Фонд «Круг добра» будет закупать лекарства еще для семи редких заболеваний
Это болезни PROS, хронический гепатит С, синдромы врожденной костномозговой недостаточности и другие нозологии.
Фонд «Круг добра» расширил перечень заболеваний для оказания помощи детям с редкими заболеваниями. Среди новых нозологий — заболевания PROS, синдромы врожденной костномозговой недостаточности, гемоглобинопатии (бета-талассемия и другие), приобретенная идиопатическая апластическая анемия, нарушения обмена глюкозамингликанов, остеопетроз и хронический гепатит С. Об этом сообщается на сайте фонда.
Заболевания PROS — это спектр синдромов, связанных с мутацией гена PIK3CA. Эти болезни характеризуются чрезмерным разрастанием тканей и имеют разнообразные клинические проявления. По словам детского онколога Центра им Н.Н. Блохина Гарика Сагояна, пациенты с этой нозологией без лечения имеют довольно серьезные осложнения, например, кровоизлияния и закупорку сосудов, изменения их структуры, неврологические и скелетные нарушения, развитие хронической боли.
Также экспертный совет «Круга добра» расширил список нозологий для применения закупаемого фондом иммуноглобулина для подкожного введения после трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток.
«Особенностью группы пациентов с этими заболеваниями является то, что, в отличие от имеющих первичные иммунодефициты, они получают препарат не всю жизнь, а до того момента, пока у них не восстанавливается продукция собственных иммуноглобулинов. У кого-то это может занять три месяца, а у кого-то год», — отметил главный внештатный детский специалист-гематолог Минздрава России, президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, председатель экспертного совета Фонда «Круг добра» Александр Румянцев.
Еще одним заболеванием, вошедшим в перечень фонда, стал хронический гепатит С. Эта болезнь, вызванная вирусом гепатита С, приводит к воспалению клеток печени, их гибели и замещению соединительной тканью. Для лечения нозологии будут применяться зарегистрированные в России препараты велпатасвир+софосбувир и глекапревир+пибрентасвир.
Читайте также:
Фонд «Круг добра» закупит препараты для детей с редкими заболеваниями из регионального «Перечня-24»
Изображение: Freepik
похожие статьи
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
В России запустят бесплатную программу диагностики генетического ожирения
Наследственные заболевания в два раза чаще встречаются среди сельского населения — эксперт
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.
«Еда для наших детей становится ядом»: неизлечимая галактоземия и ее последствия