Генная терапия гемофилии В признана эффективной и безопасной
Препарат успешно прошел третью фазу клинических исследований.
Препарат этранакоген дезапарвовек — первая генная терапия, одобренная для лечения гемофилии B, была признана более эффективной, чем профилактическое лечение фактором свертывания IX. Результаты третьей фазы 24-недельного клинического исследования представлены в журнале The Lancet.
Гемофилия — наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови, что приводит к частым кровоизлияниям и кровотечениям в мышцы, суставы и другие органы. Гемофилия В вызвана дефицитом фактора свертывания IX. Эта форма заболевания встречается у 20% больных гемофилией.
Участниками исследования нового генного препарата стали 54 человека — мужчины в возрасте 18 лет и старше с тяжелой и умеренно тяжелой наследственной гемофилией B, которые постоянно проходили лечение фактором IX. Они получили однократную внутривенную дозу этранакогена дезапарвовека.
В первые шесть месяцев после введения препарата у 67% участников прекратились кровотечения. Через 24 месяца у одного участника активность фактора IX не превышала 5%, у 18 человек (33%) этот показатель составил более 40%. К концу наблюдения 52 участника (96%) из 54 смогли отказаться профилактического лечения фактором IX.
Наиболее частыми нежелательными явлениями, связанными с лечением, стали повышение уровня аланинаминотрансферазы (17%) и аспартатаминотрансферазы (9%), головная боль (15%), острые респираторные заболевания (13%).
Ученые пришли к выводу, что эффективность препарата этранакоген дезапарвовек сохраняется на протяжении 24 месяцев. Он представляет собой безопасный и эффективный вариант терапии для людей с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B. В настоящее время исследование продолжается, это позволит оценить долгосрочные перспективы лечения.
Читайте также:
Терапия гемофилии А длительного действия прошла третью фазу клинических исследований
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Обзор новостей науки: митохондриальные заболевания, гемофилия, боковой амиотрофический склероз, синдром Марфана
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.