Препарат для лечения «дремлющего лейкоза» получил одобрение в США
После применения новой терапии 38,9% участников клинических испытаний смогли достичь ремиссии.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат ивосидениб компании Servier для лечения рецидивирующего или рефрактерного миелодиспластического синдрома — редкого заболевания крови с мутацией в гене IDH1.
Миелодиспластический синдром (МДС) — группа заболеваний крови, при которых нарушается выработка клеток иммунитета, а также структура и функции эритроцитов и тромбоцитов. Симптоматика зависит от типа заболевания и может проявляться избыточной кровоточивостью, анемией, снижением иммунитета.
МДС встречается у 3-5 человек из 100 тысяч. После 60 лет распространенность болезни увеличивается до 20-40 случаев на 100 тысяч населения.
Причины возникновения МДС точно не установлены, однако известно, что его развитие может быть спровоцировано предшествующей химиотерапией, лучевой терапией, а также генетической предрасположенностью, обусловленной определенными поломками в ДНК.
МДС опасен высоким риском перехода в злокачественное заболевание крови — острый лейкоз. До недавнего времени основным методом лечения патологии у детей была аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. У взрослых для восстановления нормального клеточного роста также используются гипометилирующие препараты: азацитидин и децитабинИсточник: Афанасьев Борис Владимирович, Зубаровская Л.С. (2018). Миелодиспластический синдром у детей. Российский журнал детской гематологии и онкологии, (3), 23-35 .
Новый таргетный препарат для лечения МДС с мутацией в гене IDH1 — ивосидениб одобрен по результатам первой фазы клинического исследования, в которой оценивались переносимость, клиническая активность и безопасность лекарства. Результаты исследования показали, что лечение позволило в 38,9% случаев достичь полной ремиссии. Объективный ответ на терапию зафиксирован у 83,3% участников.
Ивосидениб ранее был одобрен по нескольким другим показаниям в сфере лечения рака, в том числе в США, Европейском союзе, Австралии и Китае. Например, его применяют в сочетании с азацитидином или в качестве монотерапии для лечения впервые диагностированного острого миелоидного лейкоза при наличии сопутствующих заболеваний, не позволяющих использовать интенсивную химиотерапию.
Читайте также: Опубликованы результаты исследования качества жизни пациентов с миелопролиферативными новообразованиями
похожие статьи
В Московской области запустили производство нового препарата против идиопатического легочного фиброза
Заболевание особенно опасно для мужчин старше 75 лет.
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750
Российские дети с редким заболеванием кожи получили инновационный препарат генной терапии
Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника
Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования