Новый препарат для лечения редкого нарушения обмена холестерина получил одобрение в США
В перечне доступной терапии церебротендинозного ксантоматоза скоро появится еще одно лекарственное средство.
Американский регулятор (FDA) одобрил хенодиол — инновационный препарат компании Mirum Pharmaceuticals для лечения церебротендинозного ксантоматоза.
Церебротендинозный (церебросухожильный) ксантоматоз — орфанная патология, вызванная мутацией гена CYP27A1, которая препятствует нормальному усвоению холестерина и приводит к накоплению токсичных веществ в организме, из-за чего развивается хроническая диарея, задержка психического развития, мышечная слабость, эпилепсия и даже деменция.
Новый препарат хенодиол создан на основе хенодезоксихолевой кислоты — натурального компонента желчи. Ранее он применялся для растворения определенных видов желчных камней, а теперь доказал свою эффективность в лечении церебротендинозного ксантоматоза. Клиническое исследование, длившееся 24 недели, показало, что прием 250 мг хенодиола трижды в день значительно снижает уровень токсичных метаболитов холестерина в организме пациентов.
Несмотря на свою эффективность, хенодиол может оказывать токсическое воздействие на печень, поэтому больным рекомендуется регулярно сдавать анализы крови для контроля состояния печени и желчных протоков.
Церебротендинозный ксантоматоз входит в перечень заболеваний, терапию которых российские дети могут получить при поддержке фонда «Круг добра». В 2024 году члены экспертного совета фонда предложили включить препарат на основе хенодезоксихолевой кислоты в список лекарственных средств, закупаемых для пациентов. В социальных сетях фонда недавно была опубликована история 9-летнего Андрея, живущего с церебротендинозным ксантоматозом: благодаря лечению он активно общается, играет в спортивные игры, рисует и мечтает стать машинистом поезда.
Одобрение FDA нового препарата против церебротендинозного ксантоматоза открывает дополнительные возможности лечения для пациентов во всем мире.
Читайте также: В перечень заболеваний фонда «Круг Добра» включили церебротендинозный ксантоматоз
похожие статьи
Новый препарат поможет поддержать мышцы при СМА и восстановить их функцию
Инновационное лекарство SRK-015 станет важным дополнением к существующей терапии спинальной мышечной атрофии.
Новый препарат поможет детям с синдромом Прадера-Вилли контролировать аппетит
В России появится резервный механизм обеспечения пациентов дорогостоящими лекарствами
Это улучшит доступ к терапии для взрослых больных из регионов и снизит нагрузку на местные бюджеты.
Руководитель МОО «Другая жизнь» Кирилл Куляев: «Лечение ПНГ важно начать как можно раньше»
В Московской области запустили производство нового препарата против идиопатического легочного фиброза
Заболевание особенно опасно для мужчин старше 75 лет.
В России упростят допуск инновационных лекарств на рынок
Инициатива нацелена на повышение качества жизни людей с тяжелыми и редкими (орфанными) заболеваниями.
Одобрена инновационная терапия нейрофиброматоза I типа
Подопечные фонда «Круг добра» получили таргетную терапию против атрофии зрительного нерва Лебера
По оценкам экспертов, в течение следующих 10 лет количество человек с этим диагнозом в России может составить порядка 750