Препарат для лечения «дремлющего лейкоза» получил одобрение в США
После применения новой терапии 38,9% участников клинических испытаний смогли достичь ремиссии.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат ивосидениб компании Servier для лечения рецидивирующего или рефрактерного миелодиспластического синдрома — редкого заболевания крови с мутацией в гене IDH1.
Миелодиспластический синдром (МДС) — группа заболеваний крови, при которых нарушается выработка клеток иммунитета, а также структура и функции эритроцитов и тромбоцитов. Симптоматика зависит от типа заболевания и может проявляться избыточной кровоточивостью, анемией, снижением иммунитета.
МДС встречается у 3-5 человек из 100 тысяч. После 60 лет распространенность болезни увеличивается до 20-40 случаев на 100 тысяч населения.
Причины возникновения МДС точно не установлены, однако известно, что его развитие может быть спровоцировано предшествующей химиотерапией, лучевой терапией, а также генетической предрасположенностью, обусловленной определенными поломками в ДНК.
МДС опасен высоким риском перехода в злокачественное заболевание крови — острый лейкоз. До недавнего времени основным методом лечения патологии у детей была аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. У взрослых для восстановления нормального клеточного роста также используются гипометилирующие препараты: азацитидин и децитабинИсточник: Афанасьев Борис Владимирович, Зубаровская Л.С. (2018). Миелодиспластический синдром у детей. Российский журнал детской гематологии и онкологии, (3), 23-35 .
Новый таргетный препарат для лечения МДС с мутацией в гене IDH1 — ивосидениб одобрен по результатам первой фазы клинического исследования, в которой оценивались переносимость, клиническая активность и безопасность лекарства. Результаты исследования показали, что лечение позволило в 38,9% случаев достичь полной ремиссии. Объективный ответ на терапию зафиксирован у 83,3% участников.
Ивосидениб ранее был одобрен по нескольким другим показаниям в сфере лечения рака, в том числе в США, Европейском союзе, Австралии и Китае. Например, его применяют в сочетании с азацитидином или в качестве монотерапии для лечения впервые диагностированного острого миелоидного лейкоза при наличии сопутствующих заболеваний, не позволяющих использовать интенсивную химиотерапию.
Читайте также: Опубликованы результаты исследования качества жизни пациентов с миелопролиферативными новообразованиями
похожие статьи
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения