14.03.2024 13:50

Генная терапия гемофилии В признана эффективной и безопасной

Изображение: Freepik

Препарат успешно прошел третью фазу клинических исследований.


Препарат этранакоген дезапарвовек — первая генная терапия, одобренная для лечения гемофилии B, была признана более эффективной, чем профилактическое лечение фактором свертывания IX. Результаты третьей фазы 24-недельного клинического исследования представлены в журнале The Lancet.


Гемофилия — наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови, что приводит к частым кровоизлияниям и кровотечениям в мышцы, суставы и другие органы. Гемофилия В вызвана дефицитом фактора свертывания IX. Эта форма заболевания встречается у 20% больных гемофилией.


Участниками исследования нового генного препарата стали 54 человека — мужчины в возрасте 18 лет и старше с тяжелой и умеренно тяжелой наследственной гемофилией B, которые постоянно проходили лечение фактором IX. Они получили однократную внутривенную дозу этранакогена дезапарвовека. 

В первые шесть месяцев после введения препарата у 67% участников прекратились кровотечения. Через 24 месяца у одного участника активность фактора IX не превышала 5%, у 18 человек (33%) этот показатель составил более 40%. К концу наблюдения 52 участника (96%) из 54 смогли отказаться профилактического лечения фактором IX.

Наиболее частыми нежелательными явлениями, связанными с лечением, стали повышение уровня аланинаминотрансферазы (17%) и аспартатаминотрансферазы (9%), головная боль (15%), острые респираторные заболевания (13%).

Ученые пришли к выводу, что эффективность препарата этранакоген дезапарвовек сохраняется на протяжении 24 месяцев. Он представляет собой безопасный и эффективный вариант терапии для людей с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B. В настоящее время исследование продолжается, это позволит оценить долгосрочные перспективы лечения.

Читайте также:

Терапия гемофилии А длительного действия прошла третью фазу клинических исследований

похожие статьи

В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа

Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.

Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии

К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.

Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной

Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.

Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году

Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.

Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни

Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»

Одобрен новый препарат против миастении гравис

В США одобрили первую генотерапию для пациентов с тяжёлой формой буллёзного эпидермолиза

Препарат начнут применять в третьем квартале 2025 года.