Одобрен первый препарат против синдрома Ретта
С этим диагнозом в мире живут 350 тысяч человек.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый препарат для лечения синдрома Ретта — редкого генетического заболевания, при котором происходит прогрессирующее расстройство центральной нервной системы. Лекарство с действующим веществом trofinetide будет продаваться под торговой маркой Daybue. Его производитель — компания Acadia Pharmaceuticals.
Синдром Ретта — редкое психоневрологическое заболевание, вызванное мутацией гена MECP2. Болезнь встречается только у девочек с распространенностью — один случай на 10-15 тысяч новорожденных женского пола. Признаки заболевания начинают проявляться в раннем детстве, спустя 6-18 месяцев нормального физического и неврологического развития. После регресса больные теряют приобретенные речевые и двигательные навыки, у них начинаются проблемы с дыханием, судороги, стереотипии — повторяющиеся движения рук. Лицо ребенка постепенно становится «грустным», взгляд теряет фокусировку или устремляется в одну точку. Варианты лечения синдрома Ретта в настоящее время весьма ограничены и направлены только на устранение симптомов заболевания. Во всем мире, по данным фонда Rett Syndrome Research Trust живут 350 тысяч человек с этим диагнозом.
Производитель нового лекарства — компания Acadia Pharmaceuticals заявила, что препарат будет доступен для детей от 2 лет и старше и появится на рынке к концу апреля 2023 года. Препарат был одобрен на основании исследования III фазы, в котором приняли участие 187 пациенток. В ходе испытаний их состояние улучшились по двум системам оценки, которые используются для отслеживания здоровья людей с синдромом Ретта. Среди побочных эффектов регистрировались диарея и рвота.
Так как это первое одобренное в США средство от синдрома Ретта, Acadia получит от FDA «ваучер на приоритетное рассмотрение». Этот ваучер американский регистратор лекарств выдает разработчикам препаратов от редких детских заболеваний и тропических инфекций. Он дает компании право на ускоренное рассмотрение заявки на любой другой препарат.
Читайте также:
История трехлетней Алисы с синдромом Ретта — редкой девочки из Москвы
Изображение: Freepik
похожие статьи
Ученые модифицировали паразитическую бактерию для доставки лекарств в клетки мозга
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.