Ученые разрабатывают инновационный препарат для лечения синдрома Алажиля
Сегодня победить тяжёлое заболевание можно только с помощью пересадки печени.
Американские ученые из Института Сэнфорд-Бернэм-Пребис разработали препарат для лечения генетической болезни печени — синдрома Алажиля. Результаты исследования опубликованы в научном журнале PNAS.
Синдром Алажиля — редкое наследственное заболевание, при котором у ребенка с рождения развивается желтуха, появляется сильный кожный зуд, происходит поражение легочной артерии, нарушается формирование лицевого скелета. Заболевание вызывает генетическая мутация, которая препятствует формированию и регенерации желчных протоков в печени. Это затрудняет отток желчи, и ее компоненты накапливаются в клетках печени. Заболевание встречается у одного из 70 тысяч новорожденных. На сегодняшний день наиболее эффективным способом лечения синдрома Алажиля является пересадка печени.
При синдроме Алажиля нарушается работа внутриклеточного сигнального пути Notch, который через межклеточные взаимодействия влияет на развитие соседних клеток и определяет их способности к самообновлению, росту, дифференцировке и отмиранию. Препарат, разработанный американскими учеными и получивший рабочее название NoRA1, направлен на активацию данного сигнального пути. Тем самым лекарство запускает регенерацию клеток протоков в печени и способствует восстановлению органа.
Исследователи уже провели испытания нового лекарства на животных и убедились, что оно способно остановить повреждение печени и повысить процент выживаемости. В настоящее время они проверяют препарат на опытном образце печени, выращенной в лаборатории из клеток пациентов с таким синдромом. Если этап завершится успешно, ученые приступят к клиническим исследованиям препарата на людях.
Изображение: Freepik/Freepik
похожие статьи
Новый препарат поможет в борьбе с церебральной адренолейкодистрофией
Инновационное лекарство замедляет и полностью останавливает болезнь — eClinicalMedicine.
Лекарство от малярии может помочь детям с редкими заболеваниями
Новый шанс для пациентов с нейрофиброматозом: в Европе одобрили препарат мирдаметиниб
Лекарство призвано помочь взрослым и детям с тяжелыми формами плексиформных нейрофибром.
В Европе одобрили новый препарат для лечения редкого и опасного заболевания — болезни кленового сиропа
Новый препарат позволяет стабилизировать состояние больного в критические моменты.
Новая эра в онкологии: в Москве строят центр по производству препаратов клеточной терапии
К 2028 году в НМИЦ гематологии появится высокотехнологичный комплекс, где будут разрабатывать и выпускать CAR-T-препараты — лекарства, способные «перепрограммировать» иммунитет для борьбы с раком.
Федеральный резерв: помощь регионам в лечении редких заболеваний станет системной
Госдума одобрила в первом чтении законопроект о финансовой поддержке субъектов, не способных обеспечить терапией пациентов с орфанными заболеваниями.
Остановить БАС: новый препарат вернул движение и дыхание пациентам с редкой формой болезни
Учёные впервые вылечили редкое иммунное заболевание с помощью «редактора ДНК»