Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией

Международная группа ученых опубликовала итоги клинического исследования прерорального препарата против церебральной адренолейкодистрофии (цАЛД): по результатам раннего этапа испытаний новый препарат лериглитазон показал высокую эффективность. Впервые в истории болезнь удалось замедлить, а в ряде случаев — полностью остановить её развитие.

Церебральная адренолейкодистрофия — редкое генетическое заболевание, при котором разрушается белое вещество головного мозга, нарушаются двигательные, когнитивные и зрительные функции. Болезнь стремительно прогрессирует и чаще всего диагностируется у мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет. Без лечения она приводит к глубокой инвалидизации и смерти.

На сегодняшний день наиболее эффективные подходы к лечению — пересадка стволовых клеток и генная терапия — сопряжены с высокими рисками и ограничениями. Они доступны не всем пациентам и часто применяются слишком поздно, когда изменения в мозге становятся необратимыми.

Новый препарат лериглитазон, дающий надежду на эффективное лечение смертельной патологии, был протестирован с участием 11 пациентов в США, Европе и Южной Америке. Через шесть месяцев у всех участников зафиксировано замедление течения заболевания, а у почти половины — его остановка. Это первое свидетельство того, что пероральный препарат может эффективно воздействовать на болезнь.

Если эффективность и безопасность препарата будут подтверждены в дальнейших фазах испытаний, лериглитазон может стать первым доступным и неинвазивным средством, которое поможет остановить прогрессирование заболевания на ранних стадиях.

Читайте также: Генная терапия церебральной адренолейкодистрофии: промежуточные итоги исследования