В России впервые начали выпускать орфанный препарат для лечения редких заболеваний надпочечников
Синтетический аналог жизненно важного гормона должен появиться в аптеках в ближайшее время.
Отечественный лекарственный препарат флудрокортизон, являющийся аналогом гормона коры надпочечников альдостерона, начали производить на тюменском заводе «Фармасинтез». Ранее российские пациенты с редкими заболеваниями надпочечников были вынуждены приобретать зарубежный аналог лекарства, годовой запас которого закончился в аптеках еще весной.
По инициативе Российской Ассоциации эндокринологов и при активном участии директора Национального медицинского центра эндокринологии Натальи Мокрышевой тюменская фармацевтическая компания в ускоренном режиме запустила собственное производство флудрокортизона.
«Это не просто импортозамещение, мы столкнулись с уникальной ситуацией, когда применяющийся для орфанных заболеваний препарат, никогда не выпускавшийся ни в Советском Союзе, ни в России, был создан в кратчайший срок», — сообщает академик РАН, заместитель директора ФГБУ «НМИЦ эндокринологии» Минздрава России по научной работе Галина Мельниченко. Формула препарата была известна, его клинические испытания не требовались, сложность состояла в установке производственной линии, поэтому массовый запуск российского препарата планировался к 2026 году, но в связи с социальным запросом производство было организовано намного раньше.
Флудрокортизон — жизненно необходимое лекарство для детей с врожденной дисфункцией коры надпочечников. Таких пациентов в России около 6 тысяч, ежегодно с этим диагнозом рождаются около двухсот детей. Заболевание оперативно диагностируют по результатам неонатального скрининга. Терапия требуется сразу после рождения, без нее начинается рвота, понос, что ведет к смерти новорожденного. Кроме пациентов с врожденной дисфункцией коры надпочечников, в приеме флудрокортизона нуждаются и другие пациенты с редкими заболеваниями — всего около 26 тысяч человек.
Изображение: Freepik/Freepik.com
похожие статьи
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Более 29 тысяч детей получили помощь от фонда «Круг добра» в 2024 году
Организация направила более 198 миллиардов рублей на закупку лекарственных препаратов.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»
Одобрен новый препарат против миастении гравис