В России зарегистрировали аналог зарубежного препарата для лечения болезни Вильсона-Коновалова
Новейший препарат позволит более эффективно воздействовать на причину редкого заболевания.
Аналог американского препарата для лечения редкого заболевания — болезни Вильсона-Коновалова с действующим веществом триентин получил российское регистрационное удостоверение. Информация об этом поступила в Государственный реестр лекарственных средств.
Болезнь Вильсона-Коновалова — редкое наследственное заболевание, вызывающее накопление меди и приводящее к поражению центральной нервной системы, печени и остальных внутренних органов. Причина болезни — различные мутации в гене ATP7B, отвечающем за выведение избытка меди из организма. Патология встречается у одного из 30 000–100 000 человек. До недавнего времени лекарства, воздействующего на причину болезни Вильсона-Коновалова, не существовало. Пациенты получали пожизненную симптоматическую терапию, направленную на снижение уровня меди в организме до нормального (нетоксичного) и уменьшение симптомов заболевания.
Действующее вещество одобренного препарата триентин связывает медь и выводит ее из организма. Лекарство разрешено детям с пяти лет и взрослым, которые не переносят пеницилламин, также применяемый для лечения этого редкого заболевания. Производителем зарегистрированного в России препарата является индийская компания «Эмкюр Фармасьютикалз Лимитед».
В российском реестре клинических исследований также числится испытание препарата триентин американской фармацевтической компании, которое должно завершиться в текущем году.
Изображение: Unsplash
похожие статьи
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.
Одобрен первый таблетированный препарат для лечения акромегалии
Пациенты, которым ранее требовались ежемесячные инъекции, получили возможность перейти на пероральную терапию.
Препарат селуметиниб теперь доступен для взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа
Минздрав РФ одобрил лекарственное средство для лечения плексиформных нейрофибром у взрослых.
Российский биоаналог для терапии иммунной тромбоцитопении успешно прошёл испытания
Новый препарат подтвердил свою эффективность и безопасность, и теперь пациенты смогут получать его бесплатно в рамках государственной программы.
Прорыв в лечении синдрома Ашера: новая генная терапия демонстрирует обнадеживающие результаты