Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников
Терапия, позволяющая снизить суточную дозу приема глюкокортикоидов, подходит взрослым и детям от 4 лет.
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников (ВГН) — кренессити (Crenessity) с действующим веществом кринецерфонт.
Врожденная гиперплазия надпочечников — наследственное заболевание, вызванное мутацией гена CYP21A2, который отвечает за выработку фермента 21-гидроксилазы. Дефицит фермента приводит к нехватке кортизола и избытку других гормонов, в том числе андростендиона.
Люди с врожденной гиперплазией надпочечников пожизненно принимают глюкокортикоиды, что нередко вызывает развитие побочных эффектов: обострение или возникновение язвенной болезни желудка и двенадцатиперстной кишки, повышение риска возникновения грибковых, вирусных и бактериальных инфекций.
Препарат Кренессити представляет собой антагонист рецепторов кортикотропин-рилизинг-фактора 1-го типа и предназначается для контроля уровня андрогенов у взрослых и детей в возрасте от 4 лет. Снижая уровень адренокортикотропного гормона и андрогенов, которые могут быть повышены у людей с ВГН, препарат позволяет снизить суточную дозу стероидов.
Ранее сообщалось об испытаниях препарата с действующим веществом кринецерфонт (Crinecerfont), который позволил пациентам с ВГН снизить дозу глюкокортикоидов.
похожие статьи
Искусственный интеллект помог разработать лекарство для лечения воспалительных заболеваний кишечника
Генная терапия болезни Данона прошла первую фазу клинического исследования
Ежедневный прием инфигратиниба показал обнадеживающие результаты в лечении ахондроплазии
Препарат для лечения синдрома Барта могут одобрить вопреки результатам клинических исследований
Опубликованы результаты самого длительного исследования препарата гивосиран против порфирии
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.