Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Терапия, позволяющая снизить суточную дозу приема глюкокортикоидов, подходит взрослым и детям от 4 лет.
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников (ВГН) — кренессити (Crenessity) с действующим веществом кринецерфонт.
Врожденная гиперплазия надпочечников — наследственное заболевание, вызванное мутацией гена CYP21A2, который отвечает за выработку фермента 21-гидроксилазы. Дефицит фермента приводит к нехватке кортизола и избытку других гормонов, в том числе андростендиона.
Люди с врожденной гиперплазией надпочечников пожизненно принимают глюкокортикоиды, что нередко вызывает развитие побочных эффектов: обострение или возникновение язвенной болезни желудка и двенадцатиперстной кишки, повышение риска возникновения грибковых, вирусных и бактериальных инфекций.
Препарат Кренессити представляет собой антагонист рецепторов кортикотропин-рилизинг-фактора 1-го типа и предназначается для контроля уровня андрогенов у взрослых и детей в возрасте от 4 лет. Снижая уровень адренокортикотропного гормона и андрогенов, которые могут быть повышены у людей с ВГН, препарат позволяет снизить суточную дозу стероидов.
Ранее сообщалось об испытаниях препарата с действующим веществом кринецерфонт (Crinecerfont), который позволил пациентам с ВГН снизить дозу глюкокортикоидов.
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни