В России впервые начали выпускать орфанный препарат для лечения редких заболеваний надпочечников
Синтетический аналог жизненно важного гормона должен появиться в аптеках в ближайшее время.
Отечественный лекарственный препарат флудрокортизон, являющийся аналогом гормона коры надпочечников альдостерона, начали производить на тюменском заводе «Фармасинтез». Ранее российские пациенты с редкими заболеваниями надпочечников были вынуждены приобретать зарубежный аналог лекарства, годовой запас которого закончился в аптеках еще весной.
По инициативе Российской Ассоциации эндокринологов и при активном участии директора Национального медицинского центра эндокринологии Натальи Мокрышевой тюменская фармацевтическая компания в ускоренном режиме запустила собственное производство флудрокортизона.
«Это не просто импортозамещение, мы столкнулись с уникальной ситуацией, когда применяющийся для орфанных заболеваний препарат, никогда не выпускавшийся ни в Советском Союзе, ни в России, был создан в кратчайший срок», — сообщает академик РАН, заместитель директора ФГБУ «НМИЦ эндокринологии» Минздрава России по научной работе Галина Мельниченко. Формула препарата была известна, его клинические испытания не требовались, сложность состояла в установке производственной линии, поэтому массовый запуск российского препарата планировался к 2026 году, но в связи с социальным запросом производство было организовано намного раньше.
Флудрокортизон — жизненно необходимое лекарство для детей с врожденной дисфункцией коры надпочечников. Таких пациентов в России около 6 тысяч, ежегодно с этим диагнозом рождаются около двухсот детей. Заболевание оперативно диагностируют по результатам неонатального скрининга. Терапия требуется сразу после рождения, без нее начинается рвота, понос, что ведет к смерти новорожденного. Кроме пациентов с врожденной дисфункцией коры надпочечников, в приеме флудрокортизона нуждаются и другие пациенты с редкими заболеваниями — всего около 26 тысяч человек.
Изображение: Freepik/Freepik.com
похожие статьи
Новый препарат для лечения врожденной гиперплазии надпочечников прошел испытания с участием взрослых и детей
Новый препарат поможет в лечении редкого заболевания крови у плода и новорожденного
Министерство здравоохранения России утвердило форму заявления о признании лекарственного препарата орфанным
Соответствующий приказ вступит в силу с 1 сентября 2024 года.
Препарат бригатиниб снизил темпы роста опухолей при шванноматозе
Препарат себетралстат быстро облегчает атаки при наследственном ангиоотеке
Генная терапия поможет избежать появления гигантских родимых пятен при редком заболевании кожи
Беротралстат успешно защищает от приступов при редкой форме наследственного ангиоотека
Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»
Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.