Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Однократное введение препарата позволяет приостановить развитие болезни, сохранить и улучшить зрение.
Биотехнологическая компания REGENXBIO из США разработала генную терапию влажной формы возрастной макулярной дегенерации сетчатки. Препарат под названием ABBV-RGX-314 доставляет в глаз генетические инструкции по созданию антител к фактору роста эндотелия сосудов и тем самым подавляет развитие заболевания. Результаты первой и второй фазы клинического исследования новой терапии опубликованы в журнале The Lancet.
Возрастная макулярная дегенерация сетчатки (ВМД) — прогрессирующее заболевание сетчатки в области задней части глаза, приводящее к необратимой потере центрального зрения у людей старше 50 лет. Болезнь поражает 15 человек из 1000.
Точная причина развития патологии неизвестна, но ученые связывают ее с перепроизводством белка, называемого фактором роста эндотелия сосудов (англ. vascular endothelial growth factor, VEGF). Его избыток приводит к тому, что сосуды внутри сетчатки начинают аномально расти, вызывая отек, кровоизлияние и грубые изменения структуры вплоть до полной потери зрения. Приостановить этот процесс при влажной форме ВМД можно только с помощью инъекций анти-VEGF препаратов внутрь глаза. Их необходимо делать каждые 4-8 недель.
В исследовании нового генного препарата против влажной формы ВМД приняли участие 42 человека, которые ранее получали лечение анти-VEGF препаратами. Им ввели однократную инъекцию ABBV-RGX-314 под сетчатку глаза, после чего в течение двух лет пациенты находились под наблюдением. За это время зрение участников исследования стабилизировалось и улучшилось. Препарат не вызвал клинически выраженных иммунных реакций.
Ученые пришли к выводу, что генная терапия способна устойчиво подавлять фактор роста эндотелия сосудов и поддерживать зрение после однократного введения. В конце 2025 года компания REGENXBIO намерена подать заявку на одобрение препарата в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Читайте также: «Повреждение сетчатки может проходить бессимптомно, важно это заметить и сохранить зрение» — хирург-офтальмолог Татьяна Аванесова
похожие статьи
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.