02.11.2022 10:24

В России впервые начали выпускать орфанный препарат для лечения редких заболеваний надпочечников

Синтетический аналог жизненно важного гормона должен появиться в аптеках в ближайшее время.


Отечественный лекарственный препарат флудрокортизон, являющийся аналогом гормона коры надпочечников альдостерона, начали производить на тюменском заводе «Фармасинтез». Ранее российские пациенты с редкими заболеваниями надпочечников были вынуждены приобретать зарубежный аналог лекарства, годовой запас которого закончился в аптеках еще весной.

По инициативе Российской Ассоциации эндокринологов и при активном участии директора Национального медицинского центра эндокринологии Натальи Мокрышевой тюменская фармацевтическая компания в ускоренном режиме запустила собственное производство флудрокортизона.

«Это не просто импортозамещение, мы столкнулись с уникальной ситуацией, когда применяющийся для орфанных заболеваний препарат, никогда не выпускавшийся ни в Советском Союзе, ни в России, был создан в кратчайший срок», — сообщает академик РАН, заместитель директора ФГБУ «НМИЦ эндокринологии» Минздрава России по научной работе Галина Мельниченко. Формула препарата была известна, его клинические испытания не требовались, сложность состояла в установке производственной линии, поэтому массовый запуск российского препарата планировался к 2026 году, но в связи с социальным запросом производство было организовано намного раньше.

Флудрокортизон — жизненно необходимое лекарство для детей с врожденной дисфункцией коры надпочечников. Таких пациентов в России около 6 тысяч, ежегодно с этим диагнозом рождаются около двухсот детей. Заболевание оперативно диагностируют по результатам неонатального скрининга. Терапия требуется сразу после рождения, без нее начинается рвота, понос, что ведет к смерти новорожденного. Кроме пациентов с врожденной дисфункцией коры надпочечников, в приеме флудрокортизона нуждаются и другие пациенты с редкими заболеваниями — всего около 26 тысяч человек.

Изображение: Freepik/Freepik.com

теги

Орфанные препараты
похожие статьи

Дети с синдромом Ларона смогут получить терапию через фонд «Круг добра»

Для лечения редкой формы карликовости будут применять препарат, ускоряющий рост до 8 сантиметров в год.

Ученые нашли способ победить атеросклероз при прогерии — болезни преждевременного старения

В России запускается производство ферментозаместительного препарата для лечения болезни Фабри

Ожидается, что он поступит на рынок в конце 2024 года.

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.