В перечне препаратов благотворительного фонда «Круг добра» появились шесть новых лекарств

15 апреля благотворительный фонд «Круг добра» сообщил о расширении перечня лекарственных препаратов. В него включили шесть лекарств для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП), синдрома Алажиля, врождённой недостаточности аденозиндезаминазы (АДА-ТКИН) и миодистрофии Дюшенна-Беккера. В число новых одобренных лекарственных препаратов вошли:

Паловаротен — препарат для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП) — редкого генетического заболевания, приводящего к нарушению процессов костеобразования. Любая, даже незначительная травма вызывает образование костной ткани там, где её не должно быть. Болезнь постепенно приводит к грубым деформациям тела и полному обездвиживанию. Новый препарат способен ограничить процессы патологического роста костей.

Мараликсибат предназначен для лечения синдрома Алажилля. Это редкое генетическое заболевание характеризуется недостаточным количеством или слишком маленьким диаметром внутрипечёночных желчных протоков. Это затрудняется отток желчи, и её компоненты накапливаются в клетках печени. Из-за повышенного содержания в крови желчных кислот у пациентов появляется мучительный кожный зуд. Мараликсибат снижает концентрацию желчных кислот в сыворотке крови.

Элапегадемаза — лекарственный препарат заместительной терапии для лечения врождённой недостаточности аденозиндезаминазы (АДА- ТКИН) — серьезного нарушения иммунной системы. Отсутствие аденозиндезаминазы приводит к накоплению в лимфоцитах токсичных продуктов метаболизма, в результате чего эти клетки погибают.

Вилтоларсен, голодирсен и этеплирсен — препараты для лечения миодистрофии Дюшенна-Беккера — тяжёлого генетического заболевания, для которого характерны слабость мышц и затруднённость движений, которые появляются с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени.

Включение препаратов в перечень «Круга добра» означает, что фонд сможет приступить к их закупке для российских пациентов.