14.03.2023 17:45

Одобрен первый препарат против синдрома Ретта

С этим диагнозом в мире живут 350 тысяч человек.


Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый препарат для лечения синдрома Ретта — редкого генетического заболевания, при котором происходит прогрессирующее расстройство центральной нервной системы. Лекарство с действующим веществом trofinetide будет продаваться под торговой маркой Daybue. Его производитель — компания Acadia Pharmaceuticals.

Синдром Ретта — редкое психоневрологическое заболевание, вызванное мутацией гена MECP2. Болезнь встречается только у девочек с распространенностью — один случай на 10-15 тысяч новорожденных женского пола. Признаки заболевания начинают проявляться в раннем детстве, спустя 6-18 месяцев нормального физического и неврологического развития. После регресса больные теряют приобретенные речевые и двигательные навыки, у них начинаются проблемы с дыханием, судороги, стереотипии — повторяющиеся движения рук. Лицо ребенка постепенно становится «грустным», взгляд теряет фокусировку или устремляется в одну точку. Варианты лечения синдрома Ретта в настоящее время весьма ограничены и направлены только на устранение симптомов заболевания. Во всем мире, по данным фонда Rett Syndrome Research Trust живут 350 тысяч человек с этим диагнозом.

Производитель нового лекарства — компания Acadia Pharmaceuticals заявила, что препарат будет доступен для детей от 2 лет и старше и появится на рынке к концу апреля 2023 года. Препарат был одобрен на основании исследования III фазы, в котором приняли участие 187 пациенток. В ходе испытаний их состояние улучшились по двум системам оценки, которые используются для отслеживания здоровья людей с синдромом Ретта. Среди побочных эффектов регистрировались диарея и рвота.

Так как это первое одобренное в США средство от синдрома Ретта, Acadia получит от FDA «ваучер на приоритетное рассмотрение». Этот ваучер американский регистратор лекарств выдает разработчикам препаратов от редких детских заболеваний и тропических инфекций. Он дает компании право на ускоренное рассмотрение заявки на любой другой препарат.

Читайте также:

История трехлетней Алисы с синдромом Ретта — редкой девочки из Москвы

Изображение: Freepik

теги

Синдром Ретта
Инновационные препараты
похожие статьи

CRISPR-терапия наследственного ангионевротического отека успешно прошла первую фазу испытаний

В России утвердили упрощенную регистрацию препаратов от редких заболеваний

Все процедуры по регистрации лекарств будут осуществляться в электронном виде, а их сроки существенно сократят.

Новый препарат для лечения эпилепсии при редких заболеваниях успешно прошел первые клинические испытания

В России создали генную терапию для редкого заболевания сетчатки — амавроза Лебера четвертого типа

В России зарегистрировали новый отечественный препарат для лечения рака кожи

Комбинация нурулимаба и пролголимаба направлена против нерезектабельной или метастатической меланомы.

Препарат ваморолон для лечения миодистрофии Дюшенна получил одобрение в Европе

Препарат элафибранор показал эффективность в лечении редкого аутоиммунного заболевания печени

Разработан первый прероральный препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии