19.01.2023 18:33

Ученые разрабатывают инновационный препарат для лечения синдрома Алажиля

Сегодня победить тяжёлое заболевание можно только с помощью пересадки печени.


Американские ученые из Института Сэнфорд-Бернэм-Пребис разработали препарат для лечения генетической болезни печени — синдрома Алажиля. Результаты исследования опубликованы в научном журнале PNAS.

Синдром Алажиля — редкое наследственное заболевание, при котором у ребенка с рождения развивается желтуха, появляется сильный кожный зуд, происходит поражение легочной артерии, нарушается формирование лицевого скелета. Заболевание вызывает генетическая мутация, которая препятствует формированию и регенерации желчных протоков в печени. Это затрудняет отток желчи, и ее компоненты накапливаются в клетках печени. Заболевание встречается у одного из 70 тысяч новорожденных. На сегодняшний день наиболее эффективным способом лечения синдрома Алажиля является пересадка печени.

При синдроме Алажиля нарушается работа внутриклеточного сигнального пути Notch, который через межклеточные взаимодействия влияет на развитие соседних клеток и определяет их способности к самообновлению, росту, дифференцировке и отмиранию. Препарат, разработанный американскими учеными и получивший рабочее название NoRA1, направлен на активацию данного сигнального пути. Тем самым лекарство запускает регенерацию клеток протоков в печени и способствует восстановлению органа.

Исследователи уже провели испытания нового лекарства на животных и убедились, что оно способно остановить повреждение печени и повысить процент выживаемости. В настоящее время они проверяют препарат на опытном образце печени, выращенной в лаборатории из клеток пациентов с таким синдромом. Если этап завершится успешно, ученые приступят к клиническим исследованиям препарата на людях.

Изображение: Freepik/Freepik

теги

Синдром Алажиля
Инновационные препараты
похожие статьи

Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet

Взрослые с амаврозом Лебера 5-го типа впервые получили генную терапию

Ученые разработали потенциальное лечение для тяжелого заболевания обмена веществ — аргинин-янтарной ацидурии

Для лечения пропионовой ацидемии создан препарат на основе матричной рибонуклеиновой кислоты

В США одобрили генную терапию метахроматической лейкодистрофии

Редкое заболевание разрушает оболочку нервов и лишает больных возможности двигаться, видеть, слышать и понимать.

Новый препарат восстановил выработку дефицитного белка у мышей с синдромом Ангельмана

Новый препарат против болезни Фабри вызывает меньше нежелательных явлений, чем предыдущая заместительная терапия

Генная терапия позволила спасти роговицу и улучшить зрение подростку с буллезным эпидермолизом