10.10.2023 18:20

Новый двухкомпонентный препарат для лечения болезни Помпе одобрен в США

Изображение: Freepik

Лекарство предназначено для взрослых больных, которым не помогает другая ферментозаместительная терапия.


Двухкомпонентный препарат Pombiliti (ципаглюкозидаза альфа-атга) + Opfolda (миглустат) для лечения болезни Помпе американской фармацевтической компании Amicus Therapeutics получил одобрение Федеральной службы за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Лекарство предназначено для лечения взрослых пациентов с поздней стадией заболевания, у которых не наблюдается улучшения на фоне проводимой ферментозаместительной терапии. Об этом сообщается на сайте регулятора.


Болезнь Помпе или болезнь накопления гликогена — это тяжелое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA). Снижение уровня GAA вызывает накопление гликогена в мышцах, которые становятся слабыми и постепенно атрофируются. Болезнь поражает одного из 14 000 — 300 000 человек.


Действие Рombiliti основано на расщеплении гликогена, а Opfolda применяется для стабилизации фермента в крови. Ранее FDA присвоило Pombiliti + Opfolda статус «прорывной терапии», который облегчает процесс разработки и рассмотрения препаратов.

Терапию Рombiliti + Opfolda следует начинать через 2 недели после последней дозы ферментозаместительной терапии. Рекомендуемая доза Рombiliti составляет 20 мг/кг, которую вводят раз в две недели путем внутривенной инфузии в течение 4 часов. За час до процедуры больной должен перорально принять Opfolda.

Помимо нового двухкомпонентного лекарства в США для лечения болезни Помпе одобрены другие препараты от компании Sanofi с действующими веществами алглюкозидаза альфа и авалглюкозидаза альфа.

Читайте также: Новейший препарат для лечения болезни Помпе может существенно улучшить состояние стабильных больных

теги

Болезнь Помпе
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия

Генная терапия позволила спасти роговицу и улучшить зрение подростку с буллезным эпидермолизом