Новые подходы к лечению острого лимфобластного лейкоза: энзомениб и клеточная терапия Orca-T

Лекарственное средство энзомениб получило статус орфанного препарата в США для лечения острого лимфобластного лейкоза, а клеточная терапия Orca-T — одобрение для использования.

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) — агрессивный рак крови, при котором костный мозг начинает производить большое количество незрелых лимфоцитов — лимфобластов. Эти клетки вытесняют нормальные клетки крови, из-за чего развиваются анемия, инфекции и кровотечения. ОЛЛ может иметь разные генетические подтипы, и для некоторых из них разрабатываются таргетные препараты — лекарства, которые воздействуют на конкретные молекулярные механизмы опухолевых клеток.

30 июля 2026 года экспериментальный препарат компании Sumitomo Pharma энзомениб получил статус орфанного для лечения ОЛЛ. Ранее, в 2022 году, этот же статус препарат получил для лечения острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). Энзомениб принимают внутрь. Препарат блокирует взаимодействие белка менин с KMT2A — белком, который участвует в регуляции активности генов. При определенных генетических изменениях лейкозных клеток эта система помогает поддерживать их рост и способность к размножению.

Сейчас энзомениб продолжает изучаться в клинических исследованиях у пациентов с острым лейкозом, заболевание которых вернулось после лечения или не отвечает на терапию. Отдельное исследование проводится у пациентов с изменениями генов KMT2A и NPM1 — генетическими особенностями, которые могут определять чувствительность опухолевых клеток к препаратам этого класса. В лабораторных исследованиях энзомениб подавлял рост лейкозных клеток с такими изменениями. Однако эти результаты пока не означают доказанной клинической эффективности препарата у пациентов.

Статус орфанного препарата предоставляется для лекарств, которые разрабатываются для редких заболеваний. Он может дать разработчику определенные преимущества и стимулы, чтобы продолжать клинические исследования.

Ранее американский регулятор также одобрил Orca-T компании Orca Bio для взрослых пациентов с некоторыми видами рака крови, включая ОЛЛ, ОМЛ и миелодиспластические синдромы, которым проводят трансплантацию стволовых клеток от совместимого донора.

В исследовании фазы 3 Precision-T Orca-T продемонстрировала существенное преимущество по показателю выживаемости без хронической реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Через год после трансплантации этот показатель составил 78% в группе Orca-T против 38,4% при стандартной трансплантации. Также у пациентов, получавших Orca-T, быстрее восстанавливались нейтрофилы и тромбоциты, а тяжелые инфекции и острая РТПХ возникали реже.