В России одобрили новый препарат для лечения редкого заболевания крови — миелофиброза

Министерство здравоохранения России одобрило препарат федратиниб американской компании BMS для терапии редкого заболевания крови — миелофиброза. Информация об этом размещена в Государственном реестре лекарственных средств.

Миелофиброз — редкое заболевание крови, при котором особые клетки фибропласты вырабатывают избыточное количество фиброзной ткани, вытесняющей кроветворные клетки в костном мозге. Это приводит к появлению эритроцитов аномальной формы, анемии и увеличению селезенки (спленомегалии). У больных миелофиброзом наблюдается слабость, повышенная усталость и часто случаются кровотечения. Причиной заболевания, как правило, являются мутации в генах JAK2, CALR и MPL.

Действие федратиниба направлено на подавление мутации JAK2, что позволяет уменьшить размер селезенки и облегчить симптомы заболевания. Согласно инструкции, препарат применяется для лечения спленомегалии (увеличения селезенки) или симптомов первичного и вторичного миелофиброза. Лекарство зарегистрировано в виде капсул в дозировке 100 мг, его производит швейцарская компания Celgene International Sarl.

Наиболее частые побочные реакция после приема федратиниба — диарея, тошнота, анемия, рвота, утомляемость, тромбоцитопения, запор. Одним из самых опасных нежелательных явлений считается поражение головного мозга (энцефалопатия). Препарат противопоказан пациентам до 18 лет, а также кормящим и беременным женщинам.

В августе 2019 года Управление по санитарному надзору качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило федратиниб для взрослых с определенными типами миелофиброза.