Фонд «Круг добра» будет закупать лекарства еще для семи редких заболеваний
Это болезни PROS, хронический гепатит С, синдромы врожденной костномозговой недостаточности и другие нозологии.
Фонд «Круг добра» расширил перечень заболеваний для оказания помощи детям с редкими заболеваниями. Среди новых нозологий — заболевания PROS, синдромы врожденной костномозговой недостаточности, гемоглобинопатии (бета-талассемия и другие), приобретенная идиопатическая апластическая анемия, нарушения обмена глюкозамингликанов, остеопетроз и хронический гепатит С. Об этом сообщается на сайте фонда.
Заболевания PROS — это спектр синдромов, связанных с мутацией гена PIK3CA. Эти болезни характеризуются чрезмерным разрастанием тканей и имеют разнообразные клинические проявления. По словам детского онколога Центра им Н.Н. Блохина Гарика Сагояна, пациенты с этой нозологией без лечения имеют довольно серьезные осложнения, например, кровоизлияния и закупорку сосудов, изменения их структуры, неврологические и скелетные нарушения, развитие хронической боли.
Также экспертный совет «Круга добра» расширил список нозологий для применения закупаемого фондом иммуноглобулина для подкожного введения после трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток.
«Особенностью группы пациентов с этими заболеваниями является то, что, в отличие от имеющих первичные иммунодефициты, они получают препарат не всю жизнь, а до того момента, пока у них не восстанавливается продукция собственных иммуноглобулинов. У кого-то это может занять три месяца, а у кого-то год», — отметил главный внештатный детский специалист-гематолог Минздрава России, президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, председатель экспертного совета Фонда «Круг добра» Александр Румянцев.
Еще одним заболеванием, вошедшим в перечень фонда, стал хронический гепатит С. Эта болезнь, вызванная вирусом гепатита С, приводит к воспалению клеток печени, их гибели и замещению соединительной тканью. Для лечения нозологии будут применяться зарегистрированные в России препараты велпатасвир+софосбувир и глекапревир+пибрентасвир.
Читайте также:
Фонд «Круг добра» закупит препараты для детей с редкими заболеваниями из регионального «Перечня-24»
Изображение: Freepik
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
От симптома к системе: как сделать поиск наследственных болезней частью повседневной практики педиатра
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Генетический скрининг эмбрионов перед ЭКО станет доступен по ОМС
Расширение программы диагностики поможет выявлять наследственные заболевания плода еще до наступления беременности.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)