20.03.2025 18:18

Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США

Источник: Freepik

В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.


Американский регулятор (FDA) одобрил хенодиол — инновационный препарат компании Mirum Pharmaceuticals для лечения церебротендинозного ксантоматоза.

Церебротендинозный (церебросухожильный) ксантоматоз — орфанная патология, вызванная мутацией гена CYP27A1, которая препятствует нормальному усвоению холестерина и приводит к накоплению токсичных веществ в организме, из-за чего развивается хроническая диарея, задержка психического развития, мышечная слабость, эпилепсия и даже деменция.

Новый препарат хенодиол создан на основе хенодезоксихолевой кислоты — натурального компонента желчи. Ранее он применялся для растворения определенных видов желчных камней, а теперь доказал свою эффективность в лечении церебротендинозного ксантоматоза. Клиническое исследование, длившееся 24 недели, показало, что прием 250 мг хенодиола трижды в день значительно снижает уровень токсичных метаболитов холестерина в организме пациентов.

Несмотря на свою эффективность, хенодиол может оказывать токсическое воздействие на печень, поэтому больным рекомендуется регулярно сдавать анализы крови для контроля состояния печени и желчных протоков.

Церебротендинозный ксантоматоз входит в перечень заболеваний, терапию которых российские дети могут получить при поддержке фонда «Круг добра». В 2024 году члены экспертного совета фонда предложили включить препарат на основе хенодезоксихолевой кислоты в список лекарственных средств, закупаемых для пациентов. В социальных сетях фонда недавно была опубликована история 9-летнего Андрея, живущего с церебротендинозным ксантоматозом: благодаря лечению он активно общается, играет в спортивные игры, рисует и мечтает стать машинистом поезда.

Одобрение FDA нового препарата против церебротендинозного ксантоматоза открывает дополнительные возможности лечения для пациентов во всем мире.

Читайте также: В перечень заболеваний фонда «Круг Добра» включили церебротендинозный ксантоматоз

похожие статьи

Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб

Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году

Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»

Одобрен новый препарат против миастении гравис