28.10.2024 14:29

Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований

Источник: Freepik

Редкое заболевание вызывает серьезные проблемы с сердцем, мышечную слабость и задержку роста.


Группа экспертов Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) проголосовала в поддержку препарата эламипретид для лечения синдрома Барта. Ранее регулятор был намерен отказать в одобрении препарата, ссылаясь на результаты клинических исследований. Однако под давлением общественности и экспертов окончательное решение по препарату будет принято в 2025 году.

Синдром Барта — наследственное заболевание, вызванное мутацией в гене TAZ, который кодирует белок таффазин, участвующий в синтезе кардиолипина — важного компонента внутренней митохондриальной мембраны. Синдром проявляется медленно нарастающей мышечной слабостью, кардиомиопатией и другими нарушениями со стороны сердца. Болезнь поражает одного человека из 300-400 тысяч.

Заболевание также приводит к непереносимости физических нагрузок, быстрой утомляемости, рецидивирующим инфекциям, задержке роста и сокращению продолжительности жизни. Для лечения синдрома Барта сегодня применяют стандартную терапию с использованием бета-блокаторов, дигоксина и мочегонных препаратов, своевременное назначение которых позволяет добиться увеличения фракции выброса и улучшения функции левого желудочка.


Эламипретид — новый исследуемый пептидный терапевтический препарат. Он воздействует на внутреннюю митохондриальную мембрану, снижает выработку токсичных форм кислорода и стабилизирует кардиолипин, тем самым поддерживая работу митохондрий.


Консультативный комитет по препаратам для лечения сердечно-сосудистых и почечных заболеваний FDA одобрил препарат вопреки результатам последних клинических исследований, в ходе которых не удалось достичь первой контрольной точки — улучшения показателей теста 6-минутной ходьбы. Однако при отсутствии других вариантов терапии и учитывая пожелания пациентского сообщества синдрома Барта, препарат получил одобрение, набрав десять голосов «за» и шесть «против». Окончательное решение по препарату будет принято в январе 2025 года.

Читайте также: Отважный Лев против синдрома Барта

похожие статьи

Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера

По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750

Российские дети с редким заболеванием кожи получили инновационный препарат генной терапии

Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника

Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников

Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования

Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии

Смываемые водой повязки могут произвести революцию в лечении буллезного эпидермолиза

Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии