Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований
Редкое заболевание вызывает серьезные проблемы с сердцем, мышечную слабость и задержку роста.
Группа экспертов Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) проголосовала в поддержку препарата эламипретид для лечения синдрома Барта. Ранее регулятор был намерен отказать в одобрении препарата, ссылаясь на результаты клинических исследований. Однако под давлением общественности и экспертов окончательное решение по препарату будет принято в 2025 году.
Синдром Барта — наследственное заболевание, вызванное мутацией в гене TAZ, который кодирует белок таффазин, участвующий в синтезе кардиолипина — важного компонента внутренней митохондриальной мембраны. Синдром проявляется медленно нарастающей мышечной слабостью, кардиомиопатией и другими нарушениями со стороны сердца. Болезнь поражает одного человека из 300-400 тысяч.
Заболевание также приводит к непереносимости физических нагрузок, быстрой утомляемости, рецидивирующим инфекциям, задержке роста и сокращению продолжительности жизни. Для лечения синдрома Барта сегодня применяют стандартную терапию с использованием бета-блокаторов, дигоксина и мочегонных препаратов, своевременное назначение которых позволяет добиться увеличения фракции выброса и улучшения функции левого желудочка.
Эламипретид — новый исследуемый пептидный терапевтический препарат. Он воздействует на внутреннюю митохондриальную мембрану, снижает выработку токсичных форм кислорода и стабилизирует кардиолипин, тем самым поддерживая работу митохондрий.
Консультативный комитет по препаратам для лечения сердечно-сосудистых и почечных заболеваний FDA одобрил препарат вопреки результатам последних клинических исследований, в ходе которых не удалось достичь первой контрольной точки — улучшения показателей теста 6-минутной ходьбы. Однако при отсутствии других вариантов терапии и учитывая пожелания пациентского сообщества синдрома Барта, препарат получил одобрение, набрав десять голосов «за» и шесть «против». Окончательное решение по препарату будет принято в январе 2025 года.
Читайте также: Отважный Лев против синдрома Барта
похожие статьи
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис
В США одобрили первую генотерапию для пациентов с тяжёлой формой буллёзного эпидермолиза
Препарат начнут применять в третьем квартале 2025 года.