В России зарегистрировали аналог зарубежного препарата для лечения болезни Вильсона-Коновалова
Новейший препарат позволит более эффективно воздействовать на причину редкого заболевания.
Аналог американского препарата для лечения редкого заболевания — болезни Вильсона-Коновалова с действующим веществом триентин получил российское регистрационное удостоверение. Информация об этом поступила в Государственный реестр лекарственных средств.
Болезнь Вильсона-Коновалова — редкое наследственное заболевание, вызывающее накопление меди и приводящее к поражению центральной нервной системы, печени и остальных внутренних органов. Причина болезни — различные мутации в гене ATP7B, отвечающем за выведение избытка меди из организма. Патология встречается у одного из 30 000–100 000 человек. До недавнего времени лекарства, воздействующего на причину болезни Вильсона-Коновалова, не существовало. Пациенты получали пожизненную симптоматическую терапию, направленную на снижение уровня меди в организме до нормального (нетоксичного) и уменьшение симптомов заболевания.
Действующее вещество одобренного препарата триентин связывает медь и выводит ее из организма. Лекарство разрешено детям с пяти лет и взрослым, которые не переносят пеницилламин, также применяемый для лечения этого редкого заболевания. Производителем зарегистрированного в России препарата является индийская компания «Эмкюр Фармасьютикалз Лимитед».
В российском реестре клинических исследований также числится испытание препарата триентин американской фармацевтической компании, которое должно завершиться в текущем году.
Изображение: Unsplash
похожие статьи
Генная терапия позволила пациентам с серповидноклеточной анемией обходиться без переливания крови
Дети с синдромом Ретта смогут принять участие в клинических исследованиях генного препарата уже в 2024 году
Японские ученые разработали генную терапию от нескольких форм миодистрофии Дюшенна
Одобрен первый препарат против ультраредкого заболевания иммунной системы — CHAPLE-синдрома
Паловаротен способен снизить аномальный рост костей при фибродисплазии на 54%
Генный препарат снизил уровень билирубина при синдроме Криглера-Найяра почти на 57%
Первый препарат против атаксии Фридрейха может замедлить прогрессирование заболевания на 55%
Новый препарат для лечения наследственного ангиоотека успешно проходит клинические исследования