04.07.2023 15:38

В России одобрили новый препарат для лечения редкого заболевания крови — миелофиброза

Изображение: Freepik

Федратиниб позволяет уменьшить объем селезенки и облегчить симптомы заболевания.


Министерство здравоохранения России одобрило препарат федратиниб американской компании BMS для терапии редкого заболевания крови — миелофиброза. Информация об этом размещена в Государственном реестре лекарственных средств.

Миелофиброз — редкое заболевание крови, при котором особые клетки фибропласты вырабатывают избыточное количество фиброзной ткани, вытесняющей кроветворные клетки в костном мозге. Это приводит к появлению эритроцитов аномальной формы, анемии и увеличению селезенки (спленомегалии). У больных миелофиброзом наблюдается слабость, повышенная усталость и часто случаются кровотечения. Причиной заболевания, как правило, являются мутации в генах JAK2, CALR и MPL.

Действие федратиниба направлено на подавление мутации JAK2, что позволяет уменьшить размер селезенки и облегчить симптомы заболевания. Согласно инструкции, препарат применяется для лечения спленомегалии (увеличения селезенки) или симптомов первичного и вторичного миелофиброза. Лекарство зарегистрировано в виде капсул в дозировке 100 мг, его производит швейцарская компания Celgene International Sarl.

Наиболее частые побочные реакция после приема федратиниба — диарея, тошнота, анемия, рвота, утомляемость, тромбоцитопения, запор. Одним из самых опасных нежелательных явлений считается поражение головного мозга (энцефалопатия). Препарат противопоказан пациентам до 18 лет, а также кормящим и беременным женщинам.

В августе 2019 года Управление по санитарному надзору качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило федратиниб для взрослых с определенными типами миелофиброза.

теги

Миелофиброз
Инновационные препараты
Орфанные препараты
похожие статьи

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия