27.09.2022 15:21

В России зарегистрировали аналог зарубежного препарата для лечения болезни Вильсона-Коновалова

Новейший препарат позволит более эффективно воздействовать на причину редкого заболевания.


Аналог американского препарата для лечения редкого заболевания — болезни Вильсона-Коновалова с действующим веществом триентин получил российское регистрационное удостоверение. Информация об этом поступила в Государственный реестр лекарственных средств.

Болезнь Вильсона-Коновалова — редкое наследственное заболевание, вызывающее накопление меди и приводящее к поражению центральной нервной системы, печени и остальных внутренних органов. Причина болезни — различные мутации в гене ATP7B, отвечающем за выведение избытка меди из организма. Патология встречается у одного из 30 000–100 000 человек. До недавнего времени лекарства, воздействующего на причину болезни Вильсона-Коновалова, не существовало. Пациенты получали пожизненную симптоматическую терапию, направленную на снижение уровня меди в организме до нормального (нетоксичного) и уменьшение симптомов заболевания.

Действующее вещество одобренного препарата триентин связывает медь и выводит ее из организма. Лекарство разрешено детям с пяти лет и взрослым, которые не переносят пеницилламин, также применяемый для лечения этого редкого заболевания. Производителем зарегистрированного в России препарата является индийская компания «Эмкюр Фармасьютикалз Лимитед».

В российском реестре клинических исследований также числится испытание препарата триентин американской фармацевтической компании, которое должно завершиться в текущем году.

Изображение: Unsplash

теги

Болезнь Вильсона
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия