственных заболеваний нервной системы, которое вызывает нарушение двигательных функций и кратковременной памяти, зрительно-пространственную дезориентацию и другие когнитивные и психические расстройства. Ярким проявлением болезни является хорея — беспорядочные, внезапные движения конечностей, а также мышечные подергивания в других частях тела. БГ развивается в результате мутации гена HTT, который кодирует белок гентингтин. Его функция до конца не изучена, однако установлено, что этот белок играет ключевую роль в процессе формирования нервной системы у эмбриона. Заболевание обычно начинается в возрасте 30-40 лет. Для его лечения используется только симптоматическая терапия.
В исследовании Техасского университета приняли участие 128 пациентов. Одни из них принимали препарат валбеназин как лекарство один раз в день для уменьшения хореи, другие — плацебо. В результате у людей, получавших валбеназин, было зафиксировано уменьшение двигательных расстройств. Улучшение стало заметно уже на второй неделе исследования. Кроме того, больные сообщили об улучшении подвижности кистей и рук, а также снижении нагрузки от непроизвольных движений.
Источник
- Клюшников С. А. Болезнь Гентингтона // Неврологический журнал имени Л. О. Бадаляна. 2020. № 3. С. 139-158.
похожие статьи
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии
Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты
В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.
Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана
Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия