Новый двухкомпонентный препарат для лечения болезни Помпе одобрен в США
Лекарство предназначено для взрослых больных, которым не помогает другая ферментозаместительная терапия.
Двухкомпонентный препарат Pombiliti (ципаглюкозидаза альфа-атга) + Opfolda (миглустат) для лечения болезни Помпе американской фармацевтической компании Amicus Therapeutics получил одобрение Федеральной службы за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Лекарство предназначено для лечения взрослых пациентов с поздней стадией заболевания, у которых не наблюдается улучшения на фоне проводимой ферментозаместительной терапии. Об этом сообщается на сайте регулятора.
Болезнь Помпе или болезнь накопления гликогена — это тяжелое наследственное заболевание, вызванное дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA). Снижение уровня GAA вызывает накопление гликогена в мышцах, которые становятся слабыми и постепенно атрофируются. Болезнь поражает одного из 14 000 — 300 000 человек.
Действие Рombiliti основано на расщеплении гликогена, а Opfolda применяется для стабилизации фермента в крови. Ранее FDA присвоило Pombiliti + Opfolda статус «прорывной терапии», который облегчает процесс разработки и рассмотрения препаратов.
Терапию Рombiliti + Opfolda следует начинать через 2 недели после последней дозы ферментозаместительной терапии. Рекомендуемая доза Рombiliti составляет 20 мг/кг, которую вводят раз в две недели путем внутривенной инфузии в течение 4 часов. За час до процедуры больной должен перорально принять Opfolda.
Помимо нового двухкомпонентного лекарства в США для лечения болезни Помпе одобрены другие препараты от компании Sanofi с действующими веществами алглюкозидаза альфа и авалглюкозидаза альфа.
Читайте также: Новейший препарат для лечения болезни Помпе может существенно улучшить состояние стабильных больных
похожие статьи
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия
Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения