Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Терапия, позволяющая снизить суточную дозу приема глюкокортикоидов, подходит взрослым и детям от 4 лет.
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников (ВГН) — кренессити (Crenessity) с действующим веществом кринецерфонт.
Врожденная гиперплазия надпочечников — наследственное заболевание, вызванное мутацией гена CYP21A2, который отвечает за выработку фермента 21-гидроксилазы. Дефицит фермента приводит к нехватке кортизола и избытку других гормонов, в том числе андростендиона.
Люди с врожденной гиперплазией надпочечников пожизненно принимают глюкокортикоиды, что нередко вызывает развитие побочных эффектов: обострение или возникновение язвенной болезни желудка и двенадцатиперстной кишки, повышение риска возникновения грибковых, вирусных и бактериальных инфекций.
Препарат Кренессити представляет собой антагонист рецепторов кортикотропин-рилизинг-фактора 1-го типа и предназначается для контроля уровня андрогенов у взрослых и детей в возрасте от 4 лет. Снижая уровень адренокортикотропного гормона и андрогенов, которые могут быть повышены у людей с ВГН, препарат позволяет снизить суточную дозу стероидов.
Ранее сообщалось об испытаниях препарата с действующим веществом кринецерфонт (Crinecerfont), который позволил пациентам с ВГН снизить дозу глюкокортикоидов.
похожие статьи
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»
В Московской области запустили производство нового препарата против идиопатического легочного фиброза
Заболевание особенно опасно для мужчин старше 75 лет.
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа