Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Американский регулятор (FDA) одобрил хенодиол — инновационный препарат компании Mirum Pharmaceuticals для лечения церебротендинозного ксантоматоза.
Церебротендинозный (церебросухожильный) ксантоматоз — орфанная патология, вызванная мутацией гена CYP27A1, которая препятствует нормальному усвоению холестерина и приводит к накоплению токсичных веществ в организме, из-за чего развивается хроническая диарея, задержка психического развития, мышечная слабость, эпилепсия и даже деменция.
Новый препарат хенодиол создан на основе хенодезоксихолевой кислоты — натурального компонента желчи. Ранее он применялся для растворения определенных видов желчных камней, а теперь доказал свою эффективность в лечении церебротендинозного ксантоматоза. Клиническое исследование, длившееся 24 недели, показало, что прием 250 мг хенодиола трижды в день значительно снижает уровень токсичных метаболитов холестерина в организме пациентов.
Несмотря на свою эффективность, хенодиол может оказывать токсическое воздействие на печень, поэтому больным рекомендуется регулярно сдавать анализы крови для контроля состояния печени и желчных протоков.
Церебротендинозный ксантоматоз входит в перечень заболеваний, терапию которых российские дети могут получить при поддержке фонда «Круг добра». В 2024 году члены экспертного совета фонда предложили включить препарат на основе хенодезоксихолевой кислоты в список лекарственных средств, закупаемых для пациентов. В социальных сетях фонда недавно была опубликована история 9-летнего Андрея, живущего с церебротендинозным ксантоматозом: благодаря лечению он активно общается, играет в спортивные игры, рисует и мечтает стать машинистом поезда.
Одобрение FDA нового препарата против церебротендинозного ксантоматоза открывает дополнительные возможности лечения для пациентов во всем мире.
Читайте также: В перечень заболеваний фонда «Круг Добра» включили церебротендинозный ксантоматоз
похожие статьи
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»