Препарат для лечения «дремлющего лейкоза» получил одобрение в США
После применения новой терапии 38,9% участников клинических испытаний смогли достичь ремиссии.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат ивосидениб компании Servier для лечения рецидивирующего или рефрактерного миелодиспластического синдрома — редкого заболевания крови с мутацией в гене IDH1.
Миелодиспластический синдром (МДС) — группа заболеваний крови, при которых нарушается выработка клеток иммунитета, а также структура и функции эритроцитов и тромбоцитов. Симптоматика зависит от типа заболевания и может проявляться избыточной кровоточивостью, анемией, снижением иммунитета.
МДС встречается у 3-5 человек из 100 тысяч. После 60 лет распространенность болезни увеличивается до 20-40 случаев на 100 тысяч населения.
Причины возникновения МДС точно не установлены, однако известно, что его развитие может быть спровоцировано предшествующей химиотерапией, лучевой терапией, а также генетической предрасположенностью, обусловленной определенными поломками в ДНК.
МДС опасен высоким риском перехода в злокачественное заболевание крови — острый лейкоз. До недавнего времени основным методом лечения патологии у детей была аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. У взрослых для восстановления нормального клеточного роста также используются гипометилирующие препараты: азацитидин и децитабинИсточник: Афанасьев Борис Владимирович, Зубаровская Л.С. (2018). Миелодиспластический синдром у детей. Российский журнал детской гематологии и онкологии, (3), 23-35 .
Новый таргетный препарат для лечения МДС с мутацией в гене IDH1 — ивосидениб одобрен по результатам первой фазы клинического исследования, в которой оценивались переносимость, клиническая активность и безопасность лекарства. Результаты исследования показали, что лечение позволило в 38,9% случаев достичь полной ремиссии. Объективный ответ на терапию зафиксирован у 83,3% участников.
Ивосидениб ранее был одобрен по нескольким другим показаниям в сфере лечения рака, в том числе в США, Европейском союзе, Австралии и Китае. Например, его применяют в сочетании с азацитидином или в качестве монотерапии для лечения впервые диагностированного острого миелоидного лейкоза при наличии сопутствующих заболеваний, не позволяющих использовать интенсивную химиотерапию.
Читайте также: Опубликованы результаты исследования качества жизни пациентов с миелопролиферативными новообразованиями
похожие статьи
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис