16.12.2024 15:28

Одобрен препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников

Изображение: Freepik

Терапия, позволяющая снизить суточную дозу приема глюкокортикоидов, подходит взрослым и детям от 4 лет.


Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников (ВГН) — кренессити (Crenessity) с действующим веществом кринецерфонт.

Врожденная гиперплазия надпочечников — наследственное заболевание, вызванное мутацией гена CYP21A2, который отвечает за выработку фермента 21-гидроксилазы. Дефицит фермента приводит к нехватке кортизола и избытку других гормонов, в том числе андростендиона.

Люди с врожденной гиперплазией надпочечников пожизненно принимают глюкокортикоиды, что нередко вызывает развитие побочных эффектов: обострение или возникновение язвенной болезни желудка и двенадцатиперстной кишки, повышение риска возникновения грибковых, вирусных и бактериальных инфекций.

Препарат Кренессити представляет собой антагонист рецепторов кортикотропин-рилизинг-фактора 1-го типа и предназначается для контроля уровня андрогенов у взрослых и детей в возрасте от 4 лет. Снижая уровень адренокортикотропного гормона и андрогенов, которые могут быть повышены у людей с ВГН, препарат позволяет снизить суточную дозу стероидов.

Ранее сообщалось об испытаниях препарата с действующим веществом кринецерфонт (Crinecerfont), который позволил пациентам с ВГН снизить дозу глюкокортикоидов.

похожие статьи

Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями

Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб

Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году

Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»