Генная терапия гемофилии В признана эффективной и безопасной
Препарат успешно прошел третью фазу клинических исследований.
Препарат этранакоген дезапарвовек — первая генная терапия, одобренная для лечения гемофилии B, была признана более эффективной, чем профилактическое лечение фактором свертывания IX. Результаты третьей фазы 24-недельного клинического исследования представлены в журнале The Lancet.
Гемофилия — наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови, что приводит к частым кровоизлияниям и кровотечениям в мышцы, суставы и другие органы. Гемофилия В вызвана дефицитом фактора свертывания IX. Эта форма заболевания встречается у 20% больных гемофилией.
Участниками исследования нового генного препарата стали 54 человека — мужчины в возрасте 18 лет и старше с тяжелой и умеренно тяжелой наследственной гемофилией B, которые постоянно проходили лечение фактором IX. Они получили однократную внутривенную дозу этранакогена дезапарвовека.
В первые шесть месяцев после введения препарата у 67% участников прекратились кровотечения. Через 24 месяца у одного участника активность фактора IX не превышала 5%, у 18 человек (33%) этот показатель составил более 40%. К концу наблюдения 52 участника (96%) из 54 смогли отказаться профилактического лечения фактором IX.
Наиболее частыми нежелательными явлениями, связанными с лечением, стали повышение уровня аланинаминотрансферазы (17%) и аспартатаминотрансферазы (9%), головная боль (15%), острые респираторные заболевания (13%).
Ученые пришли к выводу, что эффективность препарата этранакоген дезапарвовек сохраняется на протяжении 24 месяцев. Он представляет собой безопасный и эффективный вариант терапии для людей с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B. В настоящее время исследование продолжается, это позволит оценить долгосрочные перспективы лечения.
Читайте также:
Терапия гемофилии А длительного действия прошла третью фазу клинических исследований
похожие статьи
В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри
Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.
Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet
Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию
Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии
Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты
В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии
Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.
Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана
Продолжается набор участников в клиническое исследование генотерапевтического препарата против гемофилии А
Его однократная внутривенная инъекция должна полностью восстановить выработку фактора свертывания крови VIII.