В России впервые начали выпускать орфанный препарат для лечения редких заболеваний надпочечников
Синтетический аналог жизненно важного гормона должен появиться в аптеках в ближайшее время.
Отечественный лекарственный препарат флудрокортизон, являющийся аналогом гормона коры надпочечников альдостерона, начали производить на тюменском заводе «Фармасинтез». Ранее российские пациенты с редкими заболеваниями надпочечников были вынуждены приобретать зарубежный аналог лекарства, годовой запас которого закончился в аптеках еще весной.
По инициативе Российской Ассоциации эндокринологов и при активном участии директора Национального медицинского центра эндокринологии Натальи Мокрышевой тюменская фармацевтическая компания в ускоренном режиме запустила собственное производство флудрокортизона.
«Это не просто импортозамещение, мы столкнулись с уникальной ситуацией, когда применяющийся для орфанных заболеваний препарат, никогда не выпускавшийся ни в Советском Союзе, ни в России, был создан в кратчайший срок», — сообщает академик РАН, заместитель директора ФГБУ «НМИЦ эндокринологии» Минздрава России по научной работе Галина Мельниченко. Формула препарата была известна, его клинические испытания не требовались, сложность состояла в установке производственной линии, поэтому массовый запуск российского препарата планировался к 2026 году, но в связи с социальным запросом производство было организовано намного раньше.
Флудрокортизон — жизненно необходимое лекарство для детей с врожденной дисфункцией коры надпочечников. Таких пациентов в России около 6 тысяч, ежегодно с этим диагнозом рождаются около двухсот детей. Заболевание оперативно диагностируют по результатам неонатального скрининга. Терапия требуется сразу после рождения, без нее начинается рвота, понос, что ведет к смерти новорожденного. Кроме пациентов с врожденной дисфункцией коры надпочечников, в приеме флудрокортизона нуждаются и другие пациенты с редкими заболеваниями — всего около 26 тысяч человек.
Изображение: Freepik/Freepik.com
похожие статьи
В США одобрили новый препарат для лечения редкой формы кардиомиопатии
Пероральный ингибитор сердечного миозина воздействует на механизм заболевания при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
В России наладят выпуск препаратов для терапии мукополисахаридоза II и VI типов
Отечественное производство ферментных препаратов для пациентов с синдромами Хантера и Марото-Лами запустят во Владимирской области.
Терапия для «редких» взрослых: поиски новых механизмов финансирования
Ребенку с синдромом Хантера впервые в мире ввели генную терапию
Фонд «Круг добра» расширил список нозологий: помощь получат дети с синдромом Донохью и редким иммунодефицитом
В перечень фонда включены новые препараты для терапии этих заболеваний.
Одобрен первый препарат для лечения дефицита тимидинкиназы 2 (TK2d)
Фонд «Круг добра» будет помогать детям с бета-талассемией
Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Регионы получат дополнительное финансирование на закупку лекарств от редких заболеваний
С 2026 года Минздрав введет резервный механизм поддержки субъектов, не способных самостоятельно обеспечить пациентов дорогостоящими орфанными препаратами.