25.05.2023 14:45

Препарат валбеназин снижает проявление двигательных нарушений при болезни Гентингтона — The Lancet Neurology

Изображение: DCStudio/Freepik

К таким выводам пришли американские ученые по итогам клинического исследования.


Международное исследование, проведенное учеными из Техасского университета, продемонстрировало эффективность препарата валбеназин против хореи — двигательного расстройства, связанного с болезнью Гентингтона. Результаты работы опубликованы в журнале The Lancet Neurology.

Болезнь Гентингтона (БГ) — одно из наиболее тяжелых наследственных заболеваний нервной системы, которое вызывает нарушение двигательных функций и кратковременной памяти, зрительно-пространственную дезориентацию и другие когнитивные и психические расстройства. Ярким проявлением болезни является хорея — беспорядочные, внезапные движения конечностей, а также мышечные подергивания в других частях тела. БГ развивается в результате мутации гена HTT, который кодирует белок гентингтин. Его функция до конца не изучена, однако установлено, что этот белок играет ключевую роль в процессе формирования нервной системы у эмбриона. Заболевание обычно начинается в возрасте 30-40 лет. Для его лечения используется только симптоматическая терапия.

В исследовании Техасского университета приняли участие 128 пациентов. Одни из них принимали препарат валбеназин как лекарство один раз в день для уменьшения хореи, другие — плацебо. В результате у людей, получавших валбеназин, было зафиксировано уменьшение двигательных расстройств. Улучшение стало заметно уже на второй неделе исследования. Кроме того, больные сообщили об улучшении подвижности кистей и рук, а также снижении нагрузки от непроизвольных движений.

Источник

  • Клюшников С. А. Болезнь Гентингтона // Неврологический журнал имени Л. О. Бадаляна. 2020. № 3. С. 139-158.
похожие статьи

Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб

Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.

Генная терапия против болезни Гентингтона: ученые научились «редактировать» опасные участки ДНК

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году

Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»