Препарат для лечения муковисцидоза на основе мРНК получил статус орфанного

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило разработке ARCT-032 компании Arcturus Therapeutics статус орфанного лекарства для лечения муковисцидоза. Об этом сообщается на сайте компании-производителя.

Муковисцидоз — наследственное заболевание, вызванное мутацией в гене CFTR и приводящее к обезвоживанию слизи в организме, в результате чего она становится вязкой и нарушает работу органов дыхания и пищеварения. Болезнь протекает как тяжелая хроническая пневмония, при кишечной форме оно вызывает развитие желчнокаменной болезни и цирроза печени. В России патология встречается у одного ребенка из 4900.

Для лечения муковисцидоза сегодня используется комплексная терапия с применением антибактериальных, муколитических и бронхолитических препаратов в сочетании с ферментотерапией и физиотерапией Источник: Липов Д.С., Скворцов В.В., Лукина М.А., Горшенина М.В., Луговкина А.А., Салтовская Т.А. (2017). Муковисцидоз. Медицинская сестра, (4), 22-30 .

ARCT-032 представляет собой информационную РНК (мРНК), кодирующую белок регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR), заключенный в липидные наночастицы (LNP). Доставка функциональной копии мРНК CFTR в легкие людей с муковисцидозом потенциально может восстановить активность CFTR в клетках эпителия бронхов и приостановить прогрессирование заболевания.

В клиническом исследовании фазы Ib первый пациент с муковисцидозом уже получил две дозы ARCT-032. Промежуточные данные клинических испытаний будут представлены в первой половине 2024 года.

Статус орфанного препарата дает налоговые льготы для проведения клинических исследований в США, а также дополнительные меры поддержки компании-производителю, в частности семь лет рыночной эксклюзивности. В течение этого срока после вывода ARCT-032 на рынок по его показаниям больше не будет зарегистрировано ни одного препарата.

Читайте также: Российские врачи-отоларингологи предложили дополнительный метод лечения муковисцидоза