Новый двухкомпонентный препарат для лечения болезни Помпе одобрен в США
Лекарство предназначено для взрослых больных, которым не помогает другая ферментозаместительная терапия.
Двухкомпонентный препарат Pombiliti (ципаглюкозидаза альфа-атга) + Opfolda (миглустат) для лечения болезни Помпе американской фармацевтической компании Amicus Therapeutics получил одобрение Федеральной службы за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Лекарство предназначено для лечения взрослых пациентов с поздней стадией заболевания, у которых не наблюдается улучшения на фоне проводимой ферментозаместительной терапии. Об этом сообщается на сайте регулятора.
Болезнь Помпе или болезнь накопления гликогена — это тяжелое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA). Снижение уровня GAA вызывает накопление гликогена в мышцах, которые становятся слабыми и постепенно атрофируются. Болезнь поражает одного из 14 000 — 300 000 человек.
Действие Рombiliti основано на расщеплении гликогена, а Opfolda применяется для стабилизации фермента в крови. Ранее FDA присвоило Pombiliti + Opfolda статус «прорывной терапии», который облегчает процесс разработки и рассмотрения препаратов.
Терапию Рombiliti + Opfolda следует начинать через 2 недели после последней дозы ферментозаместительной терапии. Рекомендуемая доза Рombiliti составляет 20 мг/кг, которую вводят раз в две недели путем внутривенной инфузии в течение 4 часов. За час до процедуры больной должен перорально принять Opfolda.
Помимо нового двухкомпонентного лекарства в США для лечения болезни Помпе одобрены другие препараты от компании Sanofi с действующими веществами алглюкозидаза альфа и авалглюкозидаза альфа.
Читайте также: Новейший препарат для лечения болезни Помпе может существенно улучшить состояние стабильных больных
похожие статьи
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии
Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты
В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.