Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии

Эффективность и безопасность нового генного препарата для лечения порфирии гивосирана оценили в ходе 48-недельного исследования — самого длительного с момента создания терапии. Результаты наблюдения опубликованы в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases.

Острая печеночная порфирия — редкое генетическое заболевание, приводящее к избыточному накоплению в организме порфиринов и их предшественников. Болезнь сопровождается острыми изнуряющими приступами с болью в животе и конечностях, повышением артериального давления и тяжелыми неврологическими симптомами вплоть до паралича. Патология встречается с частотой 0,5–10 случаев на 100 000 населения.

Для терапии острых порфирий применяют препараты на основе гемина, который подавляет производство порфирина. Однако этот препарат при своевременном введении может только купировать приступы, но не подходит для их профилактики.

В 48-недельном исследовании препарата приняли участие шестнадцать пациентов (средний возраст — 39,5 лет). К нежелательным явлениям, связанным с лечением, относились боль в животе, назофарингит и тошнота, а также эритема и зуд в месте инъекции. Терапия гивосираном снизила годовые показатели приступов порфирии на 97% и необходимость использования препаратов на основе гемина на 96%. С 33-го по 48-й месяцы исследования у пациентов не было ни одного приступа порфирии, требующего медицинского вмешательства и приема гемина.

Читайте также: Дикие боли в животе, паралич и галлюцинации — что такое порфирия и как с ней бороться.