Препарат валбеназин снижает проявление двигательных нарушений при болезни Гентингтона — The Lancet Neurology
К таким выводам пришли американские ученые по итогам клинического исследования.
Международное исследование, проведенное учеными из Техасского университета, продемонстрировало эффективность препарата валбеназин против хореи — двигательного расстройства, связанного с болезнью Гентингтона. Результаты работы опубликованы в журнале The Lancet Neurology.
Болезнь Гентингтона (БГ) — одно из наиболее тяжелых наследственных заболеваний нервной системы, которое вызывает нарушение двигательных функций и кратковременной памяти, зрительно-пространственную дезориентацию и другие когнитивные и психические расстройства. Ярким проявлением болезни является хорея — беспорядочные, внезапные движения конечностей, а также мышечные подергивания в других частях тела. БГ развивается в результате мутации гена HTT, который кодирует белок гентингтин. Его функция до конца не изучена, однако установлено, что этот белок играет ключевую роль в процессе формирования нервной системы у эмбриона. Заболевание обычно начинается в возрасте 30-40 лет. Для его лечения используется только симптоматическая терапия.
В исследовании Техасского университета приняли участие 128 пациентов. Одни из них принимали препарат валбеназин как лекарство один раз в день для уменьшения хореи, другие — плацебо. В результате у людей, получавших валбеназин, было зафиксировано уменьшение двигательных расстройств. Улучшение стало заметно уже на второй неделе исследования. Кроме того, больные сообщили об улучшении подвижности кистей и рук, а также снижении нагрузки от непроизвольных движений.
Источник
- Клюшников С. А. Болезнь Гентингтона // Неврологический журнал имени Л. О. Бадаляна. 2020. № 3. С. 139-158.
похожие статьи
Найден полимер, который спасает нейроны при болезни Гентингтона
Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований
Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке